L’autorizzazione arriva dalla Commissione Europea, grazie a un tasso di risposta più che soddisfacente e un ottimo profilo di sicurezza derivanti dai risultati del trial clinico ELARA
Per la sua ampia diffusione, il linfoma follicolare è stato fin da subito considerato un buon candidato al trattamento con le cellule CAR-T e pochi giorni fa la Commissione Europea ha concesso l’approvazione a tisagenlecleucel (commercialmente noto come Kymriah) per il trattamento delle forme di linfoma follicolare recidivanti o refrattarie (R/R) alle terapie standard. Si tratta della terza indicazione per il farmaco prodotto da Novartis, già approvato in Europa e in Italia, rispettivamente nel 2018 e 2019, contro il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) e la leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B. In entrambi i casi per forme refrattarie alla terapia standard o in recidiva dopo trapianto.
Come si legge nel comunicato stampa diffuso qualche giorno fa dalla casa farmaceutica svizzera, tisagenlecleucel diventa la prima terapia a base di cellule CAR-T approvata in Europa per i pazienti affetti da linfoma follicolare R/R di grado 1, 2 e 3A. Infatti, lisocabtagene maraleucel (il nome commerciale è Breyanzi®), l’altra CAR-T approvata lo scorso mese dalla Commissione Europea, è rivolta a pazienti affetti da linfoma follicolare di grado 3B recidivanti o refrattari a due o più linee terapeutiche (oltre che a quelli con DLBCL e linfoma primario mediastinico a grandi cellule B). Ciò allarga l’offerta terapeutica per i pazienti colpiti da queste tipologie di tumori resistenti ai trattamenti standard, comprendenti la chemioterapia e l’uso di specifici anticorpi monoclonali.
Il via libera della Commissione Europea - che fa seguito al parere positivo emesso a marzo dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) - si basa sui risultati dello studio clinico di Fase II ELARA che mostrano come l’86% dei pazienti trattati con tisagenlecleucel abbia ottenuto una risposta (nel 69% dei casi si è trattato di una risposta completa). Inoltre, è stata dimostrato che la CAR-T è in grado di suscitare una risposta duratura e prolungata poiché l’87% di quanti hanno ottenuto una risposta completa l’hanno mantenuta fino a nove mesi e oltre. Nello studio, 94 pazienti infusi sono stati inclusi per la valutazione di efficacia con un follow-up mediano di circa 21 mesi. Notevoli anche i risultati relativi alla sicurezza della terapia: nel 50% dei casi è stata segnalata la sindrome da rilascio delle citochine ma senza che siano stati osservati eventi avversi di grado 3 o 4. La neurotossicità è stato un evento avverso segnalato nel 9% dei pazienti (ma solo l’1% era di grado 3 o 4).
“Quando il linfoma follicolare non risponde al trattamento o si ripresenta, è tipicamente più aggressivo e difficile da trattare e i pazienti spesso finiscono per affrontare più linee terapeutiche con benefici decrescenti”, afferma la prof.ssa Catherine Thieblemont, ematologa e capo dell’Unità di Emato-Oncologia dell’Ospedale St-Louis di Parigi. “L’approvazione di Kymriah in Europa avvicina i pazienti a una terapia potenzialmente definitiva, dandoci speranza per risultati migliori”. Con la speranza che questa nuova indicazione sarà presto autorizzata anche nel nostro Paese, che già aveva preso parte allo studio ELARA con alcuni centri clinici.
Scarica il PDF con la tabella, aggiornata a maggio 2022, che riassume lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:
