La Commissione Europea ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata a KTE-X19 come trattamento per le forme recidivanti o refrattarie
Non si è fatta attendere l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) condizionata da parte della Commissione Europea (CE) per la terapia CAR-T KTE-X19 (nota anche come brexucabtagene autoleucel o con il nome commerciale Tecartus), arrivata il 16 dicembre dopo appena una decina di giorni dalla presentazione dei nuovi dati di follow-up dello studio registrativo ZUMA-2 durante il Congresso annuale della Società Americana di Ematologia (ASH). KTE-X19 – sviluppata da Kite, società del gruppo biofarmaceutico Gilead Sciences– è stata approvata per i pazienti adulti con linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.
LA TERAPIA
Il linfoma mantellare (MCL) è una rara forma di linfoma non-Hodgkin (NHL) che si origina da cellule della “zona del mantello” del linfonodo e che colpisce tipicamente i maschi di età superiore ai 60 anni. I pazienti con linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, incluso un inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK), hanno una prognosi sfavorevole, con una sopravvivenza globale mediana da 6 a 10 mesi. Si stima che ogni anno in Europa almeno 7400 persone ricevano una diagnosi di linfoma mantellare. KTE-X19 è un trattamento personalizzato a base di cellule T autologhe (ovvero prelevate dal paziente stesso) ingegnerizzate per esprimere sulla loro superficie un recettore per l’antigene CD19 e mirare così alle cellule tumorali da annientare. KTE-X19 utilizza il processo produttivo XLP, che include l’arricchimento dei linfociti, un passaggio necessario in alcune neoplasie a cellule B in cui i linfoblasti circolanti sono una caratteristica comune.
APPROVAZIONE CONDIZIONATA
Designata dall’Agenzia Europa dei medicinali (EMA) come “Farmaco prioritario” (PRIME, PRIority MEdicine), KTE-X19 ha ricevuto l’autorizzazione condizionata, in base a un percorso accelerato dedicato a quei farmaci che soddisfano un’esigenza medica insoddisfatta nell’ambito della quale il beneficio della disponibilità immediata supera il rischio dovuto a dati meno completi di quelli normalmente richiesti. L’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata è valida inizialmente per un anno, ma può essere estesa o convertita in un’AIC permanente che richiede un monitoraggio supplementare e dati post-marketing. L’approvazione in Europa segue quella negli Stati Uniti concessa lo scorso luglio dalla Food and Drug Administration (FDA).
“La disponibilità di questa prima terapia cellulare per il linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo almeno due linee di terapia sistemica, incluso un inibitore di BTK, fornisce un’opzione importante ai pazienti europei” ha dichiarato John Gribben, oncologo e consulente ematologo presso il Barts e The London NHS Trust di Londra, il quale ricorda anche come al momento sono pressoché nulle le opzioni d trattamento per i pazienti con linfoma mantellare la cui malattia progredisce dopo le terapie iniziali.
I DATI DELLO STUDIO ZUMA-2
Entrambe le approvazioni, statunitense ed europea, si basano sui dati del trial clinico di Fase II ZUMA-2 - multicentrico, a singolo braccio, in aperto - per cui sono stati arruolato 74 pazienti adulti con MCL refrattario o recidivante già sottoposti in precedenza ad almeno due linee di terapia sistemica. Il trattamento è stato somministrato a 68 pazienti e ne è emerso un tasso di risposta globale (completa o parziale) del 93%, con il 67% dei pazienti che ha ottenuto una risposta completa dopo una singola infusione di KTE-19. Nelle analisi di sicurezza, sono stati osservati la sindrome da rilascio di citochine (CRS, cytokine release syndrome), di grado 3 o superiore, ed eventi neurologici, rispettivamente nel 15% e nel 33% dei pazienti.
