Il riconoscimento alla carriera al direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano per lo sviluppo di vettori virali utilizzati nelle terapie geniche
Una carriera dedicata alla ricerca sui vettori lentivirali premiata con il Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024: Luigi Naldini - direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano, professore ordinario di Istologia e di Terapia Genica e Cellulare presso l’Università Vita-Salute San Raffaele e membro del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate – ha ricevuto il riconoscimento lo scorso 18 gennaio a Miami, in occasione della Phacilitate's Advanced Therapies Week 2024. Il premio è frutto del ruolo determinante che lo scienziato ha avuto nello sviluppo di innovative terapie per malattie genetiche, e non solo, grazie agli studi sui vettori virali oggi utilizzati anche in clinica.
Luigi Naldini è stato uno dei protagonisti della storia delle terapie avanzate: il suo lavoro ha contribuito a rendere la terapia genica una realtà terapeutica, specialmente grazie agli studi sui vettori lentivirali per il trasferimento genico. Laureato in Medicina e Chirurgia, Naldini ha lavorato presso i laboratori di Inder Verma e Didier Trono al Salk Institute di La Jolla, dove ha ideato i primi vettori lentivirali ibridi derivati da HIV e ne ha dimostrato l’utilizzo per il trasferimento genico. La tecnica è stata poi ottimizzata lavorando presso la Cell Genesys di Foster City in California. Dal 2003 è all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, dove ricopre il ruolo di direttore dal 2008. Ha anche fondato – assieme al San Raffaele - Genenta Science, una start-up innovativa oggi quotata sul Nasdaq.
Come riportato nel comunicato stampa, solo all’Ospedale San Raffaele sono stati trattati quasi un centinaio di pazienti con gravi malattie genetiche quali la leucodistrofia metacromatica, la sindrome di Wiskott-Aldrich, la beta talassemia e la mucopolisaccaridosi di tipo 1, grazie a cellule staminali del sangue corrette tramite vettori lentivirali. Complessivamente, nel mondo oltre 400 persone hanno ricevuto un trattamento basato su staminali del sangue ingegnerizzate con vettori lentivirali, per 19 diverse patologie. Quattro di queste terapie hanno già ottenuto l’approvazione per l’immissione in commercio: Zynteglo, per la beta talassemia, e Skysona, per l’adrenoleucodistrofia cerebrale (entrambe ritirate dal mercato europeo); Lyfgenia, per l’anemia falciforme (approvata negli Stati Uniti) e Libmeldy, per la leucodistrofia metacromatica (commercializzata in Europa). Inoltre, si basano sui vettori lentivirali anche buona parte delle terapie CAR-T in sperimentazione clinica o già approvate per uso commerciale. Si stima che ad oggi siano oltre 3500 le persone che hanno beneficiato di questo tipo di terapie.
Il premio Phacilitate per le terapie avanzate, istituito nel 2023 con la prima assegnazione a Carl June per lo sviluppo delle CAR-T, riconosce i meriti in uno dei settori più innovativi della medicina moderna. La giuria è composta da esperti internazionali che valutano ciascuna candidatura pervenuta. “Il prof. Naldini incarna perfettamente il concetto di ‘innovatore’. L’incrollabile dedizione che ha dimostrato nello sviluppo di terapie a beneficio dei pazienti ha spinto lui e il suo team a non lasciarsi scoraggiare dai primi fallimenti e sviluppare terapie migliori e sempre più sicure. Senza la sua dedizione e perseveranza, la terapia genica non sarebbe al punto in cui si trova oggi, in grado di cambiare la vita dei pazienti grazie a farmaci oggi approvati per malattie genetiche come l’ADA-SCID e la leucodistrofia metacromatica, senza contare le numerose altre ancora in fase di sviluppo clinico” dichiara Sven Kili, presidente della giuria del premio Phacilitate.
Negli anni ha ricevuto importanti riconoscimenti, tra cui: l’Outstanding Achievement Award dalla Società Americana di Terapia Genica e Cellulare nel 2014 e dalla ESGCT nel 2015, il premio Jiménez Diaz nel 2016, il Van Beutler Award della Società Americana di Ematologia nel 2017 e, nel 2019, il premio Jeantet-Collen per la Medicina Traslazionale. È stato inoltre nominato “Grande Ufficiale dell’Ordine al Merito della Repubblica Italiana” nel dicembre 2019.
“Sono riconoscente ai miei maestri e ai fantastici colleghi ed eccellenti allievi che mi hanno accompagnato in questo straordinario percorso dal bancone al letto del malato durato quasi trent’anni, condividendone l’ispirazione, le difficoltà e frustrazioni e, finalmente, i successi. Ringrazio poi i componenti della giuria, che hanno voluto assegnarmi questo premio alla carriera. Continuerò a lavorare con rinnovata energia ed entusiasmo nella ricerca di soluzioni basate sulla terapia genica e cellulare per i tanti pazienti che hanno bisogno di terapie innovative per affrontare malattie finora considerate fatali”, ha commentato Luigi Naldini in occasione della consegna del premio.
