Terapia cellulare

Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa

La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.

CELLULE STAMINALI: COSA SONO?

Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.

Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.

Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.

iPSC

Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.

Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.

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Sclerosi multipla

Finanziato dal NIH, confronterà il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche e le migliori terapie biologiche oggi disponibili per le forme gravi della malattia

È più efficace (e sicuro) il trattamento sperimentale con cellule staminali o le migliori terapie biologiche oggi disponibili per le forme gravi di sclerosi multipla recidivante? È quello che proverà ad analizzare uno studio clinico denominato “BEst Available Therapy versus autologous hematopoietic stem cell transplant for Multiple Sclerosis” (BEAT-MS) appena avviato proprio con lo scopo di confrontare i due trattamenti. La sperimentazione è sponsorizzata dal National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), che fa parte del National Institutes of Health statunitense, e valuterà la sicurezza, l'efficacia e il rapporto costo-efficacia dei due approcci terapeutici.

Occhio

Lo studio parte dai risultati ottenuti sui modelli animali ed è il primo negli Stati Uniti a usare come tessuti di riparazione quelli ottenuti dalle cellule del paziente stesso

Finalmente ci siamo. Sul finire del 2019 il National Eye Institute (NEI) di Bethesda ha annunciato il lancio di uno studio clinico per la valutazione della sicurezza di un trattamento che impiega le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) per il trattamento della forma “secca” della degenerazione maculare legata all’età. È il primo di questo tipo ad essere condotto sull’uomo negli Stati Uniti e rappresenta insieme il punto di arrivo e quello di partenza nel percorso di una terapia destinata a cambiare la vita dei pazienti. “Il protocollo, che ha arrestato la perdita della visione nei modelli animali, rappresenta il primo studio clinico negli Stati Uniti nel quale si utilizzano tessuti di sostituzione ottenuti a partire dalle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) del paziente”, afferma Kapil Bharti, coordinatore del progetto e capo della Sezione Ocular Stem Cells and Translational Research (OSCTR) del NEI.

Fegato

Uno studio italiano ha testato la sicurezza di un trattamento a base di cellule staminali epatiche in tre neonati colpiti da rare e gravissime malattie metaboliche ereditarie

Si tratta di una notizia che è stata riportata da molte testate giornalistiche, non solo perché il successo di questo intervento è da ascrivere ad un team di ricerca tutto italiano ma anche - e soprattutto - perché i piccoli pazienti che soffrono di queste rare patologie non possono far altro che attendere un trapianto di fegato che, purtroppo, non sempre si rende possibile nei primi mesi di vita con conseguenze per molti di loro spesso fatali. Pubblicato lo scorso dicembre sulla rivista internazionale Stem Cell Reviews and Reports, lo studio ha coinvolto medici e ricercatori dell’Ospedale Regina Margherita e dell’Ospedale Molinette afferenti alla Città della Salute di Torino, oltre che del Centro Interdipartimentale di Ricerca per le Biotecnologie Molecolari dell’Università di Torino (MBC). Un assalto diretto e plurispecialistico ad un insieme di patologie le cui ricadute sui neonati rischiano di diventare davvero molto gravi.

Cuore

Il cambio di paradigma svelato da uno studio pubblicato su Nature potrebbe spiegare i risultati fallimentari ottenuti finora nei trial

Non sempre quando si tratta di cuore le cose sono come sembrano. Per anni sono stati condotti trial clinici con cellule staminali per le malattie cardiache con risultati fallimentari, senza capire il perché. Oggi, forse, uno studio pubblicato su Nature sembra svelare il perché. Un gruppo di ricercatori del Cincinnati Children's Hospital Medical Center, nell’Ohio, ha infatti scoperto che la terapia con cellule staminali non migliora la funziona cardiaca con la produzione di nuovi cardiomiciti (le cellule del muscolo cardiaco), ma inducendo una risposta immunitaria che migliora la funzione dell’organo.

neuroni

Le cellule staminali pluripotenti indotte si sono rivelate utili sia come modello per valutare terapie farmacologiche sia come trattamento stesso contro la malattia di Pelizaeus-Merzbacher

Al Centro Eli e Edythe Broad per la Medicina Rigenerativa e per la Ricerca sulle Cellule Staminali dell’Università della California, David H. Rowitch è il minimo comune denominatore tra due équipe di scienziati che hanno lavorato su due differenti fronti di utilizzo delle cellule staminali per una rara patologia del sistema nervoso quale è la malattia di Pelizaeus-Merzbacher (PMD). In uno studio apparso lo scorso ottobre sulla rivista Cell Stem Cell i ricercatori hanno utilizzato le staminali per approfondire il meccanismo con cui si sviluppa la malattia e per identificare nuove possibili opzioni di cura. In un altro articolo, pubblicato sulle pagine della rivista Stem Cell Reports le cellule staminali sono state impiegate direttamente sulle cellule neuronali dei pazienti con PMD nel tentativo di arrestare il decorso della malattia.

Zucchero

Dal 2014, anno in cui un gruppo di ricercatori è riuscito a sviluppare cellule beta del pancreas a partire da cellule staminali pluripotenti, numerosi laboratori e biotech hanno iniziato a studiarle per trovare una cura contro il diabete di tipo 1.

Prosegue a ritmo sostenuto lo studio delle cellule staminali come possibile terapia per il diabete di tipo 1. Lo scorso 17 settembre infatti, durante il meeting annuale dell'Associazione Europea per lo Studio del Diabete (EASD), svoltosi a Barcellona in Spagna, sono stati presentati i dati preclinici di una versione di cellule staminali embrionali umane (Human embryonic stem cells o hESC) modificate con la tecnica di editing genomico CRISPR, in modo da non provocare una reazione di rigetto.

Con il contributo incondizionato di

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