CAR-T

Il CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere favorevole per idecabtagene vicleucel: ora non resta che attendere l’OK della Commissione Europea

Procede spedito il cammino di idecabtagene vicleucel (ide-cel), una terapia a base di cellule CAR-T sviluppata per il trattamento di pazienti adulti affetti da forme recidivanti o refrattarie di mieloma multiplo. Infatti, dopo il semaforo verde alla commercializzazione dalla Food and Drug Administration statunitense concesso lo scorso marzo, anche il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere favorevole nei riguardi del farmaco. Ciò significa che nel momento in cui la Commissione Europea dovesse adottare tale decisione, ide-cel entrerebbe di fatto tra i farmaci approvati, allungando l’elenco delle terapie avanzate oggi disponibili.

Prodotta da Celgene, azienda che ora è entrata a far parte di Bristol Myers Squibb, e nota con il nome commerciale Abecma, ide-cel è una delle due terapie a base di cellule CAR-T - l’altra è Jnj-4528 di Janssen - sviluppate contro il mieloma multiplo recidivante o refrattario alle terapie convenzionali e attualmente l’EMA ha raccomandato la concessione di un’autorizzazione condizionata per la sua immissione in commercio nell’Unione Europea. Nonostante l’esistenza di farmaci immunomodulatori, diretti contro le plasmacellule degenerate che si rendono responsabili della malattia, degli inibitori del proteasoma e di un anticorpo monolocale contro l’antigene CD38 (presente sulla superficie delle plasmacellule), rimane una tangibile necessità di nuove soluzioni farmaceutiche da proporre ai pazienti colpiti da forme recidivanti o particolarmente resistenti ai trattamenti. Infatti, a causa dell’elevato tasso di recidive, ai pazienti con mieloma multiplo la guarigione si presenta sempre come un traguardo remoto: sono necessarie nuove e più mirate terapie proprio per coloro che, pur avendo ricevuto un trattamento con le tre classi di farmaci elencate (agenti immunomodulatori, inibitori del proteasoma e anticorpi monoclonali), non hanno mai ottenuto una risposta terapeutica. I linfociti T potenziati e diretti specificamente contro le plasmacellule “malate” costituiscono un’opportunità senza precedenti di arrestare anche le forme più pervicaci di malattia.

Ide-cel è una terapia sviluppata a partire dalle cellule T del paziente stesso che vengono prelevate e modificate in modo tale da esprimere sulla loro superficie il recettore CAR grazie a cui, una volta reinfuse nell’organismo di provenienza, esse possono puntare contro le plasmacellule mutate e distruggerle. Idecabtagene vicleucel ha convinto gli esperti del CHMP grazie ai risultati prodotti nel corso dello studio di Fase II, KarMMa, nel quale ne sono state valutate la sicurezza e l’efficacia su 140 pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante o refrattario che avessero già ricevuto almeno tre precedenti terapie, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e che non avessero risposto all’ultimo regime di trattamento: è stato osservato che il 67% di essi ha risposto al trattamento con ide-cel e ha mantenuto la remissione per una media di circa 11 mesi. Inoltre, il 30% di essi aveva ottenuto una risposta completa, con la scomparsa di ogni traccia del cancro. Il profilo di sicurezza del farmaco si è rivelato buono e le informazioni raccolte hanno così indotto prima gli esperti del CAT e poi del CHMP ad emettere un parere favorevole per l’autorizzazione alla commercializzazione.

Si tratta di una notizia sicuramente positiva per la comunità dei pazienti oncologici che da molto attende l’arrivo di un farmaco come questo, capace di colmare il vuoto creato dalle forme di patologia resistenti alle terapie che non lasciano speranza ai malati. Anche in forza della sua indicazione ide-cel ha ricevuto, attraverso il programma PRIority MEdicines (PRIME) dell’EMA, un tempestivo e continuato supporto scientifico e normativo durante tutto il suo percorso di valutazione che, ci si augura, giunga presto alla tappa finale: cioè alla decisione della Commissione Europea in seguito a cui ogni Paese può avviare le negoziazioni sul rimborso, rendendo disponibile il farmaco attraverso il proprio servizio sanitario nazionale.

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