La Commissione Europea concede il via libera all’immissione in commercio di Tecartus per il trattamento delle forme recidivanti o refrattarie della leucemia linfoblastica acuta
Dopo axicabtagene ciloleucel, la seconda terapia a base di cellule CAR-T sviluppata a Santa Monica, nei laboratori di Kite Pharmaceutical, è brexucabtagene autoleucel (già conosciuta con il nome commerciale di Tecartus®) che solo pochi mesi fa ha ottenuto il via libera dell’AIFA alla commercializzazione nel nostro Paese per il trattamento dei pazienti affetti da linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario al trattamento standard. Adesso, brexucabtagene autoleucel riceve una seconda autorizzazione dalla Commissione Europea: per il trattamento di pazienti adulti di età pari o superiore a 26 anni affetti da una forma recidivante o refrattaria (r/r) di leucemia linfoblastica acuta (ALL).
Come si può leggere nel comunicato stampa messo a disposizione dall’azienda Gilead - di cui fa parte Kite - la leucemia linfoblastica acuta rappresenta la quarta indicazione di trattamento per il mercato europeo di una terapia a base di cellule CAR-T sviluppata dalla società statunitense Kite (le altre indicazioni sono consultabili nella tabella dedicata alle terapie avanzate approvate in Europa e in Italia). La leucemia linfoblastica acuta (ALL) è una neoplasia ematologica tra le più diffuse che si origina quando le cellule linfoidi immature (soprattutto precursori dei linfociti B) si accumulano nel midollo osseo generando una situazione cosiddetta di “insufficienza midollare” e favorendo la disseminazione verso altri organi delle cellule leucemiche. Si tratta di una patologia che, se non adeguatamente trattata, può condurre il paziente alla morte e che, inoltre, presenta alti tassi di recidiva: la sopravvivenza globale (OS) mediana con gli attuali trattamenti standard di cura è di circa otto mesi. Tutto ciò rende necessario sviluppare nuove opzioni di trattamento da affiancare alla chemioterapia e al trapianto di midollo.
“I pazienti adulti con ALL recidivante o refrattaria spesso vengono sottoposti a molteplici trattamenti tra cui chemioterapia, terapie mirate e trapianto di cellule staminali, generando un onere significativo sulla qualità di vita del paziente”, conferma il prof. Max S. Topp, a capo dell’Unità di Ematologia dell’Ospedale Universitario di Wuerzburg in Germania. “Ora i pazienti in Europa potranno beneficiare di un significativo progresso nel percorso di trattamento. Brexucabtagene autoleucel ha prodotto risposte durature, suggerendo il potenziale per una remissione a lungo termine e costituendo un nuovo approccio alla cura”.
Infatti, i risultati dello studio clinico di Fase I/II ZUMA-3 - attualmente in corso tra Stati Uniti, Canada ed Europa su pazienti di età superiore a 18 anni affetti da ALL recidivante o refrattaria alla terapia sistemica standard o al trapianto di cellule staminali ematopoietiche - hanno messo in evidenza una remissione completa (CR) o una CR con recupero ematologico incompleto (CRi) nel 71% dei pazienti valutabili, con un follow-up mediano di 26,8 mesi. Nel comunicato stampa si legge che in un set esteso di dati comprendente tutti i pazienti con dosaggio principale (n=78) la sopravvivenza globale mediana per tutti i pazienti è stata superiore a due anni (25,4 mesi) e quasi quattro anni (47 mesi) per i pazienti che hanno raggiunto CR o CRi. Tra i pazienti valutabili per l’efficacia, la durata mediana della remissione (DOR) è stata di 18,6 mesi. Infine, l’analisi dei dati ottenuti dai pazienti arruolati nello studio ZUMA-3 ha confermato il già noto profilo di sicurezza del farmaco sviluppato da Kite: la sindrome da rilascio di citochine (CRS) di Grado 3 o superiore e le note reazioni avverse neurologiche si sono verificate, rispettivamente, nel 25% e nel 32% dei pazienti e sono state generalmente ben gestite.
Scarica il PDF con la tabella, aggiornata a settembre 2022, che riassume lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:
