IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Osservatorio Terapie Avanzate realizza e aggiorna costantemente le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia e le terapie avanzate rimborsate in Italia.
Le tabelle sono scaricabili gratuitamente e disponibili ai seguenti link:
News
L’immunoterapia che verrà: i linfociti T gamma-delta
I linfociti T gamma-delta sono un ponte tra l’immunità innata e quella adattativa e possono costituire una prospettiva alternativa alle CAR-T nella lotta al cancro
L’immunoterapia è un filone d’oro ancora nel pieno dell’attività, come dimostrano le scoperte degli ultimi anni e lo sviluppo di terapie - ad esempio, le CAR-T o gli anticorpi monoclonali - che hanno rivoluzionato i modelli di cura di patologie dai ridotti margini di speranza. Ma la rivoluzione immunologica è stata possibile grazie all’esplosione tecnologica che ha consentito di modificare alcune componenti del sistema immunitario e di riprogrammarle per attaccare il cancro. Al contempo, gli scienziati hanno rivolto uno sguardo più attento e profondo alle entità di cui è composto il sistema immunitario osservando come dietro termini quali “linfociti T” si nascondano popolazioni cellulari dalle caratteristiche tra loro diverse. È il caso dei linfociti T gamma-delta.
- Di: Enrico Orze
Biotech Act: una rivoluzione legislativa per competitività e innovazione
La proposta di regolamento UE punta a semplificare gli studi clinici, rafforzare le infrastrutture e formare nuove competenze. Ne abbiamo parlato con Michela Gabaldo (Evotec)
L’Europa è tra i leader mondiali nella ricerca biomedica, ma fatica a trasformare questa eccellenza scientifica in innovazione clinica e industriale. È il cosiddetto “paradosso europeo”: una forte produzione scientifica che non si traduce in un equivalente livello di sperimentazioni cliniche, sviluppo industriale e misure di sostegno al capitale. Per affrontare questo gap, la Commissione europea ha presentato la proposta di Biotech Act, un intervento legislativo che mira a rafforzare l’ecosistema delle biotecnologie e delle terapie avanzate. Ne abbiamo parlato con Michela Gabaldo, Vice President, Head of ATMP Global Regulatory Affairs di Evotec, che commenta così: “Non è la solita legge che introduce nuove prescrizioni operative, ma il primo elemento di un cambiamento legislativo più ampio che l’Europa sta cercando di mettere in campo per recuperare competitività”.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per la LAD-1: prima approvazione in USA
Una singola infusione sarebbe in grado di ripristinare la funzione immunitaria e garantire la crescita dei bambini affetti da questa rara immunodeficienza
Il 26 marzo 2026, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata a marnetegragene autotemcel, la prima terapia genica al mondo indicata per il trattamento del difetto dell'adesione leucocitaria tipo 1 (LAD-1) grave, una rarissima immunodeficienza genetica pediatrica che rende i bambini affetti suscettibili a infezioni ricorrenti e potenzialmente letali. Il prodotto è sviluppato da Rocket Pharmaceuticals e rappresenta il primo farmaco commerciale dell'azienda. L'approvazione della terapia, commercializzata con il nome di Kresladi, è basata sui risultati di uno studio clinico condotto presso l'University of California, Los Angeles (UCLA). Tutti i bambini trattati durante il trial vivono ora con una funzione immunitaria ripristinata.
- Di: Redazione
Centro Nazionale Terapia Genica e RNA: i risultati del PNRR
Dall'evento conclusivo del 2 aprile emerge un ecosistema maturo: CAR-T con risultati storici nel neuroblastoma, terapie geniche per malattie rare, piattaforme GMP operative e oltre 30 brevetti
Lo scorso 2 aprile, presso l'Auditorium Valerio Nobili dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, si è tenuto l'evento "Il futuro è adesso: dai traguardi raggiunti ai nuovi orizzonti con i farmaci a RNA e la terapia genica", che ha sancito la conclusione della fase PNRR del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA (ne abbiamo parlato qui e qui) e l'avvio di una nuova stagione strategica per la ricerca biomedica italiana. Durante la giornata sono stati presentati i risultati ottenuti grazie agli ingenti investimenti pubblici nel settore. Il Centro entra ora in una fase di consolidamento con fondi fino al 2030.
- Di: Redazione
In memoria di Claudio Bordignon, primo direttore dell’Istituto SR-Tiget
Permane il ricordo della sua passione scientifica, della capacità visionaria e del coraggio nel dare uno sbocco a ricerche innovative, definendo un modello per lo sviluppo delle terapie avanzate
Il prologo dell’Enrico V di William Shakespeare si apre con l’invocazione di una “Musa di fuoco” che ispiri la narrazione, elevandola “al più fulgido cielo dell’immaginazione”. Di frequente nella letteratura si avverte il bisogno di qualcuno che guidi la penna verso il componimento di versi sublimi e la stessa urgenza si ritrova in ambiti tecnologici e scientifici: personaggi come Steve Jobs o Elon Musk sono considerati visionari, specie dalle nuove generazioni di ingegneri e ricercatori. Tuttavia, vi sono figure che non impongono la loro visione agli altri, bensì la condividono coinvolgendo quelli intorno a loro in un’opera di squadra che non si concretizza in un marchio di prestigio ma diventa una vocazione. Essi sanno tirare fuori il meglio dalle persone, rendendole parte integrante di un progetto e facendolo sentire come proprio anche agli altri. Claudio Bordignon era un genio di questa pasta.
- Di: Enrico Orzes
Perché moriamo? La nuova scienza dell’invecchiamento
Il Premio Nobel Venki Ramakrishnan racconta, dal punto di vista molecolare e biochimico, il processo di invecchiamento e tocca il tema della ricerca dell’immortalità. Con un tocco di filosofia
Perché moriamo? La domanda dovrebbe essere di per sé un incentivo sufficiente ad acquistare il nuovo libro di Venki Ramakrishnan, chimico e biologo che, nel 2009, si è aggiudicato il Premio Nobel per le sue scoperte sulla funzione e il ruolo del ribosoma. Un lungo cammino di studio che lo scienziato di origini indiane ha riassunto nel libro "La macchina del gene", pubblicato da Adelphi nel 2021. La stessa casa editrice ha deciso di dare alle stampe anche il suo secondo saggio "Perché moriamo? La nuova scienza dell’invecchiamento e la ricerca dell’immortalità", un’indagine accurata sui processi che determinano l’invecchiamento dell’organismo e al contempo un viaggio verso la ricerca dell’immortalità che trova nella cellula il suo simbolo di maggiore forza. Riconoscendo nelle terapie avanzate il futuro da inseguire.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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