Correggere i difetti genetici che portano allo sviluppo di malattie genetiche e tumori oggi sta diventando una realtà. Lo spiega il prof. Luigi Naldini, intervenuto lo scorso giugno all’evento AT2 e che sarà protagonista il prossimo 23 novembre sul main stage di Focus Live per raccontare come ci cureremo nel 2029.
Nei laboratori di ricerca di tutto il mondo gli scienziati stanno lavorando su tre grossi filoni di ricerca identificabili nella capacità di trasferire informazioni genetiche per correggere quelle difettose o per istituire nuove funzioni cellulari, sfruttando a volte anche le cellule staminali, e nella possibilità di manipolare le cellule del sistema immunitario rendendole in grado di attaccare cellule nocive come quelle tumorali. Le terapie avanzate, di cui si sente spesso parlare nell’accezione di terapia genica, editing genomico, immunoterapia o terapia cellulare, stanno offrendo modo di sviluppare approcci terapeutici per malattie, fino a pochi anni fa, ritenute incurabili.
Questo è, in buona sostanza, il messaggio che il prof. Luigi Naldini, direttore dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (Tiget) , ha lanciato lo scorso 20 giugno dal palco dell’Ara Pacis di Roma nel corso di AT2 - Advanced talks on advanced therapies, l’evento organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate per raccontare le terapie del futuro al grande pubblico. Un argomento di grande attualità, così delicato e permeante la salute di tutti, che ha portato Osservatorio Terapie Avanzate a rilanciare questo racconto dal palco di Focus Live 2019, che si svolgerà al Museo Nazionale della Scienza e della Tecnologia “Leonardo Da Vinci” dal 21 al 24 novembre.
Insieme a Giulio Pompilio, del Comitato per le Terapie Avanzate dell’Agenzia Europea per i Medicinali, Michele De Luca, direttore del Centro per la Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” presso l’Università di Modena e Reggio-Emilia e a Salvatore Lo Re, paziente talassemico, Naldini traccerà la rotta verso la nuova frontiera della medicina di precisione, spiegando che cos’è la terapia genica e come agisce. Descrivendo la nascita dei primi farmaci per le malattie genetiche rare che possono essere considerati come il frutto di un processo di avanzamento tecnologico grazie a cui oggi siamo in grado di intervenire a livello dei geni e correggere i difetti che provocano l’insorgenza di patologie spesso letali. Non solo, oggi possiamo addirittura usare le cellule dei pazienti come farmaci da dirigere contro le cellule malate, curando non solo le malattie genetiche ma anche i tumori o le infezioni virali.
La prima terapia genica basata sulle cellule staminali è “Made in Italy” ed è stata sviluppata proprio al Tiget di Milano. Si tratta di un farmaco ricavato dalle cellule staminali del paziente opportunamente modificate. Dopo questa prima sperimentazione ne sono giunte molte altre: in alcuni casi - come quello delle CAR-T - sono le cellule stesse ad essere potenziate e rese in grado di contrastare il tumore. Presto giungeranno nuove terapie per combattere l’emofilia e, poi, si spera anche per trattare patologie metaboliche, del muscolo, del cuore e del cervello. E un domani non troppo lontano potrebbe toccare ai tumori solidi. Il futuro che si prospetta è roseo ma, per potersi sviluppare al meglio, deve partire da un presente fatto di concretezza e consapevolezza.
Oggi, sono quasi un centinaio i pazienti trattati a Milano con una terapia genica basata su cellule staminali del sangue e il risultato terapeutico è riproducibile, efficace e sicuro. Molti sono i pazienti che grazie ad essa vivono in buone condizioni di salute con una soppressione quasi totale dei sintomi. L’emozione di seguire il cammino di terapie così promettenti dal bancone di laboratorio al letto del paziente è tanta, specie perché si tratta di un percorso lungo, non povero di ostacoli - e per certi versi, ancora non completo - ma oggi i risultati di tanta ricerca iniziano a farsi concreti e con essi iniziano a prendere forma le terapie del futuro.
Sabato 23 novembre, alle 18.30 sul main stage del Focus Live un impareggiabile quartetto d’archi suonerà la sinfonia delle terapie avanzate, una musica fatta di geni e cellule da ascoltare con attenzione e con la mente già proiettata al domani che verrà.
