Tra i protagonisti spicca tabelecleucel, la prima immunoterapia allogenica a cellule T specifica per il virus di Epstein-Barr (EBV), che vince il Prix Galien Italiano nella categoria ATMP
È considerato l’equivalente del Premio Nobel in ambito farmaceutico - perciò è uno dei riconoscimenti più ambiti dalle case farmaceutiche di tutto il mondo - ma a guardarne nel dettaglio l’organizzazione assomiglia più ai Golden Globes o ai Premi Oscar dal momento che celebra i vincitori in più e diverse categorie. È il Prix Galien, il premio istituto nel 1970 in Francia per iniziativa di Roland Mehl, un farmacista desideroso di dare risalto ai più significativi progressi nella produzione di nuovi farmaci. La scorsa edizione italiana ha visto in gara 7 categorie tra cui quella dedicata alle terapie avanzate dove ha trionfato tabelecleucel, l’immunoterapia sviluppata da Pierre-Fabre - e autorizzata in Europa da fine 2022 - destinata al trattamento dei pazienti con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr.
MIGLIOR FARMACO DI SINTESI CHIMICA E MIGLIOR FARMACO BIOLOGICO
Dopo il successo all’esordio in Francia, il Prix Galien è stato replicato in Germania, negli Stati Uniti e, dal 1992, anche in Italia. Nella serata del 20 giugno scorso, presso l’Hotel Parco dei Principi di Roma, si è svolta la cerimonia di premiazione delle 7 categorie stabilite: Miglior farmaco di sintesi chimica, biologico, farmaco orfano, terapia avanzata-ATMP, vaccino, farmaco chimico-biotecnologico, e miglior esperienza di Real World Evidence.
A trionfare nella categoria “Miglior farmaco di Sintesi Chimica” è stato ivosidenib l’inibitore di IDH1 sviluppato da Servier e autorizzato per il trattamento dei gliomi cerebrali, della leucemia mieloide acuta e del colangiocarcinioma. Una molecola che ben rappresenta il modello “agnostico” basato sullo studio dei profili molecolari di tumori ad insorgenza in sedi diverse e con caratteristiche patologiche differenti ma accomunati dall’espressione dei medesimi recettori antigenici. Nella categoria “Miglior Farmaco Biologico”, invece, a vincere è stato glofitamab (Roche), indicato per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario, dopo due o più linee di terapia sistemica.
MIGLIOR FARMACO ORFANO E MIGLIOR CHIMICO-BIOTECNOLOGICO
Per i “Farmaci Orfani", il Prix Galien Italia è andato a blinatumomab (Amgen), il primo di una nuova classe di immunoterapici rinominata BiTE® (Bispecific T-cell Engager). Come funzionano questi farmaci di ultima generazione? Hanno la capacità di legarsi a due bersagli in simultanea, cioè alle cellule neoplastiche da un lato e ai linfociti T dall’altro: sono come degli “adattatori” che rendono possibile sviluppare una risposta immunologica e indirizzarla in maniera mirata contro le cellule maligne. Amgen ha fortemente investito in questa avanzata piattaforma tecnologica, riuscendo a mettere a punto una molecola capace di ampliare gli orizzonti di cura dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta (LLA): blinatumomab è, infatti, il primo farmaco approvato per il trattamento della malattia minima residua (MRD), indicatore della presenza di malattia morfologicamente non visibile anche dopo la completa remissione del paziente.
Il “Miglior Farmaco Chimico-Biotecnologico” premiato quest’anno a Roma è stato trastuzumab deruxtecan (Daiichi Sankyo/Astra-Zeneca), una molecola che non ha bisogno di presentazioni dal momento che è stato da poco approvato dall’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) quale monotrattamento per pazienti adulte con cancro alla mammella HER2-low, non asportabile chirurgicamente o metastatico, che abbiano già effettuato un ciclo di chemioterapia o abbiano sviluppato una recidiva di malattia durante o entro 6 mesi dal completamento della chemioterapia adiuvante. Il successo di questo farmaco è stato travolgente, riducendo in maniera tangibile il rischio di morte e sottolineando così l’importanza di una misurazione precisa dei livelli di HER2 - nell’epoca antecedente a trastuzumab deruxtecan i tumori HER2-low venivano inclusi tra gli HER2-negativi.
Sviluppato da Daiichi Sankyo ma prodotto e portato in commercio da AstraZeneca, trastuzumab deruxtecan è un anticorpo monoclonale farmaco-coniugato (ADC), una tipologia di farmaco di cui si è a lungo parlato nel corso dell’ultimo congresso della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO): infatti, gli anticorpi farmaco-coniugati sono in grado di veicolare con estrema precisione un agente citotossico (nel caso specifico si tratta di un derivato dell’exatecan) all’interno della cellula tumorale, risparmiando le cellule sane vicine. Trastuzumab deruxtecan aveva già dimostrato di poter ottenere benefici significativi per le pazienti con tumore della mammella HER2+ pretrattate e ha confermato di poter migliorare clinicamente la sopravvivenza globale in quelle con tumore alla mammella HER2-low, negli individui con carcinoma gastrico HER2+ e in quelli con tumore del polmone non a piccole cellule con mutazione di HER2.
MIGLIOR MEDICINALE PER TERAPIA AVANZATA (ATMP) E MIGLIOR VACCINO
Vincitore della categoria “Miglior Medicinale per Terapia Avanzata” è stato tabelecleucel - approvato dalla Commissione europea a dicembre 2022 per il trattamento dei pazienti pediatrici e adulti affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivante o refrattaria, che abbiano ricevuto almeno una terapia precedente. Il farmaco sviluppato e prodotto da Pierre-Fabre ha ottenuto una “tripletta”, vincendo il Gran Prix francese, quello italiano e il Prix Galien International, per la soddisfazione dei vertici aziendali che, in una nota diffusa poco dopo l’assegnazione, esprimono l’orgoglio per un premio dedicato soprattutto alle persone che ogni anno sviluppano la malattia (circa 1 caso di EBV+ PTLD ogni 100 trapianti/anno). “Si tratta di un riconoscimento del grande progresso terapeutico che tabelecleucel rappresenta, per i pazienti con un tumore raro e una prognosi molto sfavorevole come la PTLD”, dichiara Éric Ducournau, CEO di Laboratoires Pierre-Fabre. “Questo riconoscimento non fa altro che sottolineare quello che è il nostro purpose: ogni volta che ci prendiamo cura di una persona, rendiamo il mondo un posto migliore”.
Un motto che si coniuga alla perfezione col premio per il “Miglior vaccino”, andato a vaxneuvance (Merck Sharp & Dohme), sviluppato per contrastare l’infezione da pneumococco. Vaccino destinato sia ai bambini e ragazzi di età compresa tra 6 settimane e meno di 18 anni, che agli adulti a partire da 18 anni per la protezione da polmoniti e infezioni che, ancora adesso, costituiscono una delle più serie cause di decesso - specialmente nelle persone con fragilità immunitarie importanti.
MIGLIOR ESPERIENZA DI REAL WORLD EVIDENCE E MENZIONI SPECIALI
Il premio alla “Miglior Esperienza di Real World Evidence” se lo è aggiudicato pembrolizumab (Merck Sharp & Dohme), l’anticorpo monoclonale IgG4 anti PD-1, uno dei più conosciuti esempi del gruppo degli inibitori dei checkpoint immunologici. La commissione incaricata delle valutazioni - e presieduta dal professore emerito Pierluigi Canonico, ha riconosciuto anche due menzioni speciali, nelle categorie “Miglior farmaco di Sintesi Chimica” e “Miglior Farmaco Orfano”, rispettivamente a dapagliflozin (AstraZeneca) e tebentafusp (Immunocore): il primo per il trattamento del diabete di tipo II e il secondo destinato ai pazienti adulti con melanoma uveale non resecabile o metastatico.
Prima della conclusione della serata, il Prix Galien Italia ha assegnato tre borse di studio di 3 mila euro a giovani ricercatori, premiati nelle categorie “Ricerca traslazionale”, “Ricerca preclinica” e “Ricerca clinica in ambito farmacologico”: la vincitrice della prima categoria è stata la dottoressa Paola Mantuano, del Dipartimento di Farmacia e Scienze del Farmaco dell’Università degli Studi di Bari. Nella categoria “Ricerca preclinica” ha vinto la dottoressa Giorgia Colombo, del Dipartimento di Scienze Farmaceutiche dell’Università del Piemonte Orientale (Novara); infine, nella categoria “Ricerca Clinica” ha vinto il premio il dottor Milo Gatti, del Dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche dell’Università degli Studi di Bologna.
