Sviluppata contro la malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus Epstein‑Barr (EBv+ PTDL) recidivante o refrattaria, potrebbe essere approvata dalla CE entro la fine dell’anno
La storia dell’aviazione moderna ha vissuto uno dei suoi più leggendari momenti alla fine degli anni Quaranta, quando il colonnello Chuck Yeager infranse per la prima volta il muro del suono. La corsa al superamento di quel limite immaginario ha un sapore eroico e le acquisizioni tecnologiche da essa ottenute sono state fondamentali per l’evoluzione dei moderni jet. Pertanto, si può conferire un valore altrettanto simbolico alla raccomandazione da parte del Comitato per i Medicinali per uso Umano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) dell’EMA per la prima terapia allogenica a base di cellule T. Si chiama tabelecleucel (tab-cel, nota anche con il nome commerciale Ebvallo) ed è attualmente in fase di sviluppo clinico per il trattamento della malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus Epstein-Barr (EBv+ PTLD).
La malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus Epstein-Barr rappresenta un gruppo di malattie linfoproliferative che possono insorgere nel corso di una terapia immunosoppressiva, somministrata dopo un trapianto d’organo, con conseguenze anche molto gravi per i malati. L’esordio è spesso accompagnato da sintomi fra cui febbre, malessere e perdita di peso, e le manifestazioni patologiche possono riguardare tanto l’organo trattato quanto l’intero organismo. Attualmente, non ci sono trattamenti approvati per la PTLD e non è ancora stato definito un protocollo di gestione dei pazienti, pertanto il parere positivo espresso dal CHMP su tab-cel rappresenta un passaggio significativo per arrivare presto a una terapia riconosciuta contro questa patologia.
Inoltre, si tratta del primo via libera a una terapia allogenica a base di cellule T. Tabelecleucel è in sperimentazione in uno studio clinico di Fase III, denominato ALLELE, il cui disegno è stato finalizzato alla valutazione dell’efficacia e della sicurezza del trattamento della EBv+ PTLD in individui adulti dopo il fallimento delle terapie standard. Nel contesto dello studio ALLELE vengono considerati i tassi di risposta alla terapia nei pazienti con EBv+ PTLD già sottoposti a trapianto di organo solido o di cellule staminali ematopoietiche e che abbiano già ricevuto il trattamento con rituximab o rituximab più chemioterapia.
La nota diffusa qualche giorno fa dall’EMA racchiude il parere positivo del CHMP e, sulla base dei dati ottenuti, stabilisce che la terapia - sviluppata da Atara Biotherapeutics e commercializzata in Europa dalla multinazionale francese Pierre Fabre - è sicura ed efficace per il trattamento delle forme recidivanti e refrattarie di EBv+ PTLD. Tabelecleucel aveva già ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla Food & Drug Administration (FDA) statunitense ed era entrata nel programma PRIME dell’EMA con l’indicazione di trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus Epstein-Barr che fossero già stati sottoposti ad almeno un precedente trattamento.
Per tornare alla metafora iniziale, il “bang sonico” è stato chiaramente udito e il traguardo dell’approvazione della prima terapia allogenica a base di cellule T si avvicina. Ora toccherà alla Commissione Europea esprimersi e se il giudizio dovesse arrivare entro il 2022, come prospettato, sarebbe un evento sicuramente significativo.
