Naldini, pioniere nell'ambito della terapia genica

Un riconoscimento prestigioso per il suo lavoro pionieristico nel portare la terapia genica dal laboratorio al trattamento dei pazienti con gravi malattie genetiche rare

I ricercatori italiani continuano a riscuotere grandi successi a livello internazionale. Dopo il conferimento del Premio Internazionale “Innovators in Science” al prof. Michele De Luca  è stata da poco diffusa la notizia che per il 2019 la Fondazione Louis-Jeantet ha assegnato al prof. Luigi Naldini, Direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon Insititute for Gene Therapy (SR-Tiget) il Premio Louis-Jeantet 2019.

Un altro prestigioso riconoscimento che conferma l’altissimo livello di qualità dei percorsi di ricerca innovativa nel nostro Paese e premia una delle figure di punta nel panorama nazionale e internazionale della terapia genica.

Sul sito della Fondazione Louis-Jeantet si apprende che l’omonimo Premio viene annualmente conferito ai ricercatori di elevato profilo che svolgano la loro attività in uno dei Paesi membri del Consiglio d’Europa. Come ogni anno, la somma messa a disposizione dalla Fondazione è di 500.000 franchi svizzeri, di cui 450.000 destinati a finanziare la prosecuzione degli studi dei vincitori e 50.000 attribuiti alla persona. È uno dei premi più cospicui e ha lo scopo di supportare e incentivare la continuazione di studi e progetti di ricerca di carattere innovativo. Il Premio Louis-Jeantet è intitolato all’omonimo filantropo, decorato con la Croix de Guerre per i suoi meriti durante la Prima Guerra Mondiale, il quale nel corso della vita ha accumulato un patrimonio immenso interamente devoluto, al momento della morte, alla ricerca in campo biomedico. Per celebrare il suo ricordo, nel 1983 è nata la Fondazione Louis-Jeantet che a partire dal 1986 ha annualmente assegnato ai ricercatori di maggiore merito il Premio che porta il nome del suo fondatore. I numeri confermano le scelte di spicco del Consiglio: sono stati premiati 90 ricercatori, 12 dei quali hanno successivamente ricevuto il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina, o il Premio Nobel per la Chimica. Il Paese che ha ottenuto un maggior numero di riconoscimenti è la Gran Bretagna (27), seguito da Svizzera (17), Germania (15), Francia (14), Svezia (4), Paesi Bassi (3) e Austria, Belgio, Finlandia, Norvegia e Italia (ognuno con 2 Premi).

Dopo il prof. Andrea Ballabio (Direttore dell’Istituto di Genetica e Medicina Telethon – TIGEM – di Pozzuoli) e il prof. Antonio Lanzavecchia (Presidente della Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica della Regione Lombardia) è ora il turno del prof. Luigi Naldini, professore ordinario presso l’Università Vita-Salute San Raffaele, considerato uno dei pionieri nello sviluppo e nell’applicazione dei vettori lentivirali per il trasferimento genico. Grazie al suo impegno è stata messa a punto un’innovativa terapia genica ex vivo su cellule staminali ematopoietiche per il trattamento del deficit dell'enzima adenosina deaminasi (ADA-SCID), una immuodeficienza particolarmente severa che affligge i bambini. La prima terapia genica basata su cellule staminali, denominata Strimvelis, ad essere stata approvata in Europa, nel 2016,  dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

Il prof. Naldini ha svolto parte del suo periodo di ricerca all’interno dei laboratori di Inder Verma e Didier Trono al Salk Institute di La Jolla, dedicandosi alla messa a punto dei primi vettori lentivirali ibridi derivati da HIV e ne ha dimostrato l’utilizzo per il trasferimento genico all’interno di cellule non proliferanti. Professore Associato di Istologia presso l’Università di Torino, dal 1998 ha diretto il Laboratorio di Trasferimento Genico presso l’Istituto di Ricerca e Cura del Cancro del capoluogo piemontese fino a quando, nel 2003, si è trasferito a Milano presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di cui è tutt’ora direttore. I suoi studi nel campo delle patologie neurodegenerative hanno consentito significativi balzi avanti nel trattamento della leucodistrofia metacromatica, dove la terapia genica sta fornendo risultati di spessore nei trial con i vettori lentivirali. Inoltre, il contribuito di Naldini si è fatto sentire nel campo delle immunodeficienze come la ADA-SCID o la sindrome Wiskott Aldrich e non va dimenticato che è merito suo se nel 2010 l’Istituto Tiget ha stretto un’alleanza strategica con Glaxo-Smith-Kline (GSK) per rendere la terapia genica con cellule staminali ematopoietiche una realtà clinica. Si tratta del primo accordo mai raggiunto tra un’azienda farmaceutica ed un centro Accademico impegnato sul fronte della terapia genica. Il prof. Naldini è attualmente Presidente dell’ European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT), nonché membro del Consiglio Direttivo dell’Advisory Council e dell’International Society for Stem Cell Research (ISSCR) ed, esattamente 10 anni fa, è stato insignito dell’European Research Council (ERC) Advanced Investigator Grant, che riconosce i migliori scienziati europei. Una carriera brillante che ne fa una delle figure di riferimento sia dentro che fuori dai confini del nostro paese.

Per il 2019, oltre al prof. Naldini, il Premio Louis-Jeantet è andato anche al prof. Botond Roska, tra i direttori fondatori dell’Istituto di Oftalmologia Clinica e Molecolare a Basilea (IOB), per le sue scoperte dei principi basilari del processamento delle informazioni visive e lo sviluppo di strategie terapeutiche per il trattamento dei difetti della retina. Una scelta che conferma l’attenzione della Fondazione svizzera per gli studi di biologia con il maggiore impatto sul piano della medicina. Dall’Istituto SR-Tiget si rende noto che il prof. Naldini impiegherà i fondi ottenuti dal Premio per mettere a punto la prossima generazione di terapia genica con cellule ematopoietiche staminali, basata su ingegneria genetica di precisione tramite l’editing genetico. Una terapia ancora più sicura ed efficace rivolta, tra le altre malattie, anche alla talassemia.

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