Le Terapie Avanzate rappresentano l’inizio di una nuova era della biomedicina che saprà dare nuove risposte a malattie considerate finora incurabili ma che dovrà anche far fronte a nuove sfide, non solo dal punto di vista scientifico ma anche regolatorio. Un nuovo panorama che richiede un urgente cambiamento di tutto il sistema, che sperimenta, autorizza e rimborsa le terapie avanzate.

Con il termine “terapie avanzate” non ci si riferisce soltanto a sofisticate tecniche di medicina rigenerativa basate sulle staminali, di manipolazione del genoma come CRISPR o ad approcci combinatoriali come le CAR-T. Si intendono dei modelli di gestione nuovi della malattia e dei pazienti costruiti non unicamente con l’apporto scientifico ma anche con il contributo inestimabile delle istituzioni. Si tratta infatti di terapie molto innovative che richiedono un lungo e articolato processo di sviluppo, molto più complesso di quello dei farmaci tradizionali. Non sono paragonabili alle pillole da assumere con un bicchier d’acqua o alle terapie per endovena conosciute, bensì sono terapie di ‘precisione’ e ‘personalizzate’, in certi casi prodotte a partire dalle cellule stesse del paziente. Esse richiedono percorsi di preparazione complessi, che si svolgono in siti produttivi specializzati (le GMP facilities) per portare al paziente una terapia che con un’unica (one shot) o poche somministrazioni potrebbe trattare in via definitiva una patologia. Una terapia che punta alla causa e non ai sintomi. Inevitabilmente tutto ciò, oltre ad avere un costo elevato, impone percorsi mai scritti di valutazione dei livelli di efficacia e di sicurezza.

Tuttavia, una volta che le agenzie regolatorie, come l’EMA o l’FDA, approvano la messa in commercio di questi speciali farmaci occorre risolvere il problema del loro impatto economico sui sistemi sanitari e, soprattutto, continuare a fissare degli standard di sicurezza post-commercializzazione per terapie a tutti gli effetti nuovissime. Per la prima volta sono a disposizione strumenti per curare la causa delle malattie e non i sintomi, e il panorama in cui questi strumenti opereranno esige un netto cambiamento per affrontare anche le criticità collegate proprio alle terapie avanzate. Occorre dunque individuare, sul piano regolatorio, quali sono i passaggi comuni alla terapia genica, cellulare e alla medicina rigenerativa e operare per ridurli e contenere i costi. Ma per farlo è sempre più necessaria la sinergia tra chi crea, chi produce, chi autorizza, chi rimborsa e, soprattutto, chi deve ricevere queste terapie avanzate.

 

 

Slybera, l’imitazione illegale di Glybera, non garantisce la sicurezza e l’efficacia attesa è minore.
“È la conseguenza di avere lasciato che l'enfasi andasse sul prezzo – spiega ad OTA il prof. Gilberto Corbellini – Ma dalla popolazione, che già coltiva opinioni negative su Big Pharma, sarà percepito come un atto di giustizia sociale: accentuerà i fraintendimenti

Il farmaco più costoso al mondo: così è stata definita, qualche anno fa, la terapia genica alipogene tiparvovec sviluppata da UniQure e approvata per il trattamento del deficit di lipoproteina lipasi (LPLD) con il nome commerciale Glybera. Ora, un gruppo internazionale di biohacker – biologi indipendenti e appassionati, che operano al di fuori dei canali convenzionali – afferma di aver prodotto una versione del farmaco più semplice e meno costosa e vorrebbe fare appello agli scienziati universitari e aziendali per aiutarli a testarla e migliorarla. La differenza, al di là del costo, si trova anche nel meccanismo di funzionamento: non più vettori virali - utilizzati generalmente in terapia genica per veicolare il ‘gene terapeutico’ - troppo costosi, ma dei cosiddetti ‘minicircle’, cioè piccoli plasmidi (molecole di DNA circolare) in cui è stata inserita la sequenza genetica per la produzione dell’enzima mancante.

Arm e Who

La World Health Organization procede con l’istituzione di un registro internazionale, mentre la Alliance for Regenerative Medicine ha rilasciato una dichiarazione che va contro l’editing sulla linea germinale.

Lo scorso 29 agosto, i 18 membri del comitato consultivo sull’editing del genoma umano (Expert Advisory Committee) della World Health Organization hanno dato il via allo sviluppo del nuovo registro globale con lo scopo di tracciare la ricerca sull’editing del genoma umano. Due giorni prima, la Alliance for Regenerative Medicine (ARM) ha rilasciato una dichiarazione contenente 5 principi chiave per l’uso etico dell’editing genomico nelle applicazioni terapeutiche sull’essere umano. Dichiarazione firmata da 13 aziende farmaceutiche impegnate sul fronte delle terapie avanzate.

Approved

Accordo con AIFA dal ‘payment by results’ al ‘payment at results’: si paga solo se la terapia funziona davvero

Le terapie avanzate rappresentano una grande opportunità per i pazienti, e anche per lo sviluppo del Paese, ma per il Sistema Sanitario Nazionale sono, in prima battuta, una sfida di sostenibilità.
Novartis Oncology – con grande spirito di collaborazione insieme ad AIFA, al Ministero della Salute, alle Regioni e Centro Nazionale Trapianti - ha cercato un modo per vincere questa sfida mettendo a punto un nuovo meccanismo di pagamento: il ‘payment at results (pagamento al risultato). È di ieri, infatti, la notizia che AIFA e l’azienda sono giunti ad un accordo, siglato dal CDA dell’agenzia regolatoria, per la prossima commercializzazione della prima terapia CAR-T, tisagenlecleucel (Kymriah), destinata a pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie - o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard - e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B. In tutto si stima che vi siano poco più di 400 persone, tra cui alcuni bambini, in queste condizioni nel nostro Paese.

Giulio Pompilio

A fare i conti è uno studio americano aggiornato a dicembre 2018. L’Europa è in testa per il numero di nuove approvazioni; prodotti con maggiore facilità di immissione sul mercato sono quelli che si sviluppano a partire dalla cellule del paziente.

Tutti i giorni centinaia di testate scientifiche e divulgative pubblicano notizie sullo stato di avanzamento di qualche terapia genica o cellulare o di qualche nuovo prodotto sbocciato dall’incontro di tanti cervelli nel campo della medicina rigenerativa. Così distribuiti questi aggiornamenti trasmettono la chiara sensazione che la ricerca scientifica sia in continuo movimento, riflettendo peraltro la realtà delle cose. Le nuove terapie – etichettate come ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product, letteralmente “prodotto medicinale di terapie avanzate” - sono un insieme in continuo aggiornamento che si adatta in maniera diversa alle norme delle agenzie regolatorie e ai sistemi sanitari nazionali, diversi da Paese a Paese.

Con il contributo incondizionato di

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