La Food and Drug Administration statunitense dà il via libera per il primo farmaco immunoterapico contro il tumore della mammella
Atezolizumab (Tecentriq®), sviluppato dall’azienda farmaceutica Roche, somministrato assieme alla chemioterapia con nab-paclitaxel (Abraxane®), ha ricevuto dal FDA l’approvazione accelerata come terapia per il carcinoma mammario triplo negativo locale non resecabile o metastatico (TNBC) nelle persone in cui le cellule tumorali esprimono il recettore PD-L1.
Sono molte le opinioni contrarie, da Doudna a Baltimore ripercorriamo le principali obiezioni sul tema
La vicenda di He Jiankui, ricercatore della Southern University of Science and Technology di Shenzhen in Cina, responsabile della nascita delle due gemelline geneticamente modificate con CRISPR per essere resistenti al virus dell’HIV, ha dato inizio a un dibattito di portata mondiale sulle modalità, i limiti e le motivazioni che potrebbero spingerci verso l’utilizzo dell’editing genomico su embrioni umani destinati all’impianto in utero. Se nel caso della ricerca di base, non destinata alla sperimentazione clinica, non ci saranno problemi nel proseguire gli studi, la creazione di embrioni modificati con la rivoluzionaria tecnica di editing a scopo procreativo è fortemente in discussione.
Uno studio dell’Istituto SR-Tiget di Milano evidenzia come l’uso di forbici molecolari più precise potrebbe ridurre i danni innescati dal taglio del DNA
Che l’editing genomico funzioni e sia il prototipo per la medicina del futuro ormai è chiaro a tutti. Tuttavia, il principale freno al suo utilizzo è la sicurezza dei protocolli di manipolazione genetica. Oltre che efficace CRISPR è sicuro? La domanda porta con sé un dubbio amletico: può essere usato nella routine clinica oppure no?
Intervista al Prof. Paolo Rossi, Direttore del Dipartimento di Pediatria Universitario-Ospedaliero dell' IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
Pochi pazienti, costi altissimi. Due questioni fondamentali nell’ambito delle malattie rare e ancor più in quello delle terapie avanzate per le malattie rare. Pediatra e immunologo, il prof. Rossi si è occupato da sempre di condizioni particolari come le immunodeficienze primitive, in cui le terapie avanzate hanno rappresentato una svolta: soprattutto la terapia genica, come nel caso dell'ADA-SCID, al cui studio lo stesso Rossi ha contribuito.
Uno studio statunitense dimostra le potenzialità di piccole molecole di RNA ingegnerizzate per lo sviluppo di terapie avanzate dedicate alle malattie causate da mutazioni nonsenso
Un nuovo approccio recentemente sviluppato per il possibile trattamento di alcune malattie genetiche utilizza molecole di RNA artificiali, chiamate RNA di trasferimento di anticodone o ACE-tRNA, che impediscono il rilevamento di segnali di arresto anomali nelle sequenze di un gene. Ciò si traduce nella produzione di proteine funzionali di lunghezza normale in sostituzione alle versioni difettose più brevi associate alle diverse patologie. Lo studio, portato avanti dal gruppo di ricerca guidato da Christopher Ahern, PhD presso l’University of Iowa - Carver College of Medicine, è stato pubblicato sulla rivista scientifica Nature Communications.
I risultati di uno studio clinico pubblicati su JAMA depongono a favore del trapianto di staminali per l’allungamento del tempo di progressione della malattia
Il trapianto di cellule staminali sembra essere una soluzione vincente contro la sclerosi multipla. Una notizia destinata a fare clamore che proviene dalle pagine della rivista scientifica JAMA, dove un gruppo di ricercatori americani coordinati da Richard K. Burt, della Divisione di Immunoterapia della Northwestern University Feinberg School of Medicine di Chicago, ha pubblicato gli esiti di un interessante studio nel quale si raffronta l’effetto del trapianto di cellule staminali con quello delle terapie modificanti la malattia in pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente.
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