Terapia genica

AstraZeneca acquista da Pfizer un pacchetto da un miliardo di dollari in programmi di terapia genica e prepara il suo ingresso nell’universo delle ATMP

 Le relazioni economiche che si instaurano tra aziende operanti in un dato settore - farmaceutico, immobiliare, automobilistico o di altro genere - somigliano su larga scala a quelle che regolano le interazioni fisiologiche tra le varie cellule dell’organismo. Nella loro ciclicità garantiscono la sopravvivenza. Così, la discesa sul campo delle terapie avanzate di AstraZeneca permetterà di spingere avanti lo sviluppo di molecole promettenti e allargare il panorama delle aziende presenti in un settore che sta rivoluzionando la medicina. Si tratta di uno dei passi più importanti mai compiuti dal colosso farmaceutico britannico che ha raggiunto un accordo con Pfizer per l’acquisizione di un pacchetto di programmi di terapia genica in fase iniziale.

In un comunicato stampa di fine luglio, sono stati resi pubblici i termini dell’accordo sottoscritto da Alexion, la divisione di AstraZeneca che si occupa di malattie rare, con Pfizer per l’acquisto e la licenza di un portafoglio di terapie geniche in fase preclinica e delle tecnologie ad esse associate. Secondo quanto è possibile apprendere l’azienda farmaceutica statunitense otterrà il pagamento di un miliardo di dollari in cambio del suddetto pacchetto di terapie geniche e dei capsidi, cioè gli involucri virali necessari per il trasferimento all’interno delle cellule dei geni terapeutici. Questa essenziale componente delle terapie geniche o di quelle che sfruttano l’editing del genoma costituirà la base di partenza per lo sviluppo di nuovi prodotti caratterizzati da aumentati livelli di efficacia e sicurezza.

Quello di AstraZeneca potrebbe sembrare un tardivo avvio nella direzione delle terapie avanzate, dove aziende produttrici come Novartis, Bristol Myers Squibb, Gilead o la stessa Pfizer hanno già consolidato la propria posizione e acquisito un certo vantaggio, tuttavia negli ultimi anni i vertici dell’azienda britannica hanno compiuto scelte strategicamente importanti che testimoniano la concreta volontà di diventare presto protagonisti in questo settore. A cominciare dall’operazione di acquisizione di Alexion nella quale, nel 2020, AstraZeneca ha investito una cifra pari a circa 40 miliardi di dollari: una mossa che ha consentito al colosso britannico di estendere il proprio campo di ricerca a quello delle malattie rare, intorno a cui gravita una gran parte del settore delle terapie avanzate. Un secondo decisivo passo è stato l’acquisto, da parte di Alexion, di LogicBio Therapeutics, azienda biotecnologica specializzata nel settore dell’editing genomico. Tale operazione ha permesso di mettere una bandierina anche in quest’area dal momento che il perno dell’attività di LogicBio è l’implementazione di piattaforme - come “Gene Ride” o “sAAVy” - per la consegna di prodotti genici alle cellule. La triangolazione di Alexion, AstraZeneca e LogicBio sarà fondamentale per delimitare una specifica nicchia di studio da cui si spera giungano futuri prodotti di terapia avanzata da usare in ambito oncologico.

Tornando al tema iniziale, oltre al pagamento di un corrispettivo di un miliardo di dollari il negoziato con Pfizer prevede che AstraZeneca effettui il versamento delle royalties sulle vendite di qualsiasi prodotto commerciale compreso nell’accordo il quale, se tutte le condizioni saranno soddisfatte, dovrebbe vedere la conclusione prima della fine del 2024. “Si tratta di un altro importante passo avanti nell’ambizione di Alexion e AstraZeneca di diventare leader nel settore della medicina genomica, che ha il potenziale di essere trasformativa, quando non addirittura curativa, per i pazienti affetti da malattie devastanti”, afferma Marc Dunoyer, Chief Executive Officer di Alexion e AstraZeneca Rare Disease. “Siamo impazienti di continuare a lavorare per sviluppare piattaforme e tecnologie avanzate con un’ampia applicazione terapeutica, integrando al contempo le migliori competenze del settore per accelerare terapie promettenti”. Parole che rispecchiano i fatti dal momento che AstraZeneca ha recentemente inaugurato a Cambridge una nuovissima sede aziendale del valore di 1,3 miliardi di dollari che ospiterà oltre 3000 dipendenti e sarà il centro nevralgico per la promozione, la scoperta e lo sviluppo di terapie di prossima generazione, tra cui le terapie cellulari e quelle basate sui nucleotidi o sulla tecnologia dell’editing genomico.

La nascita del vaccino contro il COVID-19 prodotto dalla multinazionale britannica, e venduto senza scopo di lucro, ha rappresentato un esempio di collaborazione con le istituzioni accademiche su cui l’azienda desidera puntare per ampliare la propria pipeline di prodotti, aggiungendo ai già collaudati farmaci antitumorali anche nuove ed efficaci terapie avanzate. L’accordo stretto con Pfizer rappresenta una mossa strategicamente importante per il perseguimento di un tal obiettivo. Ma ciò significa forse che Pfizer ridurrà il suo impegno in questo settore? Di certo non è così dal momento che i programmi di terapia genica in fase avanzata per l’emofilia A e B e la distrofia muscolare di Duchenne portati avanti dall’azienda statunitense non saranno interessati dall’accordo con AstraZeneca. Anzi, l’esternalizzazione dello sviluppo di alcuni programmi meno avanzati permetterà a Pfizer di concentrarsi su quelli in cui l’innovazione e gli investimenti hanno raggiunto un certo grado di differenziamento e in cui la casa farmaceutica statunitense appare meglio posizionata, allo scopo di giungere alla generazione di farmaci e vaccini ad alto impatto per la collettività.

Come accade in fisiologia, nulla viene veramente perduto ma tutto si rigenera e l’ingresso di un nuovo attore sul palco delle terapie avanzate non potrà che stimolare la competizione e ampliare il raggio delle ricerche, nella prospettiva dello sviluppo di nuove molecole sperimentali per patologie senza cura.

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