Attualmente sono dieci le terapie avanzate approvate in Europa, di cui cinque rimborsabili in Italia, ma l’obiettivo è quello di far crescere questo numero garantendo accesso e sostenibilità, temi molto discussi quando si parla di innovazione biomedica. E se ne è parlato anche lo scorso 15 settembre durante il webinar “Terapie Avanzate, il futuro è già qui: il sistema italiano è pronto a riceverle?”, organizzato dall’Istituto Superiore di Sanità (ISS) e Assobiotec Federchimica. Uno dei punti salienti è proprio quello del rapido accesso alle terapie avanzate per tutti i pazienti. Fondamentale per questo scopo è la creazione di una rete, di un’alleanza, tra istituzioni nazionali, regioni, società scientifiche, reti di centri ospedalieri e di ricerca, associazioni dei pazienti ed imprese biofarmaceutiche.
Tra farmaci in fase di valutazione clinica, nuove strategie terapeutiche ancora in esplorazione - tra cui anche le terapie avanzate - e l’arrivo di biomarcatori che potrebbero permettere una diagnosi più accurata e precoce, la giornata mondiale per l’Alzheimer, che ogni anno si celebra il 21 settembre, potrebbe oggi essere accolta con un cauto ottimismo. Questo nonostante la pandemia COVID-19 e, in particolare, il lockdown abbiano avuto un impatto importante sul decorso della malattia, specie per i pazienti in fase iniziale e lieve/moderata. Come dimostra una recente indagine italiana in pubblicazione su Frontiers Psychiatry, condotta dal Gruppo di Studio sulla COVID-19 della Società Italiana di Neurologia per le demenze (SINdem).
Le nanotecnologie si occupano della scienza delle cosiddette nanostrutture, cioè degli oggetti prodotti a partire da una moltitudine di materiali e con dimensioni dell’ordine del miliardesimo di metro (nanometro). È un settore in piena espansione e le applicazioni sono molteplici, andando dall’elettronica alla fisica dei materiali, dalla farmacologia ai catalizzatori industriali, dagli pneumatici ultraresistenti ai pigmenti per la stampa. In ambito biomedico ci sono numerose nanostrutture in studio per rilascio di farmaci, protesi, sensori, ingegneria tissutale e genomica. In questo approfondimento, Osservatorio Terapie Avanzate descrive le tipologie di nanoparticelle usate come metodo innovativo di trasporto e “delivery” (consegna) dei farmaci.
Le terapie a base di cellule CAR-T raffigurano perfettamente un nuovo modo di concepire la medicina, “disegnata” sempre di più sulle esigenze del paziente e che mira ad affrontare patologie come la leucemia e i linfomi, per i quali la chemioterapia è sempre stata il fronte d’assalto di elezione ma non sempre vincente. Tuttavia, le CAR-T per come le conosciamo oggi sono solo il primo passo su un cammino in profonda evoluzione che, grazie a progetti di ricerca nel campo dell’immunoterapia come quello della Fondazione M. Tettamanti Menotti De Marchi ONLUS di Monza, potrà presto fornire ai pazienti nuove terapie sempre più sicure ed efficaci.
Per molte persone più confortanti delle buone parole sono i solidi numeri, e quelli della terapia genica lasciano intravedere un futuro di spiragli per gravi patologie oggi considerate incurabili. Infatti, in occasione del 46° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) - svoltosi in forma virtuale dal 29 agosto al 1 settembre - bluebird bio, azienda biotecnologica impegnata nello sviluppo di terapie avanzate per diverse malattie genetiche e tumori, ha presentato incoraggianti aggiornamenti riguardo al programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale per l’adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), una malattia neurodegenerativa che colpisce nell’infanzia.
A inizio luglio Novartis ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato Enerzair Breezhaler come trattamento di mantenimento dell'asma che non è tenuta sotto controllo dalla più classica combinazione di mantenimento di un beta2-agonista a lunga durata d'azione e di una dose elevata di un corticosteroide per via inalatoria. Il trattamento è indicato per i pazienti adulti che hanno subito una o più esacerbazioni di asma nell'anno precedente. La grande novità è che si tratta del primo farmaco per l'asma co-confezionato e co-prescritto con una piattaforma digitale.
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