La prima edizione dell’evento At2 – acronimo di Advanced Talks on Advanced Therapies - organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate, si è tenuta lo scorso 20 giugno 2019 nella splendida cornice dell’Auditorium dell’Ara Pacis di Roma. Si è trattato di un evento unico nel suo genere, non un convegno scientifico ma una sorta di ‘science-show’ in cui alcuni tra i più illustri esperti delle terapie avanzate si sono alternati sul palco per raccontare la straordinaria e complessa avventura scientifica che ha portato allo sviluppo di queste terapie che promettono di rivoluzionare la medicina del futuro.

Racconti appassionati, arricchiti dalla proiezione di video divulgativi, hanno avuto lo scopo di intrattenere e di informare gli spettatori sul lungo percorso della nascita, dello sviluppo e dell’accesso ai pazienti delle terapie avanzate. Luigi Naldini, pioniere della terapia genica, Salvatore Lo Re, paziente talassemico che ha sperimentato tale terapia con esiti entusiasmanti, Giulio Pompilio, delegato del Comitato delle Terapie Avanzate dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), Riccardo Palmisano, Presidente Assobiotec e Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon, hanno dato vita a un format che promette di diventare un appuntamento periodico di Osservatorio terapie Avanzate.

At2 è ideato per avvicinare esperti e grande pubblico sulle tematiche più complesse e attuali della medicina. L’obiettivo finale è costruire una conoscenza e consapevolezza condivisa e diffusa, indispensabile per affrontare correttamente le complesse scelte che riguardano l’arrivo delle terapie avanzate nella vita di tutti, esperti e cittadini.

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La personalizzazione della cura è sempre più vicina: l’intervista alla prof.ssa Maria Domenica Cappellini, intervenuta lo scorso giugno all'evento AT2 - Advanced talks on advanced therapies

“In questi ultimi anni stiamo vivendo un’esperienza straordinaria nel mondo delle terapie per le malattie rare, ma in generale per le malattie complesse, grazie all’avvento di queste nuove tecniche, di questi nuovi approcci molecolari”, afferma Maria Domenica Cappellini, Direttore dell’Unità di Medicina Generale, Responsabile Centro Malattie Rare presso la Fondazione IRCSS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano e Professore Ordinario di Medicina Interna presso l’Università degli Studi di Milano. Il percorso non semplice verso il futuro della medicina, affrontato passo dopo passo dai clinici e dai ricercatori, ha aumentato le conoscenze disponibili sui meccanismi alla base di molte malattie, sia rare che complesse. “Ho avuto la fortuna di poter percorrere questa storia, che nell’ambito delle malattie rare ha visto proprio una fase caratterizzata da cure di supporto ma non certo risolutive, fino a una migliore standardizzazione di terapie necessarie per preparare questi pazienti ad affrontare le terapie più radicali e più incisive”.

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Si stanno forgiando le chiavi d’accesso a un numero sempre crescente di terapie geniche e cellulari. Il prof Giulio Pompilio, presente lo scorso giugno all’evento AT2 e che sarà protagonista il prossimo 23 novembre sul main stage di Focus Live, illustra le sfide del sistema regolatorio.

Le terapie che definiamo “avanzate” non lo sono solamente in riferimento al carico di innovazione che portano con sé sul piano tecnico e scientifico ma anche in considerazione del fatto che necessitano di un sistema regolatorio completamente nuovo che ne consenta presto l’approdo al mondo del mercato.

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Il cammino delle terapie avanzate è stato irto di ostacoli ma oggi questo settore sta dando vita a farmaci sempre più efficaci e sicuri. Perché scommettere sulla salute puntando sulla ricerca è una mossa vincente, lo racconta Riccardo Palmisano presidente di Assobiotec.

“Dopo aver dimostrato il potenziale delle terapie avanzate sui modelli animali si è passati all’uomo e gli ostacoli non sono stati pochi, tanto da mettere quasi in discussione il rapporto rischio-beneficio delle terapie geniche e cellulari”. Sono le parole di Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec, a margine dell’evento AT2 - Advanced talks on advanced therapies, organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate lo scorso 20 giugno 2019 nella suggestiva cornice dell’Ara Pacis Augustae di Roma. Un momento particolarmente importante per fare il punto sulle cosiddette terapie avanzate di cui fanno parte terapia genica, editing genomico, immunoterapia e terapia cellulare.

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Trasformare la ricerca in qualcosa di fruibile per i pazienti: la visione della fondazione Telethon nell’intervista a Francesca Pasinelli

“Le malattie genetiche rare sono state il banco di prova ideale per sviluppare terapie innovative basate sulla terapia genica. La nostra ricerca, finalizzata a trovare una cura, ha messo a punto una piattaforma di terapia genica che sfrutta il vettore lentivirale, cioè il virus HIV modificato, e negli anni questa ricerca l’abbiamo trasformata a tutti gli effetti in una terapia”, commenta Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon, intervistata durante l’evento AT2 - Advanced talks on advanced therapies. “A quel punto siamo entrati in partnership con l’industria farmaceutica perché facesse diventare quella terapia qualcosa di duraturo nel mondo e ne garantisse produzione e distribuzione nel tempo, in linea con la nostra visione di trasformare la ricerca in qualcosa di fruibile per i pazienti”.

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