Le terapie avanzate, ma più in generale l’innovazione biomedica, portano da sempre con sé grandi quesiti teoretici. A volte mettono letteralmente in crisi i principali modelli interpretativi della bioetica, quasi sempre portano con sé un’ampia gamma di dubbi e domande estremamente pratiche, tra le quali svettano l’informazione e l’allocazione delle risorse. Se da un lato la possibilità dell’editing genomico sugli embrioni umani è probabilmente l’esempio per eccellenza del quesito bioetico del nuovo millennio, dall’altro è impossibile non interrogarsi oggi su temi quali sperimentazione clinica, consenso informato e informazione (sia essa intesa come tempo di cura che come informazione pubblica).
La febbrile ricerca di una nuova terapia, di una nuova speranza per non arrendersi alle malattie, è da sempre connaturata all’uomo. Oggi abbiamo a disposizione sofisticate biotecnologie sviluppate con l’intento di salvare vite umane, che necessitano anni e anni di sperimentazioni cliniche (e prima ancora precliniche) e di ingenti risorse economiche per la loro applicazione pratica. Alle volte sono propriamente in grado di guarire (ne è un esempio la terapia genica per l’immunodeficienza ADA-SCID), in altri casi rappresentano le più alte forme di terapia personalizzata (come le CAR-T). Nella quasi totalità dei casi hanno dei costi elevati, soprattutto se paragonate alla terapie “tradizionali” e richiedono una rielaborazione delle strategie politiche, sociali ed economiche.
Chi può e deve quindi occuparsi di decidere come destinare le risorse, per natura limitate? Chi ha diritto di curare ed essere curato? Siamo certi che si tratti davvero di un problema di costi assoluti? Osservatorio Terapie Avanzate vuole offrire uno spazio di dibattito pubblico dedicato a questi ed altri temi bioetici intrinsecamente pluridisciplinari, accogliendo riflessioni e proposte, senza alcuna pretesa di esaustività. Sempre nell’ottica di farsi strumento al servizio di pazienti, ricercatori, istituzioni, giornalisti e stakeholder, favorendo un dibattito indipendente ed intellettualmente onesto.
È di fine marzo la notizia di un grosso investimento – oltre 21 milioni di dollari - alla Johns Hopkins University School of Medicine a sostegno della ricerca per portare a termine una sperimentazione clinica sugli xenotrapianti sull’uomo. Gli ultimi anni hanno portato a notevoli traguardi nell’ambito dei trapianti di organi provenienti da animali nell’essere umano: gli organi di maiale, in particolare cuore e reni geneticamente modificati, sono stati i primi ad essere utilizzati in questa procedura, anche se solo in casi isolati e in condizioni particolari. Sebbene le conoscenze siano aumentate e le procedure fatte finora abbiano dato buoni risultati – nel caso dei reni su tre persone in stato di morte cerebrale e del cuore trapiantato su un ricevente vivo, che è sopravvissuto per circa due mesi – le domande sul futuro degli xenotrapianti restano. Un articolo pubblicato su Nature Biotechnology fa il punto della situazione, raccogliendo il pensiero di un gruppo di esperti sul tema.
Alla fine del 2018 He Jiankui ha gettato un’ombra sul mondo scientifico dichiarando di aver modificato con CRISPR i genomi di tre embrioni umani con l'obiettivo di renderli resistenti all'infezione da HIV. Tre bambini in carne e ossa, i primi in cui un gene è stato ritoccato dalle ormai famose forbici molecolari, che sono costati al ricercatore cinese altrettanti anni di carcere per aver violato la legge, oltre a essere stato aspramente criticato dalla comunità scientifica. Da allora si sono susseguiti eventi e scoperte che hanno contribuito a far avanzare il settore, ma le autorità regolatorie fanno fatica a muoversi alla stessa velocità della ricerca. Un articolo pubblicato a maggio su Nature ha affrontato la questione: assicurarsi che la scienza sia regolamentata in modo tempestivo ed efficace significa mantenere un solido contratto sociale tra scienza e società.
Grazie all’evoluzione delle tecniche di manipolazione delle cellule staminali e all’introduzione di nuove tecnologie, oggi la ricerca ha a disposizione diversi modelli di organoidi umani per studiare le malattie e ideare possibili terapie. Tra gli organoidi creati fino ad oggi ci sono anche quelli cerebrali e, negli ultimi anni, la comunità scientifica ha cominciato a chiedersi quanto avanti fosse consentito spingersi nel tentativo di ottenere organoidi sempre più simili a un cervello vero e proprio. Proprio per discutere di questi dilemmi, e delle implicazioni che potrebbero esserci nel campo della ricerca sugli organoidi cerebrali, molti scienziati che si occupano di staminali si sono riuniti al Sanford Consortium for Regenerative Medicine dando luogo al primo vero ‘Summit etico’ sul tema.
Ogni anno migliaia di persone muoiono in attesa di un trapianto perché gli organi disponibili non sono sufficienti. Gli xenotrapianti, cioè i trapianti da una specie ad un’altra, potrebbero idealmente risolvere – o almeno attenuare – il problema. Nel corso della storia della medicina è stata migliorata la comprensione dell'immunologia, dell'immunosoppressione e dell'istocompatibilità, evidenziando così le criticità legate agli xenotrapianti e aumentando le possibilità di successo dei trapianti tra esseri umani. Migliorare le conoscenze riguardo a questa pratica clinica ha determinato una maggiore richiesta di organi, oggi terapia salvavita per molte condizioni. L’impossibilità di rispondere alle necessità di tutti i pazienti si è tradotta in un rinnovato interesse per la ricerca sugli organi provenienti da animali. Attualmente, il candidato ideale come fonte di organi per il trapianto negli esseri umani è il maiale: ma cosa è stato fatto finora?
Website by Digitest.net