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News
Una possibile origine autoimmune per la sclerosi laterale amiotrofica
Uno studio pubblicato su Nature traccia i contorni di un meccanismo autoimmune, collegato anche ai diversi tempi di progressione della patologia
A inizio ottobre, come da tradizione, sono stati assegnati i Premi Nobel e la settimana si è aperta con il conferimento dell’ambito riconoscimento nel campo della Fisiologia o Medicina a tre scienziati, autori di scoperte rivelatorie sui meccanismi con cui l’organismo impedisce al sistema immunitario di attaccare i propri tessuti (Osservatorio Terapie Avanzato ha raccontato il Nobel qui). In un certo senso il premio proietta una speciale attenzione sulle malattie autoimmuni, settore in cui potrebbe rientrare anche la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), visto che proprio ad inizio ottobre è stato pubblicato sulle pagine di Nature uno studio - coordinato dall’italiano Alessandro Sette, neurologo presso il La Jolla Institute for Immunology della California - secondo cui la risposta immunitaria sembra legata alla progressione della malattia.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T: anche Treviso avrà un centro somministratore
Dott.ssa Marta Stanzani (Treviso): “Abbiamo avviato con successo l’attività di trapianto allogenico e già richiesto l’accreditamento JACIE, indispensabile per erogare le CAR-T”
Fino a non molto tempo fa ci si poteva sottoporre ai trattamenti a base di cellule CAR-T solo in quattro Regioni d’Italia (Lombardia, Lazio, Emilia-Romagna e Veneto), tanto che la sproporzione nella distribuzione dei centri è stata - e continua ad essere - un punto critico nel dibattito sulle opportunità di accesso. a questi innovativi trattamenti. Ma negli ultimi anni tutte le Regioni si stanno adoperando per stare al passo con la medicina all’avanguardia e per attivare centri somministratori di terapie CAR-T. In Veneto, l’ultimo in ordine di tempo a seguire il percorso di accreditamento è stato il polo ospedaliero di Treviso, come racconta la dottoressa Marta Stanzani, Direttore del Programma Trapianti di Cellule Staminali Ematopoietiche e Terapie Cellulari presso l’Ospedale Ca’ Foncello - ULSS2 Marca Trevigiana.
- Di: Enrico Orzes
Staminali e Parkinson: tra entusiasmo e cautela, la ricerca procede
Negli Stati Uniti trapianti di neuroni derivati da cellule embrionali mostrano benefici nei pazienti, mentre in Giappone le cellule iPSC confermano sicurezza e primi segnali di efficacia
Da oltre cinquant’anni la comunità scientifica insegue un obiettivo ambizioso: restituire ai pazienti con malattia di Parkinson i neuroni dopaminergici perduti attraverso trapianti di cellule. I primi tentativi, condotti tra gli anni ’80 e ’90 con cellule fetali, avevano mostrato segnali di efficacia ma anche enormi limiti etici, biologici e di standardizzazione del processo. Grazie ai progressi nella ricerca sulle cellule staminali embrionali e sulle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), quella che sembrava un’utopia si sta trasformando in una concreta possibilità. Due recenti studi sull’impiego delle cellule staminali nel trattamento del morbo di Parkinson hanno riportato risultati incoraggianti e sono stati pubblicati su Nature (qui e qui).
- Di: Rachele Mazzaracca
Il nuovo assetto di AIFA: maggiore efficienza e flessibilità
L’approvazione del nuovo regolamento costituisce una svolta nel funzionamento dell’Agenzia, con focus sui temi dell’accesso ai farmaci e della sostenibilità
Si apre una nuova fase della storia dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), dettata dall’entrata in vigore del nuovo “Regolamento di funzionamento e ordinamento del personale”, pensato per far girare al meglio gli ingranaggi che devono assicurare un più rapido accesso alle terapie, garantendo al contempo la sostenibilità economica e la sicurezza per i pazienti. Accessibilità e sostenibilità dei nuovi farmaci sono ormai le parole chiave di un cambiamento in atto, che interessa in prima linea l’agenzia regolatoria italiana, nata nel 2003 e da allora sempre attenta a sovrintendere l’introduzione sul mercato di farmaco, da quelli da banco alle terapie avanzate. Il nuovo regolamento è stato dunque pensato per superare la frammentazione nelle attività degli uffici e puntare sull’Health Technology Assessment (HTA).
- Di: Redazione
L’intelligenza artificiale inventa virus per sconfiggere i super-batteri
Un algoritmo di Stanford ha generato i primi genomi completi di batteriofagi: una nuova frontiera della biologia che promette terapie innovative contro l’antibiotico-resistenza
L’intelligenza artificiale (AI) scrive, sotto nostro input, un sacco di cose ogni giorno: dalle mail ai commenti, dai riassunti alle traduzioni. I ricercatori di Stanford e dell’Arc Institute di Palo Alto - guidati da Brian L. Hie e Samuel H. King - hanno fatto un passo in più: hanno sviluppato un modello in grado di scrivere utilizzando un alfabeto diverso, i nucleotidi, le “lettere” con cui è scritto il nostro DNA. Evo è una AI (di cui sono state utilizzate due versioni, Evo1 e Evo2) che tratta il DNA come un linguaggio vero e proprio e che per la prima volta ha proposto e scritto interi genomi di virus funzionanti. Addestrato su milioni di sequenze di batteriofagi, ovvero i virus che infettano i batteri, Evo ha generato centinaia di varianti del fago ΦX174, un noto virus modello nella biologia molecolare. I risultati sono stati pubblicati su bioRxiv e, anche se non sono ancora stati sottoposti a revisione tra pari (peer review), rappresentato un notevole passo avanti.
- Di: Rachele Mazzaracca
Il Nobel per la Medicina: svelati i “guardiani” del sistema immunitario
Il Premio va a Brunkow, Ramsdell e Sakaguchi per le loro rivoluzionarie scoperte sulla tolleranza immunitaria periferica. Aprono le porte a terapie innovative per le malattie autoimmuni e i tumori
Il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina 2025 è stato assegnato a Mary E. Brunkow, Fred Ramsdell e Shimon Sakaguchi per le scoperte fondamentali sul meccanismo della tolleranza immunitaria periferica, ossia su come l'organismo impedisca al sistema immunitario di attaccare i propri tessuti. Un processo che i tre ricercatori hanno ricostruito, tra gli anni Novanta e Duemila, lavorando su parti diverse ma complementari. Come fa il sistema immunitario a capire chi è un nemico da eliminare e chi no? E come mai a volte questo meccanismo non funziona? Queste sono le domande a cui risponde - parzialmente - il Nobel di quest’anno, una scoperta che ha permesso di avviare ricerche innovative nel campo delle malattie autoimmuni, dell’oncologia e dei trapianti. I protagonisti? I linfociti T, in particolare le cellule T-regolatrici (T-reg).
- Di: Rachele Mazzaracca
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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