IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Editing genomico. Primi dati incoraggianti per anemia falciforme e beta talassemia
Annunciati i risultati dei primi due pazienti trattati con CRISPR per rimuovere il “freno” della produzione dell’emoglobina fetale e compensare la carenza di emoglobina adulta comune alle due malattie. I dati sono promettenti ma ancora pochi e preliminari
Hanno fatto il giro del mondo i risultati sui primi due pazienti trattati in studi clinici con CTX001, terapia di editing genomico basata sul sistema Crispr-Cas9, contro due importanti malattie del sangue ereditarie: l’anemia falciforme e la beta talassemia. Risultati che però sono stati solo annunciati – dalle due aziende impegnate nello sviluppo della terapia – Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics – senza che nessun esperto indipendente abbia potuto valutarli. I dati provvisori per ora mostrano efficacia e sicurezza della terapia CTX001, dopo nove e quattro mesi di trattamento, rispettivamente per il paziente con beta-talassemia dipendente da trasfusioni e per il paziente con anemia falciforme grave.
- Di: Cristina Tognaccini
Osservatorio Terapie Avanzate conquista il grande pubblico
La medicina del futuro, con quasi 2000 spettatori, è stata tra i protagonisti di Focus Live 2019, l’evento dedicato alla divulgazione scientifica sul tema “Come vogliamo vivere nel 2019”
Con un’affluenza di circa 15mila visitatori – di cui oltre 1800 studenti - Focus Live 2019 ha riempito il Museo Nazionale Scienza e Tecnologia Leonardo Da Vinci di giovani, famiglie e appassionati di scienza dal 21 al 24 novembre. In questa cornice, Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) - in collaborazione con la Fondazione Telethon e grazie al contributo non condizionato di Celgene, Gilead, Novartis, Pfizer e Roche - ha raccontato “come ci cureremo nel 2029” attraverso diverse attività ed entusiasmando quasi 2000 spettatori.
- Di: Redazione
Terapie avanzate: quante, come, quali sono approvate
“Terapie avanzate approvate”: una nuova sezione su Osservatorio Terapie Avanzate con l’obiettivo di rendere disponibili, anche ai non esperti, le informazioni aggiornate sull’approvazione delle ATMP in Europa e in Italia
Innovazione e progresso in biomedicina trovano espressione nelle cosiddette terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product): negli ultimi anni, infatti, il dibattito attorno a questo tema è aumentato, assieme ai progressi delle biotecnologie, al numero di studi pubblicati e alle sperimentazioni cliniche. Queste terapie si basano su cellule, DNA e RNA e comprendono i prodotti di terapia genica (editing genomico incluso), di terapia cellulare, d’ingegneria tissutale e di terapie avanzate combinate. Pur essendo rivoluzionarie rispetto ai medicinali “classici” (ad esempio le compresse di aspirina o tachipirina che tutti hanno a casa, basate sulla sintesi chimica), le terapie avanzate rientrano a tutti gli effetti nella definizione tecnica di farmaco. Questo implica che il percorso di approvazione sia lo stesso e che debbano sottostare ai regolamenti degli enti preposti al controllo dei farmaci.
- Di: Rachele Mazzaracca
Geni e cellule: le terapie del futuro
Da domani a domenica (21-24 novembre) Osservatorio Terapie Avanzate sarà partner di Focus Live Milano 2019: il grande evento di divulgazione scientifica, organizzato dalla rivista Focus, che si terrà al Museo Nazionale Scienza e Tecnologia Leonardo Da Vinci
Il tema portante della 4 giorni dedicata alla scienza e alla tecnologia è “Come vogliamo vivere nel 2029”. Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) sarà presente come portale italiano di riferimento per la divulgazione e l’informazione accurata, corretta e aggiornata sulle terapie avanzate, e racconterà “Come ci cureremo nel 2029” al grande pubblico.
- Di: Redazione
Terapie Avanzate, il punto di vista del clinico
La personalizzazione della cura è sempre più vicina: l’intervista alla prof.ssa Maria Domenica Cappellini, intervenuta lo scorso giugno all'evento AT2 - Advanced talks on advanced therapies
“In questi ultimi anni stiamo vivendo un’esperienza straordinaria nel mondo delle terapie per le malattie rare, ma in generale per le malattie complesse, grazie all’avvento di queste nuove tecniche, di questi nuovi approcci molecolari”, afferma Maria Domenica Cappellini, Direttore dell’Unità di Medicina Generale, Responsabile Centro Malattie Rare presso la Fondazione IRCSS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano e Professore Ordinario di Medicina Interna presso l’Università degli Studi di Milano. Il percorso non semplice verso il futuro della medicina, affrontato passo dopo passo dai clinici e dai ricercatori, ha aumentato le conoscenze disponibili sui meccanismi alla base di molte malattie, sia rare che complesse. “Ho avuto la fortuna di poter percorrere questa storia, che nell’ambito delle malattie rare ha visto proprio una fase caratterizzata da cure di supporto ma non certo risolutive, fino a una migliore standardizzazione di terapie necessarie per preparare questi pazienti ad affrontare le terapie più radicali e più incisive”.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico: CRISPR come arma antivirale
Una ricerca statunitense ha testato l’efficacia del sistema Crispr-Cas13 nel rilevare e distruggere i virus a RNA a singolo filamento nelle cellule umane, causa di infezioni comuni e mortali, per cui i farmaci a disposizione sono ancora limitati
CRISPR è ormai nota come la tecnica di editing genomico in grado di tagliare e cucire il DNA, magari correggendo un difetto all’origine di malattie genetiche. In principio però, il sistema si è evoluto per difendere i batteri dall’invasione di batteriofagi (virus che sfruttano i batteri per replicarsi, causandone la morte) e altri acidi nucleici estranei. Così dopo che un gruppo canadese della Western University ha provato a utilizzare CRISPR contro i batteri resistenti, ora è la volta dei ricercatori del Broad Institute del Massachusetts Institute of Technology (MIT) e di Harvard che sono invece tornati all’originaria funzione del sistema e ne hanno testato l’efficacia come antivirale che può essere programmato per rilevare e distruggere i virus a RNA a singolo filamento (single-stranded RNA, ssRNA) nelle cellule umane.
- Di: Cristina Tognaccini
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CRISPR-Cas: From biology to therapeutic applications. 2-5 novembre 2025, Sorrento
Congresso Internazionale della Cell Transplant and Regenerative Medicine Society. 22-25 ottobre 2025, Tokyo
ESGCT Congress 2025. 7-10 ottobre 2025, Siviglia
RNA-based innovative therapies for neurological disorders. 5-7 ottobre 2025, Napoli
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a cura di Anna Meldolesi
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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