Il 2020 si è chiuso in bellezza con due nuove autorizzazioni europee e si prospettano altri pareri positivi da parte degli enti regolatori di tutto il mondo nei prossimi mesi
La Commissione Europea ha recentemente concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) due nuove terapie avanzate: una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica e una CAR-T per il linfoma mantellare. Il numero delle terapie avanzate approvate in Europa sale così a 12, di cui 6 anche in Italia. Inoltre, a fine novembre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il programma di accesso anticipato – con la legge 648/1996 – per la terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Le previsioni per i prossimi mesi sono incoraggianti e il mercato globale delle terapie avanzate è indubbiamente in espansione. La medicina “personalizzata” si sta ritagliando uno spazio sempre più ampio.
Stando ai dati pubblicati dall’Alliance for Regenerative Medicine (ARM), durante il 2020 il settore della medicina rigenerativa e delle terapie avanzate ha raggiunto un nuovo record per quanto riguarda i finanziamenti e ha superato i 1100 studi clinici in corso. Di questi, un centinaio è di Fase III e, nei prossimi mesi, ci si aspettano diverse autorizzazioni da diversi Paesi nel mondo. Dal 2018 il mercato delle terapie avanzate ha visto un’importante espansione, con una serie di acquisizioni e collaborazioni sul fronte delle aziende farmaceutiche che indica un crescente interesse in questo settore. Sebbene le aziende abbiano ottenuto con successo l'approvazione di alcuni rivoluzionarie terapie negli ultimi anni, non bisogna dimenticare anche una serie di fallimenti che hanno portato alla mancata autorizzazione di alcuni prodotti o al ritiro di terapie dal mercato europeo (ben 5 dal 2015 ad oggi). La complessità di produzione, gli elevati costi, le valutazioni in termini di sostenibilità finanziaria, gli aspetti burocratici e, a volte, bioetici sono i principali ostacoli che si incontrano nel percorso di sviluppo delle terapie avanzate per arrivare alla meta finale: il paziente . Va però sottolineato che, considerando i benefici offerti da queste nuove terapie, i vari stakeholder coinvolti hanno l’obiettivo di superare con successo queste sfide.
Partendo dalla più recente approvazione, Libmeldy è una terapia genica ex vivo per la leucodistrofia metacromatica autorizzata all’immissione in commercio in Europa a dicembre 2020 (ne abbiamo parlato QUI). Frutto di anni di ricerca dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, serve a veicolare più copie “sane” del gene ARSA all’interno del patrimonio genetico delle cellule staminali ematopoietiche del paziente, correggendo così il difetto genetico.
L’altra terapia avanzata aggiunta alla lista di quelle approvate in Europa è Tecartus, autorizzata per il trattamento di pazienti adulti con linfoma mantellare recidivante o refrattario. È la terza terapia CAR-T che sbarca in Europa dopo Kymriah e Yescarta, entrambe approvate nel 2018 dalla Commissione Europea e, successivamente, nel 2019 da AIFA. Per quanto riguarda la classificazione, le CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies), che si basano sull’ingegnerizzazione genetica dei linfociti T in maniera tale da potenziarli per combattere i tumori, rientrano nelle terapie geniche.
È possibile scaricare QUI la tabella realizzata da Osservatorio Terapie Avanzate e puntualmente aggiornata che illustra in maniera semplice ma esaustiva quali sono le terapie avanzate approvate in Europa e in Italia.
