Il segreto del primato: un HTA e un processo di rimborso favorevole all’innovazione. Tra i Paesi che seguiranno potrebbe esserci l’Italia, dove è in corso il processo di negoziazione con l’AIFA.
LentiGlobin, la terapia genica per la β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), debutta in Europa dove il numero di pazienti talassemici è di gran lunga maggiore rispetto agli Stati Uniti. Dopo la sua autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione europea, avvenuta lo scorso giugno, la Germania è il primo Paese a rendere questa terapia disponibile ai pazienti. A chi si chiede come abbia fatto ad avere questo primato, Susanne Digel, General Manager di bluebird bio Germania (azienda che ha sviluppato LentiGlobin, con il nome commerciale Zynteglo) risponde che “il Paese ha in atto una valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA, Health Technology Assessment) e un processo di rimborso favorevole all’innovazione. Permette il rimborso - spiega – mentre le valutazioni del valore e le trattative sui prezzi avvengono nel primo anno sul mercato”.
Il sistema di pagamento per una terapia una tantum
Susanne Digel racconta che hanno collaborato con i ‘payers’ per stabilire nel tempo uno schema di rimborso basato sui risultati, che considerano una solida base per il rimborso di terapie una tantum con un beneficio atteso per tutta la vita. LentiGlobin, infatti, somministrata una sola volta nella vita consente ai pazienti di diventare indipendenti dalle trasfusioni, condizione che bluebird bio si aspetta sia mantenuta per tutta la vita. Per quanto riguarda il sistema di pagamento invece Leo Strican, Head of Access Value and Evidence Strategy di bluebird bio Europe, spiega che la biotech propone un sistema di rimborso basato sui risultati limitato a 5 anni. “Siamo disposti a mettere a rischio la maggior parte del prezzo della nostra terapia (fino all’80%, ovvero quattro anni) – precisa – il che significa che se il trattamento non funziona a lungo termine, rinunceremo al pagamento. In realtà ciò si traduce, in Germania, con i primi contratti di fondi malattia con una quota di pagamento iniziale fissa, al momento del trattamento e quattro pagamenti a seguire, che sono dovuti solo se viene mantenuto il successo terapeutico dell'indipendenza trasfusionale”. Per questo motivo, bluebird bio ha siglato accordi di pagamento value-based con diverse compagnie di assicurazioni sanitarie pubbliche in Germania, per fare in modo che i pazienti e gli operatori sanitari possano avere accesso al trattamento e che i ‘payers’ sostengano il costo della terapia solo se essa si dimostri efficace.
Un centinaio di pazienti per una terapia complessa
LentiGlobin è indicata per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia trasfusione-dipendente e genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato ma non è disponibile un donatore con antigene leucocitario (HLA) compatibile. Queste persone hanno bisogno di trasfusioni croniche di sangue per tutta la vita per mantenere adeguati livelli di emoglobina. Di contro però questa pratica comporta un sovraccarico di ferro che, se non trattato con terapia chelante per rimuoverne l’eccesso dall’organismo, porta al rischio di progressivi danni multiorgano. In base alle indicazioni relative all’approvazione del farmaco, Digel sostiene che la popolazione di pazienti che potrà beneficiare della terapia in Germania, è stimata in meno di 100 pazienti TDT.
Il target del trattamento è la causa genetica all’origine della TDT, ovvero il gene della β globinaA-T87Q che nei pazienti affetti dalla malattia è mutato e porta a una riduzione o assenza di una componente dell’emoglobina. La terapia genica consiste consiste nell’aggiungere copie funzionali di una forma modificata del gene della β-globina (gene della βA-T87Q globina) nelle cellule staminali ematopoietiche (CSE) del paziente stesso, tramite vettore lentivirale. Una volta introdotto il gene della βA-T87Q globina, il paziente è potenzialmente in grado di produrre HbA T87Q, un’emoglobina derivata dalla terapia genica, in quantità tali da ridurre notevolmente o eliminare la necessità di trasfusioni.
Il primo di tre centri
Proprio per via della complessità della procedura bluebird bio sta lavorando con istituti che hanno una forte esperienza nel campo dei trapianti di cellule staminali e nel trattamento di pazienti affetti da TDT, al fine di creare centri di trattamento qualificati che siano idonei a somministrare la terapia. “Garantire un accesso adeguato, sicuro e di qualità al trattamento è la massima priorità”, continua Digel che sottolinea come, quando si costruisce un’infrastruttura per il trattamento di una terapia genica per una malattia rara, sia soprattutto necessario “soddisfare tutti i requisiti normativi per la selezione e l'istituzione di centri di trattamento qualificati specifici per il Paese”. “In generale – continua – un numero inferiore di centri clinici consente la concentrazione dei pazienti e di conseguenza garantisce un'elevata qualità del trattamento, purché non vi siano problemi di capacità delle strutture. Il numero e la distribuzione geografica dei pazienti idonei può essere un fattore importante. Per la Germania, al momento la Clinica Universitaria di Heidelberg è il primo dei tre centri qualificati che sono stati selezionati per somministrare la terapia”.
Le previsioni per l’Italia?
Per quel che riguarda il nostro Paese, la discussione del lancio del farmaco è in corso. “In Italia è in atto il processo di negoziazione con l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per facilitare l'accesso alla terapia per i pazienti per cui il trattamento è indicato”, afferma Strican. Più in generale “siamo impegnati a rendere LentiGlobin disponibile per i pazienti idonei – precisa – e stiamo collaborando con le autorità sanitarie in tutta l'UE per fornire un accesso equo alla nostra terapia trasformativa”. Per quanto riguarda i sistemi di pagamento che potrebbero essere adottai negli altri Paesi, compresa l’Italia, Strican conclude di “essere impegnati a lavorare attraverso ciascuno dei processi di rimborso e di essere incoraggiati dalle conversazioni sui pagamenti basati sui risultati nel tempo”.
