Michela Gabaldo

Il documento si focalizza sui nuovi sistemi di valutazione delle terapie geniche e cellulari, e sulle forme di pagamento grazie alle quali assicurare ai pazienti prodotti innovativi

Estote parati. La celebre locuzione evangelica divenuta anche il motto delle guide scout riassume perfettamente il senso del documento prodotto dall’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) nel quale sono raccolte le Raccomandazioni di oltre 300 esperti provenienti da tutti i principali settori all’interno dei quali si intreccia la storia delle terapie avanzate. Nessuno slogan potrebbe condensare meglio il significato di un testo che invita a prendere atto che le terapie geniche e cellulari non solo rappresentano il domani - alcune già l’oggi - della medicina ma sanciscono un poderoso stacco col passato. Sono materiale vivo, spesso generato a partire dalle cellule dei pazienti stessi. Perciò la loro valutazione deve seguire criteri diversi, tutti da stabilire. Come pure bisogna pensare al modo in cui concretamente potranno approdare sul mercato senza stravolgere l’equilibrio economico dei vari sistemi sanitari, europei e mondiali. L’argomento è delicato e, visto il passo a cui queste straordinarie terapie si stanno evolvendo, non si può perdere tempo. Occorre farsi trovare preparati.

L’Alliance for Regenerative Medicine raccoglie tutti coloro che credono nel valore delle terapie avanzate e, per questa ragione, promuove in maniera attiva la ricerca e lo sviluppo di nuovi tratta-menti sostenendone gli investimenti e favorendone la commercializzazione. “ARM è un’alleanza improntata alla gestione delle terapie avanzate che riconduce sotto la stessa ala associazioni di pazienti, centri clinici di ricerca e aziende, gruppi for-profit e non-for-profit,” - spiega il dott. Paolo Morgese, EU Director Market Access & Member Relations presso ARM - “È globale, multistake-holder e con il focus delle terapie geniche e cellulari e della medicina rigenerativa”. All’interno di ARM interagiscono tra di loro figure diverse che comprendono chi ha sviluppato il farmaco, chi l’ha portato sul mercato e chi fa sì che sul mercato possa rimanere. Le Raccomandazioni sono il prodotto di un workshop che ha coinvolto i rappresentati di Paesi quali Francia, Italia, Germania, Inghilterra, Spagna e Svezia in cui non esiste un percorso di valutazione farmaco-economica specifico per questa nuova tipologia di farmaci ma in cui sono, invece, attivi percorsi per farmaci orfani o innovativi. Da qui si è partiti per un’analisi approfondita della situazione che ha messo in luce due grossi nuclei di lavoro, uno centrato sulle modalità di valutazione delle terapie avanzate e uno su quelle di pagamento.

“Fondazione Telethon ha deciso di iniziare a collaborare con ARM proprio per avere, a livello europeo, un interlocutore che conoscesse a fondo i problemi delle terapie avanzate, che da dieci anni a questa parte hanno completato lo sviluppo e stanno arrivando sul nostro mercato” - spiega la dott.ssa Michela Gabaldo, Responsabile Alleanze Industriali e Affari Regolatori di Fondazione Telethon - “Una delle prime terapie geniche a essere entrata in commercio è proprio Strimvelis, nata grazie alla nostra partnership strategica con Ospedale San Raffaele e GlaxoSmithKline. Un’esperienza che ci ha fatto toccare con mano quanto sia complesso non solo portare sul mercato un prodotto di questo tipo, ma anche mantenerlo disponibile. Un prodotto che – va ricordato - al pari di molte terapie geniche e cellulari in sviluppo non agisce sui sintomi, ma sull’origine della malattia e, per questo, è curativo”.

Il primo obiettivo delle Raccomandazioni è, quindi, di garantire ai pazienti europei l’accesso a nuove forme di terapia riunendo intorno ad un tavolo ricercatori, esponenti governativi, rappresentanti dell’industria e specialisti del settore regolatorio, al fine di favorire l’iter legislativo e normativo necessario perché questi nuovi prodotti trovino uno sbocco. Infatti, le problematiche che rischiano di affossarne il cammino non sono poche. “ARM ci ha chiesto di partecipare a questo tavolo per mappare le difficoltà dell’accesso al mercato europeo” - prosegue Gabaldo - “Volevamo presentare la nostra esperienza in modo che potesse essere di ispirazione per altri e metterla a confronto con quella di altri che stanno affrontando le stesse problematiche e abbiamo sposato la filosofia dell’alleanza che non solo evidenzia i problemi ma ne indica anche le possibili soluzioni da valutare in base alla tipologia di prodotto. In tal senso, forti dell’esperienza di Strimvelis ci siamo adoperati per far sì che anche altri Paesi europei possano comprendere il vantaggio degli schemi di rimborso condizionati, o di sistemi che prevedano modalità di pagamento tali da rendere sostenibili queste terapie”.

La terapia genica e quella cellulare, nonché i protocolli di medicina rigenerativa, hanno costi elevati rispetto ai farmaci tradizionali, giustificati non solo dal lungo e difficoltoso processo di sviluppo e produzione ma anche dai fallimenti che ne hanno tempestato il percorso, rallentandolo e sollevando barriere. In questo senso esse rappresentano un cambio di paradigma e il loro prezzo è in funzione di diversi elementi tra cui quello che con una singola somministrazione si possano bilanciare i costi di una malattia cronica che impone anni di trattamento e ospedalizzazione. Nel costo delle terapie avanzate è compreso anche il prezzo sociale e personale della patologia, pertanto sul piatto della bilancia le modalità con cui i sistemi sanitari le rendono disponibili devono fare da contraltare allo sforzo di chi queste terapie le ha create. “In questo l’Italia è stata un’antesignana” - afferma ancora Gabaldo - “dal momento che sotto la direzione di Luca Pani l’AIFA, di concerto con il governo e in accordo con lo sviluppatore, ha introdotto dei sistemi di pagamento fruibili per farmaci che possono curare condizioni rare e ultrarare con un impatto forte sulla salute ma che, al contempo, pongono dei grossi problemi per la sostenibilità del sistema sanitario nazionale”.

Una delle Raccomandazioni contenuta nel testo stilato da ARM suggerisce una estesa applicazione del pagamento in regime di rimborso condizionale, una misura di cui ha beneficiato anche Strimvelis. I sistemi di rimborso condizionale rappresentano un valido modo per sfumare l’incertezza derivante dalla mancanza di dati di efficacia a lungo termine. “Per raggiungere un accordo come quello che ha riguardato Strimvelis ci vogliono dati” - continua Morgese - “Le Raccomandazioni servono prima di tutto a gettare le fondamenta di un sistema che accetti questo tipo di trattamenti e poi a creare le condizioni per raccogliere i dati a supporto di decisioni sempre più informate. In tal senso lo sviluppo di infrastrutture che rientra nell’insieme delle Real-World Evidence (RWE) (Raccomandazione 3) serve a istituire Registri o altre modalità di raccolta dei dati, finalizzati ad ottenere modi innovativi per il pagamento. Occorre generare infrastrutture con l’indicazione delle terapie avanzate a livello europeo, riconosciute da tutti, per sostenere la generazione di prove a lungo termine basate sulla realtà di tutti i giorni. Il modello dello studio clinico randomizzato ha un enorme valore nei momenti che precedono l’approvazione di un farmaco ma, specie per le terapie avanzate, bisogna considerare che ci sarà bisogno anche di modelli di valutazione successivi, nuovi e universalmente accettati, a cui i sistemi sanitari di tutta Europa possano adattarsi e che mettano in risalto l’effetto della terapia sul singolo paziente”.

In questi ultimi anni è stato compiuto un grosso sforzo da parte delle agenzie regolatorie nazionali e internazionali per rendere più snello l’iter regolatorio di trattamenti con un forte impatto per la salute pubblica, ma il collo di bottiglia è sempre l’accesso al mercato, dove ci si confronta con l’ente pagatore. “Criteri di pagamento come il rimborso condizionale sostenuti dai nuovi sistemi di valutazione delle terapie geniche e cellulari servono a condividere il rischio” - precisa Gabaldo - “In tal modo il Paese rende disponibile un farmaco costoso andando incontro alle esigenze di salute pubblica del cittadino. Se la terapia funziona bene ed è veramente curativa si effettua il pagamento ma se, per qualche ragione essa fallisce, il sistema sanitario viene rimborsato delle spese. Poi esiste la possibilità di accedere a un modello di pagamento rateizzato, che è già ampiamente accettato in ogni Paese per beni di uso comune come il televisore o l’auto ma non ancora per i farmaci”.

Tutti i Paesi dell’Unione Europea interessati stanno iniziando a muoversi: l’Italia ha implementato il rimborso condizionale mentre la Germania sta valutando sia questo sistema che quello dei pagamenti rateizzati. “È ormai salito a 14 il conto delle terapie avanzate approvate dall’EMA e 10 di queste sono sul mercato. Nei prossimi anni ne sono attese circa una ventina di nuove, in una proporzione sempre crescente rispetto ai farmaci tradizionali” - conclude Morgese - “Le aziende produttrici devono continuare a investire e i ricercatori a studiare nuove straordinarie terapie. Perciò i governi e i sistemi sanitari europei, e non solo, devono rendere possibile il cambiamento. Guardiamo a ciò che può essere fatto in ogni Paese e collaboriamo con le autorità locali per adattare ciò che dicono le Raccomandazioni alle possibilità dei singoli. Così facendo, se tutti i protagonisti del processo troveranno il modo di accordarsi a monte, a partire dal modo di raccogliere i dati, questi saranno davvero utili per incentivare l’adozione dei criteri di pagamento che favoriranno il mantenimento delle tera-pie sul mercato”.

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