Osservatorio Terapie Avanzate

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“Dal laboratorio al paziente. Raccontare il viaggio delle Terapie Avanzate” Media Tutorial online 20 gennaio ore 10 - 13

Agenda

L'appuntamento, rivolto ai giornalisti, sarà incentrato sulla corretta comunicazione delle innovazioni terapeutiche come la terapia genica, l'editing genomico, le CAR-T e la terapia cellulare

Un corso di formazione ECM, organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate, rivolto alla categoria professionale dei giornalisti per un aggiornamento nell'ambito delle terapie avanzate. Il webinar potrà essere seguito anche da persone che non rientrano nella categoria interessata ai crediti formativi.

: Di: Redazione; , 08 Gennaio 2021

Arriva il primo atlante per catalogare i mini-organi

Organoidi

Il progetto "HCA|Organoid" realizzerà un atlante degli organoidi umani per la ricerca biomedica e la medicina rigenerativa, servirà anche a perfezionare i protocolli per la loro derivazione

La versione iniziale del primo "Organoid Cell Atlas" sarà disponibile già nei prossimi due anni. Si tratta di un catalogo open access degli organoidi umani, le repliche in miniatura degli organi realizzate in laboratorio. Il progetto, finanziato dal programma europeo Horizon 2020 e descritto su Nature Biotechnology lo scorso dicembre, nasce all’interno dello "Human Cell Atlas (HCA)", una collaborazione internazionale che dal 2016 crea mappe di riferimento complete di tutte le cellule umane. L’atlante fornirà gli strumenti per validare e migliorare i modelli cellulari a tre dimensioni come base per la ricerca biomedica, la diagnosi e il trattamento, e permetterà di confrontare gli organoidi con i tessuti primari di riferimento.

: Di: Erika Salvatori; , 20 Gennaio 2021

CRISPR per un vaccino contro la leishmaniosi cutanea

CRISPR & Editing genomico

Lo ha sviluppato un gruppo di ricercatori in Canada, combinando leishmanizzazione ed editing genomico. Buoni i risultati degli studi preclinici, ora si punta a un trial di Fase I

Mettere insieme tecnologie vecchie e nuove. È quello che hanno fatto i ricercatori della McGill University di Montreal in Canada, che hanno messo a punto un vaccino in grado di proteggere dalla diffusione del principale parassita della Leishmania, che causa la leishmaniosi cutanea. La strategia si basa su una nuova modalità di leishmanizzazione partendo da parassiti modificati geneticamente con CRISPR. Il vaccino – che gli sviluppatori ora vogliono testare in uno studio clinico di Fase I – potrebbe portare a importanti progressi contro questa malattia negletta che affligge ancora milioni di persone soprattutto nei Paesi più poveri delle aree tropicali e subtropicali. Lo studio, che ne ha dimostrato l’efficacia in modelli animali, è stato pubblicato lo scorso luglio su Nature Communications.

: Di: Cristina Tognaccini; , 20 Gennaio 2021

Terapie avanzate approvate: salgono a 12 in Europa

Terapie approvate

Il 2020 si è chiuso in bellezza con due nuove autorizzazioni europee e si prospettano altri pareri positivi da parte degli enti regolatori di tutto il mondo nei prossimi mesi

La Commissione Europea ha recentemente concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) due nuove terapie avanzate: una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica e una CAR-T per il linfoma mantellare. Il numero delle terapie avanzate approvate in Europa sale così a 12, di cui 6 anche in Italia. Inoltre, a fine novembre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il programma di accesso anticipato – con la legge 648/1996 – per la terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Le previsioni per i prossimi mesi sono incoraggianti e il mercato globale delle terapie avanzate è indubbiamente in espansione. La medicina “personalizzata” si sta ritagliando uno spazio sempre più ampio.