Secondo il Rapporto diffuso da AIFA, per l’anno 2022 EMA emetterà un parere su 96 nuovi medicinali. 29 sono i farmaci orfani in valutazione di cui 7 sono terapie avanzate
Come è tradizione da quattro anni a questa parte, l’inizio del nuovo anno è il momento in cui l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) fornisce una panoramica sui medicinali che hanno ricevuto un parere positivo dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nell’anno precedente e su quelli che potrebbero averlo nell’anno in corso. Il nuovo Rapporto “Horizon Scanning: scenario dei medicinali in arrivo” è stato pubblicato sul portale dell’AIFA a fine marzo e riporta che per l’anno 2022 è previsto un parere da parte dell’EMA per 96 nuovi medicinali, con una prevalenza di farmaci antineoplastici, seguiti da medicinali per il sistema nervoso e sensoriale, immunosoppressori e immunostimolanti e medicinali dell’apparato digerente e del metabolismo. Dei 29 farmaci orfani attualmente in valutazione, 7 sono terapie avanzate, campo in cui ci si attende un costante ampliamento dell’armamentario terapeutico nei futuri anni.
Il Rapporto AIFA è strutturato in 3 parti: nella prima, sono raccolte le informazioni sui farmaci e le terapie che hanno ricevuto nel corso del 2021 un parere positivo all’immissione in commercio da parte dal Comitato per i Prodotti Medicinali di uso Umano (Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) dell’EMA; nella seconda vengono trattati i nuovi medicinali in valutazione, che potrebbero ricevere un parere da parte del CHMP nel corso del 2022; infine, nella terza sono raccolti i medicinali ammessi al programma PRIME (Priority Medicines) dell’EMA. Quest’ultima parte è di particolare interesse perché riguarda i medicinali destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte.
Come si può evincere dalla lettura del Rapporto, nel corso del 2021 sono stati autorizzati a livello europeo 79 nuovi medicinali (7 in più rispetto al 2020): 61 medicinali contenenti nuove sostanze attive (di cui 25 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 36 medicinali non orfani), 6 medicinali biosimilari e 12 medicinali equivalenti. Dei 79 autorizzati, 2 sono terapie geniche. Si tratta di idecabtagene vicleucel, per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario, e di elivaldogene autotemcel, per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce, la cui commercializzazione (insieme a quella di betibeglogene autotemcel per la beta-talassemia) è in fase di ritiro a causa della cessazione delle operazioni della casa produttrice nell’Unione Europea. Quindi, a conti fatti, solo due terapie avanzate approvate e una di esse ritirata poco dopo dal mercato. Una grande delusione visto che, come riportato nel documento diffuso da AIFA, nel 2021 ci si aspettava la valutazione di sei prodotti medicinali di terapie avanzate (ATMP).
La pubblicazione del Rapporto 2022 costituisce dunque un’occasione per riflettere sul (non facile) cammino di approvazione delle terapie avanzate e soprattutto sulla possibilità di mantenerle sul mercato. “Il tema della sostenibilità delle terapie avanzate riguarda tutta la comunità, dai medici e ricercatori ai rappresentanti dell’industria e del settore regolatorio, fino ai pazienti”, ha spiegato la prof.ssa Concetta Quintarelli, Responsabile dell’Unità di Terapia Genica dei tumori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, member del Comitato per le Terapie Avanzate dell’EMA nel corso del media tutorial che Osservatorio Terapie Avanzate ha dedicato alla corretta comunicazione di queste nuove forme di trattamento. “Dopo anni di ricerca e studio, dopo l’ottenimento dell’autorizzazione all’immissione in commercio dagli enti regolatori, accade che il sistema non supporti dal punto di vista economico le nuove terapie avanzate. Occorre stravolgerlo e far in modo che tutti abbiano in mente il tema della sostenibilità sin dall’inizio di questo meraviglioso percorso che può regalarci trattamento unici”.
Al momento della stesura del nuovo Rapporto (gennaio 2022, N.d.R.) sulla base delle richieste di autorizzazione all’accesso al mercato è stato stimato che sarebbero 96 i nuovi medicinali per cui si attende l’emissione di un parere favorevole: 58 di essi contengono nuove sostanze attive (di cui 29 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare), 14 sono i biosimilari e 24 i medicinali equivalenti. Gli antineoplastici rappresentano ancora la fetta di mercato più consistente (circa il 24% delle richieste) ma crescono anche le quote per altre aree terapeutiche, fra cui i farmaci per il sistema nervoso e sensoriale (circa 19%), e i medicinali immunosoppressori e immunostimolanti (circa 12%). Per quello che riguarda le terapie avanzate, sono 7 quelle che si spera riceveranno il via libera entro il 2022: si tratta di sitioganap per il glioblastoma multiforme; eladocagene exuparvovec, una terapia genica contro il deficit di L-amminoacido decarbossilasi aromatica; lenadogene nolparvovec, una terapia genica per la perdita della vista provocata dalla neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON); lisocabtagene maraleucel, una CAR-T per il linfoma a grandi cellule B (LBCL); tabelecleucel contro la malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV positiva; valoctocogene roxaparvovec, una terapia genica per l’emofilia A; e ciltacabtagene autoleucel, una terapia a base di CAR-T contro il mieloma multiplo recidivante e refrattario.
Per quest’ultima, circa un anno fa era stata avviata presso l’EMA una procedura di valutazione accelerata a cui è seguita, proprio a fine marzo, l’opinione positiva da parte del CHMP dell’EMA per l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio. Gli occhi sono ora puntati sulla Commissione europea che dovrà confermare il parere del CHMP per far sì che l’autorizzazione della quinta CAR-T in Europa diventi realtà. Non resta che augurare lo stesso destino anche alle sei rimanenti terapie avanzate in valutazione.
