Prima terapia autorizzata in EU per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr recidivante o refrattaria
Il 2022 si conclude con un’importante notizia riguardante le terapie avanzate: lo scorso 19 dicembre la Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio di tabelecleucel (anche nota con il nome commerciale Ebvallo®) per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivante o refrattaria che abbiano ricevuto almeno una terapia precedente. Il taglio del traguardo finale per la terapia sviluppata da Atara Biotherapeutics e commercializzata da Pierre Fabre era atteso (visto l’opinione positiva espressa due mesi fa da parte dell’EMA) e rappresenta una pietra miliare nel campo delle terapie avanzate: si tratta della prima approvazione a livello mondiale di un'immunoterapia allogenica a cellule T.
Infatti, le infezioni post-trapianto rappresentano un pericoloso ostacolo sul cammino di ripresa dei malati già sottoposti a procedure delicate e altamente invasive - come un trapianto di cellule staminali ematopoietiche - per le quali è necessaria una sorta di “reset” del sistema immunitario. In particolare l’EBV+ PTLD corrisponde a una rara neoplasia ematologica, acuta e potenzialmente letale, che si verifica dopo il trapianto (di organo solido o trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, HCT) in pazienti la cui risposta immunitaria alle cellule T è compromessa dall’immunosoppressione. I pazienti con EBV+ PTLD che non rispondono alle terapie convenzionali hanno una sopravvivenza mediana molto sfavorevole: 0,7 mesi nel caso dell’HCT e 4,1 mesi nel caso del trapianto di organo solido. Tutto ciò sottolinea la grande necessità di poter contare quanto prima su nuove opzioni terapeutiche.
“L’approvazione di Ebvallo® in Europa rappresenta un enorme passo in avanti per i pazienti privi di una terapia adeguata”, dichiara Pascal Touchon, presidente e amministratore delegato di Atara. “Trattandosi della prima immunoterapia a cellule T allogenica o da donatori a ricevere l’approvazione a livello internazionale da un’agenzia di regolamentazione, tutto ciò rappresenta un momento storico per Atara, per il nostro partner europeo Pierre Fabre e per il campo della terapia cellulare in generale”.
La collaborazione tra Atara Biotherapeutics, azienda impegnata nello sviluppo di innovativi trattamenti basati su piattaforme di modifica delle cellule T, e Pierre Fabre, multinazionale farmaceutica francese con oltre 35 anni di esperienza in ambito oncologico, prevede che sia quest’ultima ad occuparsi delle operazioni di commercializzazione e distribuzione di tabelecleucel (che ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano in Europa) in EU e sugli altri mercati selezionati, nonché delle attività mediche e di regolamentazione dopo il trasferimento della domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio da Atara alla stessa Pierre Fabre.
“Ebvallo® rappresenta un momento importante nel settore della terapia cellulare e un grande passo in avanti per i pazienti europei con EBV+ PTLD”, conferma Eric Ducournau, amministratore delegato di Pierre Fabre, partner commerciale di Atara in Europa. “Siamo orgogliosi ed entusiasti di poter portare sul mercato questa terapia innovativa, che va ad aggiungersi all’offerta di Pierre Fabre nel settore dell’oncologia, dell’ematologia e delle malattie rare”.
L’approvazione fa seguito al parere positivo ricevuto lo scorso ottobre dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e si applica a tutti i 27 paesi membri dell’Unione europea più Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Il parere positivo del CHMP si era basato sui risultati dello studio registrativo di Fase III ALLELE che avevano messo in evidenza come tabelecleucel possedesse un profilo rischio-beneficio decisamente favorevole.
È possibile consultare la lista delle terapie avanzate approvate in Europa e in Italia scaricando la tabella di Osservatorio Terapie Avanzate:
