I dati del Rapporto annuale di Horizon Scanning dell’AIFA mostrano un aumento delle terapie avanzate in fase di approvazione, specialmente nell’ambito dei medicinali antitumorali
Il Rapporto “Orizzonte Farmaci”, pubblicato ogni anno dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha lo scopo di fornire informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove terapie più promettenti, che hanno avuto un parere positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nell’anno appena concluso o che potrebbero averlo negli anni successivi. Il documento rientra nelle attività di Horizon Scanning dell’AIFA, in modo che i nuovi farmaci e le nuove indicazioni terapeutiche possano essere identificate e valutate per tempo. Tra questi, ci sono anche le terapie avanzate, le cui approvazioni aumentano di anno in anno, confermando il trend in crescita di questo settore.
Il Rapporto 2021 è strutturato in quattro parti: nella prima sono descritte le informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati che nel 2020 hanno ricevuto parere positivo dall’EMA per l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC). La seconda parte descrive il quadro complessivo sui nuovi medicinali e sulle indicazioni terapeutiche dei medicinali autorizzati nell’ultimo triennio (2018-2020), mentre nella terza vengono trattati i farmaci in fase di valutazione che potrebbero ricevere parere positivo nel corso del 2021. La parte finale è dedicata a una panoramica sui medicinali ammessi al programma PRIME (PRIority MEdicines) dell’EMA , programma che sostiene e ottimizza lo sviluppo dei medicinali in aree terapeutiche con maggiori bisogni di salute insoddisfatti.
Nel corso del 2020 sono stati autorizzati a livello europeo 72 nuovi medicinali: 45 contenenti nuove sostanze attive (20 farmaci orfani per malattie rare e 25 non orfani), 12 biosimilari e 15 medicinali equivalenti. Di questi 72 farmaci tre sono terapie avanzate, tutte geniche. Nel 2020 hanno, infatti, ricevuto il parere positivo dell’EMA: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) per l’atrofia muscolare spinale (SMA); brexucabtagene autoleucel (Tecartus), una terapia CAR-T per il linfoma mantellare; e Libmeldy per la leucodistrofia metacromatica. Nessuna di queste terapie, ad oggi, ha ancora ricevuto il via libera anche da AIFA, sebbene quest’ultima abbia approvato lo scorso novembre il programma di accesso anticipato – con la legge 648/1996 - per la terapia genica per la SMA.
Nel 2021 sono attesi pareri dell’EMA per 83 nuovi medicinali, di cui 57 nuove sostanze attive. Di queste, 29 rientrano nella definizione di farmaco orfano e includono ben 6 terapie avanzate: un dato che mostra la netta crescita dell’arrivo sul mercato di queste innovative terapie. Entrando più nello specifico, le terapie avanzate per cui si attendono buone notizie sono: eladocagene exuparvovec, terapia genica per il trattamento del deficit di decarbossilasi degli L aminoacidi aromatici; elivaldogene autotemcel, terapia genica per l’adrenoleucodistrofia cerebrale; lenadogene nolparvovec, terapia genica per il trattamento della neuroptaia ottica ereditaria di Leber (LOHN); sitoiganap, un’immunoterapia per il trattamento del glioblastoma, idecabtagene vicleucel (ide-cel), una CAR-T per combattere il mieloma multiplo; lisocabtagene maraleucel (liso-cel), CAR-T ideata per il linfoma a cellule B.
Dal Rapporto Orizzonte farmaci emerge un altro dato molto importante: dei farmaci autorizzati nel 2020, circa il 50% include antitumorali e immunomodulatori. Già nel Rapporto dell’anno precedente era stata evidenziata una crescita nel numero di approvazioni in questo ambito, corrispondente ad un 20% del totale dei farmaci approvati nel 2019. Un trend che si riflette anche nel Horizon Scanning delle terapie avanzate: delle 3 terapie avanzate autorizzate 2020 una è antitumorale e, come appena descritto per le previsioni del 2021, su 6 terapie avanzate in attesa di valutazione da parte dell’EMA sono ben 3 quelle che mirano ai tumori (ovvero il 50%).
Per quanto riguarda il programma PRIME, i medicinali ammessi sono ad elevato interesse per la salute pubblica dal punto di vista dell’innovazione terapeutica e rispondono ai cosiddetti “unmet needs”, cioè le esigenze di cura non ancora soddisfatte. Degli 84 medicinali inseriti nel programma PRIME, la maggior parte sono proprio terapie avanzate (39, che corrisponde al 46,4% del totale). È importante sottolineare che non tutte sono in valutazione: 13 hanno già ricevuto parere positivo da parte del Comitato per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP) dell’EMA, 6 sono in valutazione e 8 ritirate su richiesta dell’azienda, esclusi dal programma oppure hanno ricevuto parere negativo dall’EMA. I restanti 57 non sono ancora in valutazione ai fini dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio.
Sono molti i passaggi che un farmaco, sia esso “classico” o terapia avanzata, deve affrontare per ricevere l’autorizzazione da parte delle agenzie regolatorie. Questi numeri confermano come ricerca, sviluppo e mercato delle terapie avanzate stiano crescendo sempre di più, ampliando le possibilità di trattamento non solo per le malattie genetiche e rare, ambito in cui sono nate queste terapie innovative, ma ormai anche per i tumori.
