Accordo con AIFA dal ‘payment by results’ al ‘payment at results’: si paga solo se la terapia funziona davvero
Le terapie avanzate rappresentano una grande opportunità per i pazienti, e anche per lo sviluppo del Paese, ma per il Sistema Sanitario Nazionale sono, in prima battuta, una sfida di sostenibilità.
Novartis Oncology – con grande spirito di collaborazione insieme ad AIFA, al Ministero della Salute, alle Regioni e Centro Nazionale Trapianti - ha cercato un modo per vincere questa sfida mettendo a punto un nuovo meccanismo di pagamento: il ‘payment at results’ (pagamento al risultato). È di ieri, infatti, la notizia che AIFA e l’azienda sono giunti ad un accordo, siglato dal CDA dell’agenzia regolatoria, per la prossima commercializzazione della prima terapia CAR-T, tisagenlecleucel (Kymriah), destinata a pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie - o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard - e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B. In tutto si stima che vi siano poco più di 400 persone, tra cui alcuni bambini, in queste condizioni nel nostro Paese.
Più volte negli ultimi mesi, di fronte alla prospettiva dell’arrivo sul mercato di diverse terapie avanzate, si era parlato della necessità di trovare nuove formule di pagamento e di fissazione del prezzo. Modalità che dovevano poter tenere in considerazione il fatto che, almeno nei casi conosciuti fino ad ora, queste terapie sono ‘one shot’, si fanno cioè una sola volta nella vita, e possono portare alla guarigione. Non più terapie croniche insomma, o capaci ‘solo’ di rallentare la progressione di una malattia, ma farmaci per i quali si può legittimamente usare la parola ‘cura’. Il valore terapeutico è testimoniato anche dal fatto che tisagenlecleucel ha ottenuto da AIFA anche il ‘bollino di innovatività’: di conseguenza sarà pagata dalle Regioni attraverso il fondo dei farmaci innovativi ed entrerà direttamente nei prontuari regionali, anche se per l’effettiva disponibilità le Regioni dovranno prima deliberare la lista dei centri autorizzati a trattare i pazienti.
Oltre ad essere la prima CAR-T commercializzata in Italia e al suo enorme potenziale terapeutico, tisagenlecleucel passerà certamente alla storia per l’innovazione introdotta nei meccanismi di pagamento: il ‘payment at results’ è infatti un meccanismo del tutto nuovo, e da non confondere con il ‘payment by result’ utilizzato ormai da anni soprattutto per alcune terapie croniche.
Osservatorio Terapia Avanzate ne ha parlato con Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology.
“Questo accordo è una tappa molto importante per i pazienti e per il Servizio Sanitario Nazionale – spiega Boano – sia per i contenuti che per i risultati che produrrà. Partiamo dai contenuti: il ‘payment at result’ significa che l’ospedale pagherà le terapie solo se queste dimostrano chiaramente di funzionare. Abbiamo infatti stabilito che solo una quota del prezzo stabilito sarà pagata al momento dell’infusione del farmaco, una seconda tranche sarà dovuta dopo 6 mesi e una terza dopo 12 mesi. Ma sempre e solo a patto che dai registri di AIFA, che i medici dovranno compilare, si dimostri che la terapia ha mantenuto le sue promesse di efficacia. In caso contrario l’azienda non viene pagata, e il farmaco erogato sarà a suo carico. La differenza rispetto al sistema di ‘payment by result’ è sostanziale: in quel caso il pagamento era comunque dovuto e solo poi, se si dimostrava che la malattia era progredita, l’azienda doveva restituire il prezzo del farmaco. Qui, invece, se il farmaco non funziona, non avvengono i pagamenti successivi: l’ospedale paga solo dopo aver verificato l’efficacia della terapia”.
Negli Stati Uniti il prezzo di questa terapia è stato fissato a 472mila dollari a paziente, ma il sistema americano è difficilmente paragonabile al nostro e al momento non si sa quale sia il prezzo stabilito da AIFA: sarà noto tra poche settimane quando la delibera uscirà sulla Gazzetta Ufficiale. Quel che è certo è che, in base al meccanismo di pagamento e per il fatto che ci saranno purtroppo pazienti sui quali non ci sarà l’efficacia attesa, il prezzo medio reale della terapia sarà di fatto inferiore a quello stabilito.
“Infine – spiega ancora Boano- abbiamo apprezzato il clima di assoluta collaborazione che ha coinvolto tutti gli attori del sistema, incluse le autorità regolatorie, le società scientifiche e le associazioni di pazienti e, cosa particolarmente importante, le Regioni, che nell’accesso alla terapia giocheranno un ruolo cruciale”. Un clima di collaborazione che è stato confermato con un comunicato stampa dalla stessa Aifa: “È stato un gioco di squadra che ha coinvolto, in ruoli parimenti fondamentali, tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale – ha dichiarato il direttore generale Luca Li Bassi - intendo ringraziare il lavoro del personale e delle Commissioni dell’AIFA (CTS-CPR), il Centro Nazionale Trapianti, le Regioni, il supporto tecnico del prof. Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità, delle società scientifiche e l’interessamento diretto dello stesso Ministro, che ha incoraggiato e facilitato un ottimo lavoro di squadra con le direzioni del Ministero della Salute”.
Dopo la pubblicazione della Determina di Prezzo Rimborso nella Gazzetta Ufficiale la palla passerà alle Regioni: saranno loro a dover deliberare quali siano i centri che posseggono tutti i requisiti necessari ad erogare la terapia.
“Anche di questo abbiamo parlato con AIFA – prosegue Boano – che ha il chiaro obiettivo di limitare la mobilità regionale, che rappresenta anch’essa una complicazione per il SSN, facendo in modo che i centri abbiano una distribuzione piuttosto uniforme sul territorio. Chiaramente ci sono regioni che hanno già identificato quali sono i centri da designare, altre che stanno lavorando per verificarne i requisiti, e renderli pronti il prima possibile. Non saranno attivi tutti insieme e questo sarà l’unico vero collo di bottiglia per l’effettivo accesso dei pazienti alla terapia. Per i bambini non dovrebbero esserci problemi, sono pochi e i centri pediatrici saranno individuate velocemente”.
Soddisfazione per questo accordo è stata espresso anche da Ruggero De Maria, Presidente di ACC, la Rete Oncologica Nazionale fondata dal Ministero della Salute: “Questo – ha detto – è solo il primo passo perché le applicazioni sono limitate alla leucemia linfoblastica acuta e al linfoma a grandi cellule della linea B. Alleanza Contro il Cancro sta coordinando un progetto nazionale sulle CAR-T per poter curare altre neoplasie che inizierà entro il 2019 e coinvolgerà 16 Istituti di Ricerca e Cura a Carattere Scientifico aderenti alla Rete”.
Insomma, ora che il nuovo modello è stato fissato forse, con qualche aggiustamento, potrebbe essere valido anche per altre terapie avanzate.
