Francesco Macchia, editore di Osservatorio Terapie Avanzate, spiega cosa sono le terapie avanzate e quali sono le difficoltà di accesso a questi trattamenti d’avanguardia
Le terapie avanzate rappresentano le terapie del futuro, quelle che un giorno potrebbero rivelarsi ‘cure’ per un numero sempre maggiore di pazienti. Le potenzialità sono quindi alte ma questo non si traduce automaticamente in accesso ai pazienti. La cruna dell’ago è data sostanzialmente da una serie di politiche sanitarie, che devono tener conto sia della reale efficacia - e sicurezza - di queste terapie sia della possibilità dei vari sistemi sanitari di sostenerne i costi elevati.
In un’intervista pubblicata sulla rivista Policy and Procurement in Healthcare, Francesco Macchia, esperto di politica farmaceutica e sanitaria nonché amministratore delegato di RareLab - la società editrice di Osservatorio Terapie Avanzate - descrive in maniera precisa ed accessibile il confine che esiste tra i farmaci tradizionali e le terapie avanzate.
Le caratteristiche condivise dalla terapia genica, la terapia cellulare e l’ingegneria tissutale sono la modalità di somministrazione (generalmente “one-shot”, unica per tutta la vita) e gli effetti (curano la malattia non i sintomi). Logicamente tutto ciò ha costi enormi e, considerato che questa è una frontiera della medicina ancora in parte inesplorata, in molti casi non esistono - ancora - dati che ne accertino la sicurezza su casistiche sufficientemente allargate di pazienti.
“L’approccio curativo e la somministrazione one-shot cambiano completamente l’ottica di gestione della malattia rispetto alle terapie tradizionali e anche rispetto ad alcuni farmaci innovativi, come gli anticorpi monoclonali” - afferma Macchia - “È chiaro che questo cambiamento di paradigma porta con sé una serie di complessità e di difficoltà. Come valorizzare un costo e un prezzo di terapia su processi totalmente innovativi? Questa è una sfida per tutto il sistema: in Europa su questo tema si sta lavorando alacremente e, ad esempio, in Italia è recente la notizia della rimborsabilità delle CAR-T tramite ‘payment at results’. Le difficoltà in merito all’accesso alle terapie avanzate sono numerose e strettamente correlate alle loro caratteristiche intrinseche. Innanzitutto, siamo dinanzi ad un livello di complessità del meccanismo d’azione enorme rispetto alle terapie tradizionali: in questo senso, se già il funzionamento di un farmaco biologico è estremamente complicato rispetto ad un antibiotico, la terapia genica rappresenta un salto tecnologico straordinario”. Farmaci che funzionano in maniera personalizzata necessitano di strutture di produzione adeguate e hanno, perciò, costi elevati che spesso i sistemi sanitari dei vari Paesi non riescono sempre a permettersi. Per tale ragione è fondamentale che le aziende produttrici e le agenzie regolatorie lavorino a quattro mani per escogitare formule di pagamento e condizioni di rimborso sostenibili. Ma questo è un processo che ha inizio ancor più a monte di quello incentrato meramente sul prezzo.
“Quando arrivano nuove terapie bisogna farsi trovare pronti, con attività che cominciano ben prima della negoziazione del prezzo” - afferma Mario Melazzini, direttore scientifico degli istituti Clinici Maugeri di Pavia in un’intervista sullo stesso numero della rivista - “Garantire ai pazienti un accesso rapido ai nuovi farmaci nel rispetto delle evidenze scientifiche che assicurino qualità, efficacia e sicurezza deve essere sempre la direttrice delle attività regolatorie italiane. E finora c’è stata, attivando strumenti diversi”. Tuttavia, parlando di canali di accesso alle terapie avanzate lo stesso Melazzini rileva tre nodi critici legate agli accessi precoci: il valore relativo dei dati preliminari, le evidenze negative che possono palesarsi in una fase successiva dello sviluppo e, da un punto di vista più etico, l’applicazione forzata del concetto di ‘unmet medical need’ e di uso compassionevole. “Le diverse formule di pay-for-performance possono essere utilizzate solo se combinate con un sistema di Real World Evidence basato su registri di monitoraggio affidabili e per paziente” - specifica Macchia - “Forse proprio per questo il payment at results non è molto comune a livello europeo, mentre può essere applicato nel nostro Paese grazie al sistema di registri attivo e funzionante con un approccio unitario grazie al Servizio Sanitario Nazionale”.
Grazie a un attento sistema di raccolta e valutazione dei dati potranno dunque essere posti a sistema nuovi modelli di pagamento e di rimborsabilità nei quali il valore delle finalità intrinseche di queste terapie avanzate possa bilanciare il peso dato dalla mancanza di dati clinici derivanti da studi di lunga durata ed equilibrarsi così alle disponibilità economiche dei vari paesi. Una necessità che Luca Pani, professore ordinario di Farmacologia all’Università di Modena e Reggio Emilia, e di Psichiatria Clinica all’Università di Miami, ha colto descrivendo - in un’intervista pubblicata sempre su Policy and Procurement in Healthcare - un nuovo modello di pricing studiato per le terapie avanzate e basato su tre prezzi, “un primo, molto basso, applicabile quando le evidenze di efficacia non sono ancora certe; un secondo variabile, ma più alto del primo, deciso in base ai risultati della prima fase e un terzo prezzo che torna a livelli più bassi e predeterminati pur in presenza di una protezione brevettuale attiva per consentire a nuovi prodotti innovativi, magari della stessa azienda, di entrare sul mercato con lo stesso tipo di schema e dunque arrivare prima ai pazienti”. A concreta dimostrazione che, ad essere innovative, non possono essere solo le terapie ma anche le modalità economiche con cui tali terapie approderanno ai sistemi sanitari nazionali, si interfacceranno con i sistemi assicurativi e, in ultima analisi, giungeranno ai pazienti che ne hanno più bisogno.
