Terapia genica e RNA therapies, nasce un centro nazionale

Il Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA è stato presentato pochi giorni fa a Padova alla presenza del Ministro dell’Università e della Ricerca

Un finanziamento da oltre 320 milioni di euro, 26 università, 1 ente pubblico di ricerca, 6 enti privati e 16 imprese, per un totale di 49 partecipanti (la lista completa è disponibile qui): questi i numeri del progetto “National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology”, finanziato con i fondi del PNRR, per lo sviluppo di un Centro nazionale che si focalizzi sulla ricerca in aree strategiche, come quella della terapia genica e delle RNA therapies. L’Università di Padova, nel ruolo di capofila del progetto, ha ospitato a giugno la firma dell’atto costitutivo del Centro e, qualche giorno fa, la sua inaugurazione alla presenza dell’On. Anna Maria Bernini, Ministro dell’Università e della ricerca.

Configurato giuridicamente come una fondazione, il Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA si pone l’obiettivo di diventare un punto di riferimento nella ricerca europea. Come si legge sulla scheda del progetto, esso si prefigge la creazione e il rinnovamento di infrastrutture e laboratori di ricerca, la realizzazione e lo sviluppo di programmi e attività di ricerca anche con il coinvolgimento di soggetti privati, per favorire la nascita e la crescita di iniziative imprenditoriali a più elevato contenuto tecnologico (start-up innovative e spin-off da ricerca), e volta alla valorizzazione dei risultati della ricerca negli ambiti specificati. Un progetto strutturato da un hub - il referente per l’attuazione del programma di ricerca, cioè la fondazione - e 10 spoke - i vari enti coinvolti nell’attività di ricerca - che si spera riesca ad andare oltre l’obiettivo temporale proposto dal PNRR, cioè il 2026.

Il focus del centro è la medicina di precisione, in cui il paziente è al centro delle terapie personalizzate. Terapia genica in primis e, negli ultimi anni, anche il virtuoso arrivo delle RNA therapies stanno spianando la strada per il raggiungimento dell’obiettivo, ma è necessario continuare a studiare, investendo risorse per restare competitivi nel settore e per portare soluzioni terapeutiche innovative ai pazienti. Identificare nuovi target terapeutici e sviluppare piattaforme flessibili in grado di rispondere efficacemente alle necessità mediche non è semplice, ma la tecnologia basata sull’RNA - ben nota per i vaccini per COVID-19 e per il recente Nobel - è la dimostrazione di come questo sia possibile.

Terapie che magari non sono al centro dell’interesse delle grandi aziende farmaceutiche, come ad esempio quelle destinate al trattamento delle malattie rare e per le quali negli ultimi anni è emerso un grosso problema di sostenibilità, ma che potrebbero trovare una soluzione nello sviluppo di tecnologie in grado di far abbassare i costi. La mancanza di investimenti è spesso quello che manca alla ricerca italiana per portare una terapia avanzata dal bancone del laboratorio alla clinica, come nel caso Holostem, o per mantenere una terapia approvata sul mercato, come nel caso Strimvelis-Telethon.

Tra gli interessi del Centro spicca anche quello della formazione: è recente, infatti, la notizia della nascita del corso di alta formazione PharmaTech Academy, creato con l’obiettivo di formare figure professionali qualificate per lavorare nella produzione di terapia genica e RNA therapies (ne abbiamo parlato qui).

Rosario Rizzuto, direttore del centro, ha commentato così: “È nato un centro nazionale nel quale contemporaneamente interagiscono ricercatori di tutto il territorio nazionale, di università ed enti di ricerca pubblici e privati. Si tratta di scienza virtuosa dove si condividono risultati e obiettivi; è questa l’essenza della ricerca. Se il nostro Paese riesce a fare squadra su questo fronte, avremo una forza molto superiore a quella che già abbiamo come ricerca italiana. E per fare questo bisogna investire. La ricerca biomedica ha una valenza etica. La medicina del futuro va verso cure sempre più personalizzate, dobbiamo sviluppare non uno o due farmaci, ma centinaia di farmaci che siano il farmaco ideale per gruppi sempre più piccoli di persone. […] Dobbiamo avere in casa la tecnologia e la capacità di sviluppare e produrre questi farmaci, e dovrà essere alla portata di tutti, perché il sistema sanitario deve essere sempre dei tutti”.

L’intervento di Anna Maria Bernini, Ministro dell’Università e della ricerca, durante l’evento padovano: “I cinque centri nazionali, tra i quali questo sulla terapia genica e i farmaci a RNA, sono le gemme della nostra corona delle grandi infrastrutture strategiche del Piano, sono modelli di sistema da esportare, internazionalizzare, da industrializzare per dare loro una continuità post 2026. Le condizioni di questa longevità virtualmente esistono, sono quei temi come le biotecnologie su cui l'Italia non è solo leader ora, ma è destinata ad esserlo ancora di più, magari con il boost del G7 che come Italia presiederemo l'anno prossimo, che rappresenterà proprio a livello di ricerca e innovazione il nostro biglietto da visita. Siamo paese leader nella farmaceutica, e siamo cresciuti soprattutto sotto il profilo biotech; le biotecnologie sono l’elemento di connessione di tutti gli ambiti di operatività più attrattivi e sfidanti che la ricerca sta in questo momento perseguendo. Quello che abbiamo esportato fino ad ora sarà più efficace se messo a sistema. Per essere protagonisti del nostro futuro è fondamentale la rete, esattamente quello che fanno i centri nazionali: mettere insieme le energie, ricerca e industria, internazionalizzare il più possibile le nostre realtà con investimenti in capitale umano e in finanziamenti.”

I centri nazionali finanziati dal PNRR – per un totale di 1,6miliardi di investimenti e il coinvolgimento di 144 enti - sono dedicati a cinque aree individuate come strategiche per lo sviluppo del Paese e sono i seguenti:

Terapia genica