Si tratta di idacabtagene vicleucel per il mieloma multiplo e di lisocabtagene maraleucel per il linfoma diffuso, il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e il linfoma follicolare
Con l’inizio del 2024 l’Italia sta premendo l’acceleratore sulle CAR-T: nei giorni scorsi l’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) ha infatti concesso la rimborsabilità non a uno ma a ben due trattamenti a base di cellule CAR-T. Si tratta di idacabtagene vicleucel (nome commerciale: Abecma®) e lisocabtagene maraleucel (nome commerciale: Breyanzi®), entrambi commercializzati dall’azienda farmaceutica Bristol Myers Squibb e che avevano già ottenuto l’approvazione dalla Commissione europea rispettivamente nel 2021 e nel 2022. Una notizia importante per il nostro Paese che rende così disponibile, ai pazienti potenzialmente eleggibili, cinque delle sei CAR-T attualmente autorizzate sul territorio statunitense ed europeo.
IDACABTAGENE VICLEUCEL (Abecma®)
La prima terapia a base di CAR-T a cui è stata concessa la rimborsabilità è idacabtagene vicleucel, che aveva già ottenuto il disco verde alla commercializzazione negli Stati Uniti nel marzo del 2021 e subito a seguire, a settembre dello stesso anno, anche in Europa. Somministrabile per via endovenosa, è una terapia autologa (ottenuta dalle cellule stesse del paziente) e diretta contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), espresso sulle cellule tumorali del mieloma multiplo - la malattia di cui è affetto il musicista e compositore Giovanni Allevi, tornato a suonare in pubblico sul palco di Sanremo dopo due anni di assenza in seguito a un lungo e difficile cammino terapeutico.
Idacabtagene vicleucel è la prima terapia a base di cellule CAR-T destinata ai pazienti con forme di mieloma recidivante o refrattario alle terapie ed era attesa dai pazienti che, in molti casi, sono costretti a ripetuti cicli di trattamento a causa della natura particolarmente resistente della malattia. Secondo le indicazioni di rimborsabilità per l’Italia, idacabtagene vicleucel è raccomandato per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che abbiano già ricevuto almeno tre precedenti terapie, inclusi un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38 e che, nonostante ciò, siano rimasti in progressione di malattia durante l’ultimo trattamento. Parliamo quindi di un’indicazione clinica per una fase relativamente avanzata del tumore, quando non sono più disponibili ulteriori opzioni di cura; tuttavia, è auspicabile che, come sta avvenendo per altre terapie a base di cellule CAR-T, anche idacabtagene vicleucel possa, nel prossimo futuro, essere schierato in linee di trattamento più precoci. Ovviamente, tutto dipenderà dall’esito degli studi clinici in corso.
Secondo i termini dell’attuale negoziazione, il farmaco di Bristol Myers Squibb è stato inserito in classe di rimborsabilità H e reso disponibile a un prezzo ex-factory di 350 mila euro a confezione, al quale va applicato lo sconto per le strutture sanitarie pubbliche, ivi comprese le strutture sanitarie private accreditate con il Servizio Sanitario Nazionale (SSN), come da condizioni negoziali. Con l’accordo, inoltre, viene riconosciuta a idacabtagene vicleucel l’innovatività terapeutica condizionata per periodo di ventiquattro mesi: ciò significa l’inserimento nei prontuari terapeutici regionali nei termini previsti dalla normativa vigente e negli elenchi dei farmaci innovativi.
LISOCABTAGENE MARALEUCEL (Breyanzi®)
La seconda CAR-T a cui AIFA ha concesso la rimborsabilità è lisocabtagene maraleucel, già approvata dalla Commissione europea nel 2022 per il trattamento di pazienti affetti da forme recidivanti o refrattarie di linfoma diffuso (DLBCL), linfoma primitivo del mediastino (PMBCL) a grandi cellule B e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B) e successivamente, nel 2023, per il trattamento di pazienti con linfoma a cellule B di alto grado. Per questa terapia a base di cellule CAR-T l’ok dell’AIFA riguarda le prime tre indicazioni: DLBCL, PMBCL e FL3B in recidiva o refrattari al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica.
Come la precedente, anche lisocabtagene maraleucel è una terapia a base di cellule CAR-T autologhe, ma stavolta ingegnerizzate per riconoscere l’antigene CD19 espresso sulla superficie delle cellule B. Analogamente a idacabtagene vicleucel, anche in questo caso la somministrazione è per via endovenosa.
Secondo quanto è possibile apprendere dalla Gazzetta Ufficiale, il farmaco è stato incluso in classe di rimborsabilità H e sarà disponibile al costo di 345 mila euro a confezione, con uno sconto obbligatorio sul prezzo ex-factory, da applicare alle strutture sanitarie pubbliche, ivi comprese le strutture sanitarie private accreditate con il SSN, come da condizioni negoziali.
Sale così a cinque il totale delle terapie a base di cellule CAR-T disponibili in Italia, con Bristol Myers Squibb che si affianca a Novartis e Kite Pharma quale azienda produttrice: un panorama che si allarga a vantaggio dei malati per cui questi trattamenti potrebbero fare la differenza.
Ulteriori informazioni sul quadro attuale delle terapie avanzate approvate in Europa e in Italia sono disponibili nella sezione dedicata, dove sono scaricabili gratuitamente le tabelle realizzate da Osservatorio Terapie Avanzate.
