Speranze e promesse nascondono disinformazione, truffe ed effetti collaterali: l’European Medicines Agency mette in guardia i pazienti contro l’uso di terapie cellulari non approvate
Le possibilità offerte dalle terapie cellulari sono da decenni oggetto di studio della comunità scientifica internazionale e sono una grande promessa per una serie di gravi patologie ad oggi incurabili. Da un lato, il trapianto di midollo osseo, quello di epidermide per i grandi ustionati e le trasfusioni, approvate sulla base di fondamenti scientifici ed etici, sono un esempio fruttuoso delle opportunità offerte dalla pratica medica riconosciuta; dall’altro, una vasta gamma di prodotti cellulari e tessuti non regolamentati, procedure mediche eseguite senza il supporto di evidenze scientifiche e indicazioni di efficacia e sicurezza attraggono pazienti spesso ignari della situazione. Per questo motivo, a seguito della raccomandazione del Comitato per le Terapia Avanzate (CAT), l’European Medicines Agency (EMA) ha messo in guardia i pazienti contro l'uso di terapie cellulari non approvate e non regolamentate.
L’impiego clinico delle terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) ha diversi obiettivi: la ricostruzione e la rigenerazione di tessuti danneggiati o mancanti, la modifica di cellule con DNA anomalo e mutazioni patogene e la ripopolazione di cellule in caso di necessità, ad esempio quelle del sistema immunitario. Come avviene per i farmaci, anche le terapie avanzate - incluse quelle cellulari - devono essere valutate e devono soddisfare alcuni criteri prima di ricevere l'approvazione da parte degli enti regolatori (Regolamento CE n. 1394/2007). Inoltre, devono essere preparati solo in una delle cell factory autorizzate. In Italia l’autorità competente dal punto di vista regolatorio è l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), mentre la responsabilità del trattamento è divisa tra il laboratorio di produzione, il medico che somministra il trattamento e le autorità sanitarie competenti.
La commercializzazione e la somministrazione di trattamenti a base di cellule non validati scientificamente e non approvati sollevano importanti preoccupazioni etiche. Questi trattamenti, che spesso vengono venduti a caro prezzo, non rispettano le normative e possono essere molto rischiose per la salute e la tutela dei pazienti, oltre a mancare di validità scientifica. Un fenomeno "in crescita e sempre più a portata di mano", come ha spiegato in una intervista per l’ANSA - riportata sul sito del Ministero della Salute - Francesca Ceradini, direttore scientifico dell'Osservatorio Terapie Avanzate, "prima i viaggi della speranza si facevano verso l'India o la Cina, oggi anche in Europa e negli Usa". Già nel 2010, infatti, l’EMA aveva espresso alcune preoccupazioni circa l’accesso ai trattamenti a base di cellule staminali. A distanza di 10 anni, un nuovo documento (QUI in italiano) sottolinea il pericolo di sottoporsi a terapie cellulari non autorizzate.
"Al momento - prosegue Ceradini - le terapie cellulari approvate sono pochissime in Europa. Molte sono in sperimentazione e il resto è una giungla di trattamenti non validati. Solo negli Usa ci sono oltre 700 cliniche private che li vendono a caro prezzo; ma altre sono in Europa, soprattutto dell'Est, in Svizzera e forse anche in Italia". Stando all’Annual Report and Sector Year in Review dell’Alliance for Regenerative Medicines pubblicato a marzo 2020, nel 2019 c’erano all’attivo 216 trial autorizzati sulle terapie cellulari - che rientrano nella designazione RMAT (regenerative medicine advanced therapy) - in tutto il mondo, di cui 42 in Fase I, 144 in Fase II e 30 in Fase III. È palese che tra questo dato e il numero delle cliniche che offrono trattamenti non autorizzati ci sia una differenza importante, evidenziando ancora di più la diffusione del problema.
Alessandro Aiuti, vicedirettore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano, membro del CAT e del Comitato scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate, ha partecipato alla stesura del documento e ha spiegato che la preoccupazione dell’EMA “nasce da notizie che abbiamo ricevuto relativamente ad annunci pubblicitari di siti web di cliniche presenti in diversi Paesi dell'Unione Europea, che offrono trattamenti spacciati come risolutivi e miracolosi, a base di cellule mesenchimali, definite impropriamente staminali, ad esempio per il trattamento dell'Alzheimer, ma senza che vi siano basi scientifiche né prove di efficacia. Questo ci riporta indietro, agli errori fatti con Stamina".
È quindi fondamentale sottolineare che, ad oggi, sono solo tre le terapie cellulari e tissutali approvate in Europa:
- Alofisel® (darvadstrocel): per il trattamento di fistole perianali complesse in pazienti adulti con malattia di Crohn luminale non attiva o lievemente attiva;
- Holoclar® (cellule epiteliali corneali umane autologhe espanse ex vivo e contenenti cellule staminali), per il trattamento del deficit di cellule staminali limbari da moderato a grave, causato da ustioni oculari da agenti fisici o chimici;
- Spherox (sferoidi di condrociti umani autologhi associati a matrice per impianto), per il trattamento dei difetti sintomatici della cartilagine articolare del condilo femorale e della rotula del ginocchio.
Di queste tre, due sono approvate anche in Italia: Alofisel e Holoclar.
Come descritto da uno studio pubblicato nel 2018 sulla rivista scientifica Stem Cells Translational Medicine, il divario tra la disponibilità di terapie efficaci ed autorizzate e le esigenze non soddisfatte dei pazienti ha creato uno spazio di azione per le cliniche non autorizzate che puntano ad un’attività di lucro sul fronte delle terapie a base di cellule staminali. Inoltre, a rendere tutto ancora più complicato, al giorno d’oggi non è facile distinguere le sperimentazioni cliniche in regola da quelle non autorizzate, poiché anche queste ultime vengono a volta registrate su piattaforme di ricerca dei trial.
Alcune raccomandazioni utili per evitare di cadere nelle truffe mediche di questo tipo sono:
- Diffidare di chi offre la “cura” per qualunque cosa: è improbabile che uno stesso trattamento sia utile per molte patologie diverse, le cure miracolose non esistono;
- I rischi ci sono per qualsiasi pratica medica: sospettare di chi promette la totale assenza di rischi;
- Dubitare della pubblicità con linguaggio persuasivo e delle testimonianze dei pazienti su siti web e social media;
- Sospettare se viene richiesto un pagamento: in Europa i pazienti non pagano di tasca propria terapie in sperimentazione.
È infine importante sapere che sottoporsi a trattamenti non autorizzati preclude la possibilità di entrare a far parte di un trial clinico in regola in un futuro.
Per restare sempre aggiornato, visita la sezione “Terapie approvate” e scarica la tabella realizzata da Osservatorio Terapie Avanzate che illustra in maniera semplice ma esaustiva quali sono le terapie avanzate approvate in Europa e in Italia.
