La rivista Genetic Engineering and Biotechnology News (GEN) ospiterà il primo summit virtuale dell'anno: The State of Cell and Gene Therapy si terrà online il 21 gennaio 2026 (5:00 PM - 9:20 PM CET). GEN ha riunito un gruppo di relatori provenienti dal mondo accademico e industriale per discutere gli ultimi progressi clinici e le tendenze nel campo delle terapie geniche e cellulari.
Il 2025 è stato un anno altalenante per il settore della terapia cellulare e genica. Notizie come il successo del trattamento del “Baby KJ” grazie a una terapia basata sull'editing genetico personalizzato sviluppato attraverso una partnership pubblico-privata portano immense speranze per il futuro della medicina. Ma la tragica notizia della morte di alcuni pazienti durante studi clinici di alto profilo sulla distrofia muscolare e uno studio clinico CRISPR di riferimento che utilizzava nanoparticelle lipidiche minacciano di compromettere i progressi e gli investimenti proprio nel momento in cui il settore biotecnologico sembrava essere in ripresa.
Tra i relatori confermati figurano Jennifer Adair, PhD (UMass Chan Medical School); Cecilia Cotta-Ramusino, PhD (Tessera Therapeutics); Ben Hurlbut, PhD (Arizona State University); ed Eriona Hysolli, PhD (Manhattan Genomics).
Gli argomenti principali includono:
- Il potenziale della scrittura genetica per affrontare i disturbi genetici
- Ampliare l'accesso alle terapie cellulari e geniche in tutto il mondo
- La promessa della terapia CAR T in vivo
- Somministrare terapie geniche attraverso la barriera emato-encefalica
- Il futuro etico dell'editing genetico negli embrioni umani
La registrazione è gratuita.
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