E se l’Alzheimer si potesse curare con la strategia del “cavallo di Troia” della terapia genica ma senza vettori virali? È quello su cui stanno lavorando i ricercatori della Nankai University e dell'Henan University, entrambe in Cina, sviluppando un nuovo sistema di “nanodelivery”, cioè di consegna della terapia in un preciso punto target con nanoparticelle non virali. Obiettivo: trasportare nel cervello RNA interferenti (siRNA) in grado di silenziare l’attività del gene BACE1, coinvolto nell’insorgenza della patologia. La strategia ha mostrato risultati promettenti – su modelli animali – e lo studio è stato pubblicato lo scorso ottobre sulla rivista scientifica Science.
A fine ottobre l’Howard Hughes Medical Institute (Maryland) ha fatto una donazione a 6 cifre alla Henrietta Lacks Foundation come risarcimento per l’uso sperimentale, dagli anni ’50 ad oggi, delle cellule HeLa - la prima linea di cellule immortali al mondo - compiendo un passo avanti nell’affrontare il tema dell’ingiustizia razziale nella scienza. Argomento quanto mai attuale e non solo un lontano ricordo appartenente a più di mezzo secolo. Questo episodio illustra perfettamente come le ingiustizie razziali fossero radicate nella ricerca e nella gestione dei sistemi sanitari, il recente movimento #BlackLivesMatter ha sottolineato la necessità di affrontare il discorso anche alla luce degli eventi passati.
"Base Editing of DNA as a New Therapeutic Option for Haemophilia A": è questo il titolo del progetto con cui Mirko Pinotti, professore ordinario di biologia molecolare e direttore del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell’Università di Ferrara, ha vinto il BHAP (Bayer Hemophilia Awards Program), nella categoria dedicata alla ricerca di base. Il progetto è ambizioso e si propone di convertire, grazie alla tecnica di editing genomico denominata ‘base editing’, la sequenza mutata di DNA, responsabile dell’emofilia A, nel suo corrispettivo corretto. Un risultato che spalancherebbe le porte a una nuova era di medicina “personalizzata” e che potrebbe essere esteso anche ad altre malattie genetiche. Ce lo racconta il professor Pinotti.
Si è svolto nelle giornate di martedì 24 e mercoledì, in diretta online, 25 il corso FAD (Formazione A Distanza) “La rivoluzione delle terapie avanzate - come garantire governance, sostenibilità e accesso nel prossimo futuro?” rivolto a medici e farmacisti ospedalieri. Due mattinate di formazione ECM interamente dedicata alle terapie avanzate: partendo dai traguardi scientifici raggiunti e i futuri orizzonti terapeutici, per poi discutere di accesso, presa in carico dei pazienti, governance e sostenibilità. Il corso rimarrà disponibile online fino al 24 maggio del 2021.
a cura di Anna Meldolesi
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