Le Terapie Avanzate rappresentano l’inizio di una nuova era della biomedicina che saprà dare nuove risposte a malattie considerate finora incurabili ma che dovrà anche far fronte a nuove sfide, non solo dal punto di vista scientifico ma anche regolatorio. Un nuovo panorama che richiede un urgente cambiamento di tutto il sistema, che sperimenta, autorizza e rimborsa le terapie avanzate.

Con il termine “terapie avanzate” non ci si riferisce soltanto a sofisticate tecniche di medicina rigenerativa basate sulle staminali, di manipolazione del genoma come CRISPR o ad approcci combinatoriali come le CAR-T. Si intendono dei modelli di gestione nuovi della malattia e dei pazienti costruiti non unicamente con l’apporto scientifico ma anche con il contributo inestimabile delle istituzioni. Si tratta infatti di terapie molto innovative che richiedono un lungo e articolato processo di sviluppo, molto più complesso di quello dei farmaci tradizionali. Non sono paragonabili alle pillole da assumere con un bicchier d’acqua o alle terapie per endovena conosciute, bensì sono terapie di ‘precisione’ e ‘personalizzate’, in certi casi prodotte a partire dalle cellule stesse del paziente. Esse richiedono percorsi di preparazione complessi, che si svolgono in siti produttivi specializzati (le GMP facilities) per portare al paziente una terapia che con un’unica (one shot) o poche somministrazioni potrebbe trattare in via definitiva una patologia. Una terapia che punta alla causa e non ai sintomi. Inevitabilmente tutto ciò, oltre ad avere un costo elevato, impone percorsi mai scritti di valutazione dei livelli di efficacia e di sicurezza.

Tuttavia, una volta che le agenzie regolatorie, come l’EMA o l’FDA, approvano la messa in commercio di questi speciali farmaci occorre risolvere il problema del loro impatto economico sui sistemi sanitari e, soprattutto, continuare a fissare degli standard di sicurezza post-commercializzazione per terapie a tutti gli effetti nuovissime. Per la prima volta sono a disposizione strumenti per curare la causa delle malattie e non i sintomi, e il panorama in cui questi strumenti opereranno esige un netto cambiamento per affrontare anche le criticità collegate proprio alle terapie avanzate. Occorre dunque individuare, sul piano regolatorio, quali sono i passaggi comuni alla terapia genica, cellulare e alla medicina rigenerativa e operare per ridurli e contenere i costi. Ma per farlo è sempre più necessaria la sinergia tra chi crea, chi produce, chi autorizza, chi rimborsa e, soprattutto, chi deve ricevere queste terapie avanzate.

 

 

I documenti proposti, per ora in bozza, sono 6 e riguardano malattie rare in generale, emofilia e malattie della retina, lo sviluppo di vettori virali, produzione e controllo e follow up a lungo termine

Le terapie geniche e le tecniche come CRISPR-Cas9 costituiscono senza dubbio la nuova frontiera della medicina. Si tratta di modelli terapeutici innovativi in grado di rivoluzionare il corso di malattie genetiche rare alla radice delle quali ci sono mutazioni specifiche. Tuttavia questa filosofia terapeutica si trova ancora ad uno stadio embrionale e necessita di regolamentazioni precise che aiutino a comprendere a fondo pregi e difetti e ne impediscano non solo l’abuso ma anche un uso scorretto e, di conseguenza, pericoloso. È pertanto necessario stabilire delle linee guida https://www.osservatoriomalattierare.it/crispr-e-l-editing-genomico-per-le-malattie-rare/12061-crispr-la-tecnica-di-editing-potrebbe-liberare-le-generazioni-future-da-alcune-malattie-genetiche per l’applicazione di una tecnologia così rivoluzionaria.

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