Occhi puntati sulla terapia CAR-T axicabtagene ciloleucel (anche nota come axi-cel e con il nome commerciale Yescarta) durante il 62° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) svoltosi dal 5 all’8 dicembre, per la quale sono stati presentati diversi aggiornamenti sugli studi clinici in corso. Tra questi, i dati di follow-up a quattro anni dello studio registrativo ZUMA-1 che ha portato all’approvazione di axi-cel in USA e in Europa, i risultati di un’analisi ad interim del trial multicentrico di Fase II ZUMA-12 in pazienti con linfoma a grandi cellule B ad alto rischio ed, infine, i dati dell’analisi primaria dello studio di Fase II registrativo ZUMA-5 condotto in pazienti adulti con linfoma non Hodgkin indolente (iNHL, indolent non-Hodgkin lymphoma) recidivante o refrattario.
Al 62° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH), svoltosi dal 5 all'8 dicembre 2020 in modalità virtuale, le terapie avanzate hanno avuto una presenza rilevante. Oltre ai tanti aggiornamenti sulle CAR-T nel campo dei tumori del sangue, si è parlato anche di terapia genica ed editing genomico per la beta-talassemia e l’anemia falciforme. E tra le malattie genetiche target anche l’emofilia per cui si sta puntando sulla terapia genica. Su questo fronte, durante il Congresso sono stati presentati i dati degli studi clinici di Fase I/II e di Fase III condotti da Pfizer per l’emofilia A e i risultati del trial clinico di Fase III condotto da UniQure per l’emofilia B.
Il 2020 è stato con ogni probabilità l’anno più brutto che l’umanità ricordi da parecchio tempo. Tanto che la rivista Time la quale, per tradizione, dedica la copertina del numero di dicembre a un personaggio rappresentativo dell’anno appena trascorso, stavolta ha scelto proprio l’intero 2020, schiaffandoci sopra una grossa X rossa e bollandolo come il peggior anno di sempre. Ovviamente la pandemia COVID-19 è la principale causa di questa sensazione che unisce tutti i popoli del mondo, colpiti da questa disgrazia virale. Già durante la prima ondata della scorsa primavera, l’attesa più forte era per un vaccino che potesse contribuire ad arrestare la corsa del virus SARS-CoV-2. Ma oggi, nella percezione di tanti quel tanto desiderato farmaco è divenuto un’arma a doppio taglio da cui guardarsi.
Durante il Congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) – svoltosi dal 5 all’8 dicembre – sono stati presentati i nuovi dati di follow-up dello studio registrativo ZUMA-2, che sta valutando efficacia e sicurezza della terapia CAR-T KTE-X19 (nota anche come brexucabtagene autoleucel o con il nome commerciale Tecartus). KTE-X19 è stata approvata lo scorso luglio dalla Food and drug administration (FDA) statunitense per le forme recidivanti/refrattarie del linfoma mantellare (MCL) dopo due o più linee di trattamento. Sul fronte europeo, lo scorso ottobre, il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’EMA, ha emesso parere positivo relativo alla domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) per la terapia in Europa.
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