Terapia cellulare

Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa

La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.

CELLULE STAMINALI: COSA SONO?

Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.

Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.

Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.

iPSC

Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.

Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.

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Caution

Speranze e promesse nascondono disinformazione, truffe ed effetti collaterali: l’European Medicines Agency mette in guardia i pazienti contro l’uso di terapie cellulari non approvate

Le possibilità offerte dalle terapie cellulari sono da decenni oggetto di studio della comunità scientifica internazionale e sono una grande promessa per una serie di gravi patologie ad oggi incurabili. Da un lato, il trapianto di midollo osseo, quello di epidermide per i grandi ustionati e le trasfusioni, approvate sulla base di fondamenti scientifici ed etici, sono un esempio fruttuoso delle opportunità offerte dalla pratica medica riconosciuta; dall’altro, una vasta gamma di prodotti cellulari e tessuti non regolamentati, procedure mediche eseguite senza il supporto di evidenze scientifiche e indicazioni di efficacia e sicurezza attraggono pazienti spesso ignari della situazione. Per questo motivo, a seguito della raccomandazione del Comitato per le Terapia Avanzate (CAT), l’European Medicines Agency (EMA) ha messo in guardia i pazienti contro l'uso di terapie cellulari non approvate e non regolamentate.

Cellule staminali

Un gruppo di ricercatori svedesi ha messo a punto un nuovo protocollo di selezione cellulare e utilizzato CRISPR per rendere le cellule invisibili al sistema immunitario.

Passi avanti verso la messa a punto di cellule della retina universali per il trattamento della cecità negli anziani. A perfezionare la metodica è stato un gruppo di ricercatori del Karolinska Institutet e del St. Erik Eye Hospital in Svezia, che lo scorso 30 marzo hanno pubblicato su Nature Communications un sistema per affinare la produzione delle cellule epiteliali funzionali del pigmento retinico (RPE) a partire da cellule staminali pluripotenti umane (hPSC). A seguire, il 14 aprile, i ricercatori hanno reso noto su Stem Cell Reports, un sistema per modificare le stesse cellule con la tecnica di editing genomico CRISPR-Cas9, in modo da renderle “invisibili” al sistema immunitario del ricevente. Evitando così il rigetto, uno dei principali problemi in casi di trapianto di cellule da donatore.

Feto

Uno studio statunitense ha dimostrato, in modelli animali, l’efficacia della somministrazione di cellule staminali in utero. È stato presentata la richiesta di avvio di uno studio clinico.

Se le terapie avanzate sono ormai sdoganate, con alcuni prodotti già sul mercato e numerosi altri in fase di studio, altrettanto non si può dire della terapia genica o cellulare prenatale, che timidamente inizia a muovere i primi passi. Proprio lo scorso 26 febbraio, un gruppo di ricercatori dell' University of California San Francisco (UCSF), ha dimostrato, in modelli animali, che la somministrazione di cellule staminali in utero può essere una strategia per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo VII (MPS7), nota anche come sindrome di Sly, che spesso può causare l’aborto. Sulla base di questi dati i ricercatori hanno chiesto alla Food and Drug Administration (FDA) il via libera per un trial clinico.

AlloVir

In poche settimane il virus SARS-CoV-2 ha raggiunto tutto il mondo. Gli scienziati stanno testando farmaci per trattare i malati, ma anche tecniche all’avanguardia per prevenire altre infezioni

Le strategie terapeutiche in sperimentazioni contro l’infezione COVID-19 sono molte e i farmaci vengono testati in trial clinici in tutto il mondo, aspettando la messa a punto di un vaccino adeguato. Le terapie più promettenti includono gli antivirali e gli anticorpi monoclonali, ma bisogna attendere i primi risultati per capire quali molecole saranno in grado di rispondere efficacemente all’emergenza da SARS-CoV-2. Un approccio innovativo contro i virus prevede di focalizzarsi sulle cellule del sistema immunitario e non su un farmaco. AlloVir, azienda statunitense da anni impegnata nello sviluppo di terapie cellulari, potrebbe ampliare la sua piattaforma per riuscire a prevenire infezioni virali come la COVID-19.

Muscolo

Uno strumento per comprendere quante sono le cellule coinvolte nella riparazione muscolare, come comunicano e cosa succede in caso di malattie come le distrofie muscolari

Quante possono essere le cellule coinvolte nella riparazione muscolare e come comunicano fra di loro? Per provare a dare una risposta, un gruppo di ricercatori della Cornell University (Stati Uniti) ha realizzato un atlante delle cellule staminali muscolari, coinvolte nella rigenerazione del tessuto muscolare. Dal lavoro, pubblicato il 10 marzo su Cell Reports, è emerso che sono circa 35 mila le singole cellule descritte dai ricercatori. Un lavoro importante, utile per capire come avviene il normale processo di riparazione del tessuto muscolare negli adulti, ma che, soprattutto, potrà aiutare a capire i deficit della rigenerazione che si verificano durante l'invecchiamento e nelle distrofie muscolari.

HIV

Un anno fa abbiamo parlato di remissione a lungo termine, ora, a distanza di 30 mesi dall’interruzione della terapia antiretrovirale, si può parlare di cura

Un recente studio sul “paziente di Londra”  ha confermato l’assenza del virus attivo nel sangue a 30 mesi dall’interruzione della terapia antiretrovirale, cioè quei farmaci che permettono di tenere sotto controllo l’infezione da HIV. Si tratta della seconda persona sieropositiva che ha subito un trapianto di midollo da un donatore con una mutazione nel DNA che rende le cellule resistenti all’infezione di HIV. Questi risultati confermano che la tecnica, descritta per la prima volta più di dieci anni fa grazie al caso del “paziente di Berlino”, è replicabile. Il case report è stato pubblicato il 10 marzo su The Lancet HIV Journal e presentato alla Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections.

Con il contributo incondizionato di

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