Un corso di formazione ECM, organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate, rivolto alla categoria professionale dei giornalisti per un aggiornamento nell'ambito delle terapie avanzate. Il webinar potrà essere seguito anche da persone che non rientrano nella categoria interessata ai crediti formativi.
Fresca del Robertson Stem Cell Investigator Award – premio dalla New York Stem Cell Foundation da 1,5 milioni di dollari dedicato agli scienziati considerati “innovatori” – Raffaella Di Micco, group leader dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) si è aggiudicata anche uno dei prestigiosi finanziamenti ERC “Consolidator Grant”. I finanziamenti sono stati assegnati lo scorso 9 dicembre dal Consiglio Europeo della Ricerca: 327 Grant per un valore complessivo di 655 milioni di euro. Grazie a questo finanziamento, la dott.ssa Di Micco studierà come l’invecchiamento precoce potrebbe contribuire a diminuire la funzionalità delle cellule staminali ingegnerizzate per sviluppare strategie che rendano la terapia genica più efficacia e sicura a lungo termine.
La terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), denominata onasemnogene abeparvovec o con il nome commerciale Zolgensma, è finalmente arrivata anche nel nostro Paese. Il farmaco è già stato somministrato ad alcuni piccoli pazienti, come a Sofia ad inizio dicembre all’ospedale all'ospedale pediatrico Santobono di Napoli e Giuseppe, il 16 dicembre al Centro Clinico NeMO di Milano. In attesa dell’autorizzazione in commercio da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), la terapia genica è stata inserita nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) ai sensi della legge 648 del programma di accesso anticipato, per bambini SMA1 fino a sei mesi di vita. Un concreto segnale di incoraggiamento a tutte le famiglie che sono in attesa di poter accedere a questa nuova terapia per la SMA.
Ed è proprio negli ultimi giorni di questo complicato 2020 che stanno arrivando una serie di buone notizie sul fronte delle terapie avanzate. Dopo l’autorizzazione europea della terapia CAR-T per il linfoma mantellare e della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, ecco che arriva anche la notizia tanto attesa dalla comunità Duchenne italiana: parte in Italia lo studio clinico per valutare la terapia genica per questa grave malattia neuromuscolare. Il trial clinico di Fase III con PF-06939926, terapia genica in vivo sviluppata da Pfizer, è stato aperto ufficialmente il 21 dicembre presso il Centro Clinico NeMO di Roma e sarà coordinato dal professor Eugenio Mercuri, direttore dell’Unità operativa di Neuropsichiatria infantile del Policlinico Agostino Gemelli – Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma.
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