Mentre l’attenzione di tutto il mondo era focalizzata sul verdetto positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) seguito dal via libera della Commissione Europea per il vaccino Pfizer-BioNtech contro il virus SARS-CoV-2, ieri un altrettanto importante autorizzazione è arrivata sul fronte delle terapie avanzate. Si tratta di Libmeldy: terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, una patologia genetica tanto rara quanto grave. L’arrivo di questa terapia rivoluzionaria, con un’approvazione all’immissione in commercio senza restrizioni (“full approval”), è il frutto di un lungo percorso di ricerca iniziato oltre 15 anni fa dall’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano e portato a termine dall’azienda anglo-americana Orchard Therapeutics.
A chiunque sia capitato di leggere l’Imperatore del Male - una biografia del cancro (Neri Pozza, 2011) non potrà più uscire di mente il nome - per quanto difficile da pronunciare correttamente - di Siddhartha Mukherjee, oncologo ed ematologo di New Delhi, che proprio con il suo romanzo d’esordio del 2011 ha vinto il premio Pulitzer per la saggistica. Infatti, con l’Imperatore del Male Mukherjee è stato in grado di raccontare con trasporto e meticolosità le origini, gli sviluppi e anche le linee di crescita futura del settore dell’oncologia. Non è facile affrontare una tale impresa e solo una ricchissima preparazione e una brillante capacità di comunicazione avrebbero permesso di ripeterla: Siddhartha Mukherjee ci è riuscito e stavolta ha messo al centro la genetica.
Cellule staminali fatte crescere in una struttura gelatinosa che imita le proprietà della matrice extracellulare e fornisce supporto e orientamento spaziale: questo è il punto cruciale del nuovo metodo di coltura cellulare sperimentale i cui dati sono stati pubblicati su Science a inizio dicembre. Un gruppo di ricerca del Max Planck Institute for Molecular Genetics (MPIMG, Berlino) è riuscito a far crescere in vitro strutture simili a quelle di un embrione di topo e, in futuro, questo potrebbe permettere di studiare gli effetti di farmaci e altre sostanze in modo più efficace e su una scala che non sarebbe possibile negli organismi viventi.
Non si è fatta attendere l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) condizionata da parte della Commissione Europea (CE) per la terapia CAR-T KTE-X19 (nota anche come brexucabtagene autoleucel o con il nome commerciale Tecartus), arrivata il 16 dicembre dopo appena una decina di giorni dalla presentazione dei nuovi dati di follow-up dello studio registrativo ZUMA-2 durante il Congresso annuale della Società Americana di Ematologia (ASH). KTE-X19 – sviluppata da Kite, società del gruppo biofarmaceutico Gilead Sciences– è stata approvata per i pazienti adulti con linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.
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