KTE-X19 è la prima terapia a base di cellule CAR-T che AIFA autorizza per il trattamento del linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario
Poco più di un anno fa aveva ricevuto il via libera dalla Commissione Europea, oggi brexucabtagene autoleucel (più noto come KTE-X19 o col suo nome commerciale, Tecartus) ha ottenuto l’autorizzazione alla rimborsabilità da parte dell’AIFA, diventando il primo trattamento approvato per il linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario al trattamento standard. Dopo axicabtagene ciloleucel, per Gilead si tratta della seconda terapia a base di cellule CAR-T a ricevere il via libera dall’ente regolatorio italiano, confermando così il ruolo centrale giocato dalla biotech californiana nello sviluppo di questo genere di terapie avanzate.
Appartenente al gruppo dei linfomi non-Hodgkin a cellule B (che costituisce il 3-6% dei linfomi non-Hodgkin), il linfoma mantellare ha una prevalenza stimata di circa 1/25.000 e presenta generalmente un decorso clinico aggressivo. Questo tumore colpisce gli adulti di mezza età, soprattutto attorno ai 65 anni, e più spesso il sesso maschile. Dopo due o più linee di terapia sistemica, incluso un inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK), i pazienti con linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario al trattamento standard (MCL R/R) hanno una prognosi sfavorevole, con una sopravvivenza globale mediana che va da 6 a 10 mesi. “La disponibilità di questa prima terapia cellulare per il linfoma mantellare recidivante o refrattario fornisce un’opzione importante per i pazienti”, dichiara Paolo Corradini, direttore della Divisione di Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano e professore ordinario dell’Università degli Studi di Milano. “Al momento le opzioni di trattamento per questi pazienti, la cui malattia progredisce dopo le terapie iniziali, sono pressoché nulle. Esiste quindi una sentita necessità di nuove opzioni terapeutiche. Gli elevati tassi di risposta osservati supportano il potenziale di KTE-X19 come terapia efficace per le persone affette da linfoma mantellare recidivato o refrattario, con un profilo di sicurezza gestibile”.
Pensata per questa categoria di pazienti, KTE-X19 è infatti un’immunoterapia cellulare basata sull’utilizzo di cellule CAR-T la cui autorizzazione si basa sui dati del trial clinico ZUMA-2, uno studio multicentrico di Fase II, a singolo braccio, condotto in aperto in 20 centri negli Stati Uniti e in Europa (i risultati sono stati riportati sulle pagine della prestigiosa rivista The New England Journal of Medicine). Nello studio clinico ZUMA-2 sono stati arruolati 74 pazienti adulti con MCL R/R precedentemente sottoposti ad almeno due linee di terapia sistemica e a 68 di loro è stato somministrata KTE-X19 che ha così prodotto un tasso di risposta globale del 93%; il 67% dei pazienti ha ottenuto una risposta completa dopo una singola infusione. Tra gli effetti avversi di Grado 3 o superiore emersi nel corso delle analisi di sicurezza sono state segnalate, rispettivamente nel 15% e nel 31% dei pazienti, la sindrome da rilascio di citochine e la presenza di eventi neurologici.
“KTE-X19, la nostra seconda terapia CAR-T, nonché la prima in assoluto per i pazienti affetti da linfoma mantellare recidivante o refrattario, rappresenta uno straordinario passo in avanti nella ricerca e un’importante opzione terapeutica per i pazienti con prognosi davvero sfavorevole”, afferma Valentino Confalone, Amministratore Delegato di Gilead Sciences Italia. “In questi anni abbiamo lavorato con dedizione, per fornire opzioni terapeutiche sempre più all’avanguardia in ematologia e in oncologia. La nuova frontiera per le terapie cellulari è quella di renderle disponibili per il trattamento di un numero sempre maggiore di tipologie di tumori solidi ed ematologici garantendo al contempo la sostenibilità del sistema sanitario”.
Con l’approvazione di Tecartus, diventano 3 le terapie a base di cellule CAR-T disponibili in Italia mentre sale a 8 il totale delle terapie avanzate approvate nel nostro Paese. Un importante segnale di crescita e un motivo di forte incoraggiamento per la comunità dei pazienti. Ascolta la puntata di Reshape, il podcast di Osservatorio Terapie Avanzate, dedicata alle CAR-T e scarica la storia illustrata abbinata!
Scarica il PDF con le tabelle, aggiornate a marzo 2022, che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia.
