Osservatorio Terapie Avanzate

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Xenotrapianti: siamo pronti per i trapianti di organi provenienti da animali?

Bioetica

Le potenzialità degli xenotrapianti appaiono chiare, ma il passaggio alla pratica clinica è lontano e sono molti gli interrogativi a cui scienziati e bioeticisti dovranno rispondere

In Italia i pazienti in attesa di trapianto sono 8.861 (Fonte: Dati Sistema Informativo Trapianti, al 31/12/2018 - tratto dal sito della A.I.D.O.) e nel 2018 sono stati fatti 3.725 trapianti di organi, effettuati da donatori deceduti o viventi (Fonte: Centro Nazionale Trapianti). In USA sono 113.346 persone in attesa di un trapianto e 33.177 i trapianti effettuati nel 2019 (Dati aggiornati al 1/12/2019 – Fonte: UNOS). Stando a questi numeri, il fabbisogno di organi nel mondo è drammaticamente alto, dato che il trapianto è una soluzione per molteplici patologie ma non ci sono organi a sufficienza.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 13 Gennaio 2020

CRISPR babies: He Jiankui condannato a tre anni di reclusione

CRISPR & Editing genomico

Oltre alla prigione, una multa salata e il divieto di lavorare nell’ambito della medicina riproduttiva. È stata anche confermata la nascita di un terzo bambino geneticamente modificato.

Il 2019 è iniziato con la comunità scientifica concentrata sul caso “CRISPR-babies” e si è concluso con una sentenza di condanna per He Jiankui, il ricercatore che per primo nel mondo ha modificato geneticamente degli embrioni con lo scopo di portare a termine la gravidanza. Già da novembre 2018, quando c’è stata la prima dichiarazione pubblica del ricercatore, si è scatenato un ampio dibattito nel mondo scientifico e non solo. E, se fino a poco tempo fa si faceva riferimento solo alle due gemelline nate a ottobre 2018 (soprannominate Lulu e Nana, ma di cui ad oggi non sono state divulgate foto o altre informazioni), con il recente processo è stata confermata la nascita di un terzo “CRISPR-baby” nato a giugno-luglio 2019, di cui però non si sa il sesso, lo stato di salute o altro.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 09 Gennaio 2020

Terapia genica. Trattato in Italia il primo paziente con emofilia A

Terapia Genica

Al Policlinico di Milano sono attivi diversi trial clinici sulla malattia. Non mancano le opportunità terapeutiche ma è essenziale affidarsi a centri specializzati e alla consulenza degli esperti

La maggior parte di noi pensa che a fermare le emorragie bastino solamente le piastrine. Ma la cascata di eventi che favorisce la coagulazione è uno dei processi più difficili da spiegare perché chiama in causa molteplici fattori tra loro concatenati. È sufficiente che uno solo di essi manchi o non funzioni perché insorgano malattie come l’emofilia che, per tutta la vita, obbligano i pazienti affetti dalle forme più gravi della malattia a periodiche infusioni del fattore carente al fine di scongiurare pericolosi episodi emorragici.

: Di: Enrico Orzes; , 09 Gennaio 2020

Cellule staminali. Per riparare il cuore usano il sistema immunitario

Terapia Cellulare & Staminali

Il cambio di paradigma svelato da uno studio pubblicato su Nature potrebbe spiegare i risultati fallimentari ottenuti finora nei trial

Non sempre quando si tratta di cuore le cose sono come sembrano. Per anni sono stati condotti trial clinici con cellule staminali per le malattie cardiache con risultati fallimentari, senza capire il perché. Oggi, forse, uno studio pubblicato su Nature sembra svelare il perché. Un gruppo di ricercatori del Cincinnati Children's Hospital Medical Center, nell’Ohio, ha infatti scoperto che la terapia con cellule staminali non migliora la funziona cardiaca con la produzione di nuovi cardiomiciti (le cellule del muscolo cardiaco), ma inducendo una risposta immunitaria che migliora la funzione dell’organo.