Terapie avanzate per la SMA, Atrofia Muscolare Spinale

In questa sezione sono raccolti gli articoli dedicati alle terapie avanzate per il trattamento della SMA, atrofia muscolare spinale.
La SMA è una malattia neuromuscolare rara, geneticamente determinata, caratterizzata dalla degenerazione progressiva dei motoneuroni. 

Per saperne di più visita la sezione dedicata alla SMA - Atrofia Muscolare Spinale dell'Osservatorio Malattie Rare.

  • Gli studi eseguiti su nusinersen, un oligonucleotide antisenso per il trattamento della SMA, hanno prodotto un esito positivo

    L’idea alla base dell’utilizzo degli oligonucleotidi antisenso (ASO) è astuta ed elegante: far in modo di degradare l’ RNA messaggero (mRNA) che veicola un messagio difettoso, modulando a valle l’espressione di certe proteine. In questo caso, non si agisce direttamente sul DNA ma si procede “silenziando” certi geni. In che modo? Agendo sull’mRNA che dovrebbe essere tradotto. Si parla perciò di RNA interference (interferenza a RNA), una procedura che ha trovato negli ASO e nella amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina (amiloidosi hATTR) un ottimo esempio.

In evidenza

Osservatorio Malattie Rare

Osservatorio Farmaci Orfani

Website by Digitest.net



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento Maggiori informazioni