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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Modificare i geni per curare malattie rare e tumori. La terapia genica raccontata al grande pubblico
Correggere i difetti genetici che portano allo sviluppo di malattie genetiche e tumori oggi sta diventando una realtà. Lo spiega il prof. Luigi Naldini, intervenuto lo scorso giugno all’evento AT2 e che sarà protagonista il prossimo 23 novembre sul main stage di Focus Live per raccontare come ci cureremo nel 2029.
Nei laboratori di ricerca di tutto il mondo gli scienziati stanno lavorando su tre grossi filoni di ricerca identificabili nella capacità di trasferire informazioni genetiche per correggere quelle difettose o per istituire nuove funzioni cellulari, sfruttando a volte anche le cellule staminali, e nella possibilità di manipolare le cellule del sistema immunitario rendendole in grado di attaccare cellule nocive come quelle tumorali. Le terapie avanzate, di cui si sente spesso parlare nell’accezione di terapia genica, editing genomico, immunoterapia o terapia cellulare, stanno offrendo modo di sviluppare approcci terapeutici per malattie, fino a pochi anni fa, ritenute incurabili.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico. Piccolissimi biomagneti alla ricerca di nuovi farmaci
Unire CRISPR con l’identificazione delle cellule tramite mini biomagneti per rivelare nuovi bersagli farmacologici per il cancro e la medicina rigenerativa
Gli screening genomici delle cellule servono per identificare i principali regolatori genetici di un determinato fenotipo (cioè l’insieme delle caratteristiche che un organismo manifesta) di interesse e le eventuali mutazioni, o segnali, inserite dai ricercatori per riconoscerle. Tuttavia, il processo richiede l’analisi di un gran numero di cellule, cosa che aumenta i tempi operativi e limita la vitalità delle cellule stesse. Un dispositivo portatile simile a un chip, che sfrutta dei minuscoli magneti per individuare le cellule in cui Crispr-Cas9 ha introdotto la modifica voluta, potrebbe essere la soluzione. Si tratta del MICS (MIcrofluidic Cell Sorting), un metodo che coniuga ingegneria e genetica, e che permetterà ai ricercatori di accelerare i tempi di analisi del genoma e delle proteine per trovare nuovi obiettivi farmacologici. Lo studio, pubblicato a fine settembre su Nature Biomedical Engineering, è stato condotto presso la l’Università di Toronto.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica. Promettenti i risultati di Zolgensma per la SMA di tipo 2 ma il trial è momentaneamente sospeso
I dati preliminari, diffusi ad ottobre, indicano che la terapia ha un’efficacia non solo nei bambini SMA1 appena nati ma anche in quelli più grandi affetti da una forma meno grave dell’atrofia muscolare spinale. È stata però diffusa ieri la decisione del FDA di sospendere lo studio clinico per questioni preventive di sicurezza.
Zolgensma, la terapia genica sviluppata per combattere l’atrofia muscolare spinale (SMA) - nata dalla ricerca di AveXis e messa in commercio da Novartis - sta raccogliendo notevoli risultati. Approvata lo scorso maggio dal FDA (Food and Drug Administration) negli Stati Uniti per il trattamento di bambini SMA di età inferiore a due anni e con mutazione nei due alleli del gene SMN1, Zolgensma è stata ad oggi somministrata a 100 bambini in US. Inoltre, nuovi dati preliminari di uno studio clinico in corso su questa promettente terapia genica indicano buoni risultati di efficacia anche su bambini affetti da SMA di tipo 2 fino a 5 anni di età.
- Di: Enrico Orzes, Francesca Ceradini
CRISPR: dalle origini al ‘prime editing’
Innovativa e applicabile in diversi ambiti, in poco tempo è diventata la tecnica di editing genomico più utilizzata nei laboratori. Ma come siamo passati dai batteri a correggere malattie genetiche?
Sono ormai 7 anni che fa parlare di sé e, quasi quotidianamente, una nuova ricerca con CRISPR come protagonista viene pubblicata sulle maggiori riviste scientifiche del mondo. Le novità e i perfezionamenti di questa tecnica di editing genomico sono continui, dato che ormai non c’è laboratorio al mondo che non l’abbia utilizzata almeno una volta. Infatti, CRISPR è cinque volte più utilizzato di qualsiasi altro strumento di editing genomico (Fonte: Cell Trials Data). Il 21 ottobre è stato pubblicato su Nature un articolo che descrive il ‘prime editing’, un nuovo metodo di editing genomico basato su CRISPR che permetterebbe di avere più controllo sulle correzioni, più precisione e flessibilità.
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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