Una nuova partnership strategica riunisce le due società che lavorano allo sviluppo di MYO-101, una innovativa terapia genica con cui fronteggiare diverse forme di distrofia muscolare dei cingoli. Soddisfazione espressa anche dal Gruppo Familiari Beta-sarcoglicanopatie Onlus (GFB Onlus) che sostiene il progetto

Sarepta Therapeutics , una società biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di una medicina genetica di precisione per il trattamento di malattie neuromuscolari rare e Myonexus Therapeutics  un'azienda biotecnologica che si occupa di sviluppare nuovi protocolli di terapia genica per malattie rare come le distrofie muscolari dei cingoli (LGMD), si sono unite per far procedere con più celerità il loro piano di sviluppo di una terapia genica volta a trattare forme distinte di LGMD.


Il programma che le due aziende intendono sviluppare è stato pensato e progettato per offrire i primi trattamenti per cinque diverse forme di LGMD, il primo e più avanzato dei quali è MYO-101, che è stato sviluppato per il trattamento della distrofia LGMD2E. MYO-101 ha generato interessanti dati pre-clinici di sicurezza ed efficacia utilizzando il sistema vettoriale AAVrh.74, lo stesso vettore utilizzato nel programma di terapia genica della micro-distrofina che Sarepta sta sviluppando con il “Nationwide Children’s Hospital”. Uno studio clinico di Fase I/II su MYO-101 è stato avviato nel 2018 e le due aziende prevedono di ottenere i primi dati all’inizio del 2019. In aggiunta a ciò, Myonexus sta sviluppando e promuovendo MYO-102 per LGMD2D, MYO-103 per LGMD2C, MYO-201 per LGMD2B e MYO-301 per LGMD2L.

Un comunicato stampa diffuso dal GFB Onlus chiarisce che, secondo i termini dell’accordo, Sarepta effettuerà un pagamento anticipato di 60 milioni di dollari e poi di ulteriori pagamenti legati allo sviluppo delle terapie, acquisendo un'opzione esclusiva per l'acquisto di Myonexus ad un prezzo fisso pre-negoziato con pagamenti contingenti correlati alle vendite. Una quota aggiuntiva di circa 45 milioni di dollari sarà versata dopo un periodo di valutazione di circa due anni, al ragggiungimento degli obiettivi fissati.
Gli sforzi profusi dalla dott.ssa Rodino-Klapac, del Centro di Terapia Genica presso il Nationwide Children's Hospital, e la collaborazione con il dott. Jerry Mendell per mettere a punto una terapia genica per il trattamento delle distrofie muscolari sono stati premiati da questo accordo che esalta il piano di lavoro di Myonexus focalizzato su tre programmi di terapia genica in stadio clinico (LGMD2E, LGMD2D e LGMD2B) e due programmi di terapia genica preclinica (LGMD2C e LGMD2L).

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