Le Terapie Avanzate rappresentano l’inizio di una nuova era della biomedicina che saprà dare nuove risposte a malattie considerate finora incurabili ma che dovrà anche far fronte a nuove sfide, non solo dal punto di vista scientifico ma anche regolatorio. Un nuovo panorama che richiede un urgente cambiamento di tutto il sistema, che sperimenta, autorizza e rimborsa le terapie avanzate.

Con il termine “terapie avanzate” non ci si riferisce soltanto a sofisticate tecniche di medicina rigenerativa basate sulle staminali, di manipolazione del genoma come CRISPR o ad approcci combinatoriali come le CAR-T. Si intendono dei modelli di gestione nuovi della malattia e dei pazienti costruiti non unicamente con l’apporto scientifico ma anche con il contributo inestimabile delle istituzioni. Si tratta infatti di terapie molto innovative che richiedono un lungo e articolato processo di sviluppo, molto più complesso di quello dei farmaci tradizionali. Non sono paragonabili alle pillole da assumere con un bicchier d’acqua o alle terapie per endovena conosciute, bensì sono terapie di ‘precisione’ e ‘personalizzate’, in certi casi prodotte a partire dalle cellule stesse del paziente. Esse richiedono percorsi di preparazione complessi, che si svolgono in siti produttivi specializzati (le GMP facilities) per portare al paziente una terapia che con un’unica (one shot) o poche somministrazioni potrebbe trattare in via definitiva una patologia. Una terapia che punta alla causa e non ai sintomi. Inevitabilmente tutto ciò, oltre ad avere un costo elevato, impone percorsi mai scritti di valutazione dei livelli di efficacia e di sicurezza.

Tuttavia, una volta che le agenzie regolatorie, come l’EMA o l’FDA, approvano la messa in commercio di questi speciali farmaci occorre risolvere il problema del loro impatto economico sui sistemi sanitari e, soprattutto, continuare a fissare degli standard di sicurezza post-commercializzazione per terapie a tutti gli effetti nuovissime. Per la prima volta sono a disposizione strumenti per curare la causa delle malattie e non i sintomi, e il panorama in cui questi strumenti opereranno esige un netto cambiamento per affrontare anche le criticità collegate proprio alle terapie avanzate. Occorre dunque individuare, sul piano regolatorio, quali sono i passaggi comuni alla terapia genica, cellulare e alla medicina rigenerativa e operare per ridurli e contenere i costi. Ma per farlo è sempre più necessaria la sinergia tra chi crea, chi produce, chi autorizza, chi rimborsa e, soprattutto, chi deve ricevere queste terapie avanzate.

 

 

Spesa sanitaria

Sono le terapie più costose al mondo e, senza una corretta gestione, potrebbero causare discriminazioni socioeconomiche per l’accesso ai trattamenti

Secondo i dati riportati da un articolo del mese di febbraio 2019, solo 367 su 4603 malattie rare registrate sul NIH Genetic and Rare Disease Information Center hanno a disposizione almeno una terapia approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) e quasi il 70% - stando alle caratteristiche della patologia - potrebbe essere trattato con la terapia genica.

Maria Luisa Nolli

Dalla fase preclinica e clinica, fino alla produzione e l’accesso alle cure, il gruppo di lavoro Cell&Gene dell’Associazione nazionale di Federchimica per lo sviluppo delle biotecnologie, ha affrontato tutte le criticità in un documento ufficiale. Proponendo anche i possibili interventi per risolvere le sfide aperte

Non chiamatele “criticità”. Maria Luisa Nolli, Componente del Consiglio Direttivo Assobiotec-Federchimica, preferisce il termine “sfide”, per via della sua innata positività. Una sfida in fin dei conti si può affrontare e risolvere, ed è quello che sta provando a fare il Gruppo di Lavoro Cell&Gene – dell’Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie Assobiotec – di cui Nolli è coordinatrice. Di recente infatti, il gruppo ha realizzato un primo documento ufficiale, un position paper, sulle terapie avanzate – che comprendono le terapie cellulari, geniche e l’ingegneria dei tessuti, e che in Europa sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) – individuando criticità e possibili interventi. Il problema principale, o meglio i problemi, derivano dal fatto che la tradizionale filiera del farmaco di sintesi chimica, è stata adottata anche per queste innovative terapie. Il che, se da una parte è corretto, dall’altra richiede aggiustamenti e ritocchi, come un abito sartoriale fatto su misura.

Blue cells

Si tratta della seconda terapia CAR-T disponibile nel nostro Paese, indicata per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (due forme aggressive di linfoma non Hodgkin), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica

Era nell’aria da tempo e, finalmente, oggi anche la seconda terapia CAR-T, approvata in Europa ad agosto 2018, sarà rimborsata dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Si tratta di axicabtagene ciloleucel (nome commerciale Yescarta) di Gilead Sciences, indicata come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl, primary mediastinal B-cell lymphoma), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica. L’approvazione segue quella di tisagenlecleucel (nome commerciale Kymriah), sviluppata da Novartis, prima terapia CAR-T a essere arrivata nei centri clinici italiani dopo il semaforo verde di AIFA lo scorso 7 agosto .

Pierpaolo Sileri, Viceministro della Salute

Ricerca, sviluppo e modelli organizzativi per le terapie avanzate rappresentano un valore aggiunto per il Paese. Il Governo investirà in questa direzione, l’annuncio arriva dal Ministro della Salute Speranza e dal Viceministro Sileri

Ieri si è tenuta a Roma la presentazione del “Secondo Report Italiano sulle Advanced Therapy Medical Product - Come rendere attrattiva l'Italia nella ricerca e produzione delle ATMP. A 10 anni dalla prima approvazione europea (ChondroCelect®), le terapie avanzate sono alla base della rivoluzione biomedica in corso. L’Italia è a tutti gli effetti pioniera in questo ambito, essendo la culla della messa a punto di ben 3 (Holoclar, Strimvelis e Zalmoxis, per quest’ultima c’è stata la recentissima richiesta di ritiro dal commercio) delle 14 terapie avanzate approvate in Europa fino ad oggi.

Con il contributo incondizionato di

Website by Digitest.net



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento Maggiori informazioni