Le terapie digitali rappresentano una nuova categoria all'interno del premio che valorizza i farmaci innovativi. Premiata anche la terapia genica per la SMA
Il Prix Galien, nato in Francia negli anni ’70 per valorizzare l’innovazione in campo terapeutico, è uno degli appuntamenti più importanti per la comunità medico-scientifica internazionale. Dal 1992 si svolge anche in Italia e quest’anno alle categorie già in gara - farmaci di sintesi chimica e biologici, farmaci immunologici, farmaci orfani, medicinali per terapie avanzate, real world evidence, medical device - si sono aggiunti anche i prodotti di medicina digitale. Tra i vincitori la terapia genica per la SMA onasemnogene abeparvovec, la terapia su RNA risdiplam e, per quanto riguarda la medicina digitale, il sistema MiniMed 780G per il diabete di tipo 1.
Giunto alla 29esima edizione, il Prix Galien Italia 2021 è organizzato dall’editore Springer Healthcare e quest’anno è stata il più ricco in termini di domande di partecipazione. I premi sono stati assegnati da un comitato scientifico indipendente, presieduto dal prof. Pier Luigi Canonico dell’Università degli Studi del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro, e la valutazione dei dispositivi medici è stata affidata a esperti nominati dalla SIMFER (Società Italiana di Medicina Fisica e Riabilitativa). Il premio dedicato alla medicina digitale è stato attribuito sulla base della valutazione di un gruppo di esperti coordinati da Giuseppe Recchia, co-fondatore e CEO di daVinci Digital Therapeutics. Un secondo bando prevede l’assegnazione di due borse di studio a giovani ricercatori operanti in Italia nel campo della ricerca clinica e preclinica in ambito farmacologico.
IL PREMIO DEDICATO ALLE TERAPIE AVANZATE
Nella categoria terapie avanzate è stata premiata la terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA): onasemnogene abeparvovec, nota anche con il nome commerciale Zolgensma. Si tratta di una terapia genica “one shot” che interviene sulla causa genetica della patologia, fornendo una copia funzionante del gene SMN1 e recuperando - almeno parzialmente - le funzionalità perse. Onasemnogene abeparvovec è stata sviluppata dall’azienda farmaceutica Novartis e ha ricevuto l’autorizzazione per la commercializzazione in Italia a marzo 2021. Nel nostro Paese l’autorizzazione è stata concessa per i pazienti affetti da SMA di tipo 1 fino a 13,5 kg (che corrispondono a bambini di circa 3 anni d’età) e per pazienti pre-sintomatici con 2 copie del gene SMN2. I dati più recenti degli studi clinici di Fase III hanno dimostrato il raggiungimento di traguardi motori mai osservati prima nei pazienti con SMA di tipo 1. Il Prix Galien è andato quindi ad una terapia innovativa che sta letteralmente rivoluzionando la storia naturale di questa grave e fatale patologia. Una rivoluzione che abbiamo raccontato anche nella seconda puntata del podcast “Reshape – un viaggio nella medicina del futuro” e nella storia illustrata “Terapia genica: una storia lunga 50 anni”.
IL PREMIO DEDICATO ALLE TERAPIE DIGITALI
Come descritto sul sito del Prix Galien Italia, oltre all’interesse delle aziende, per favorire una diffusione su larga scala delle terapie digitali (DTx), saranno necessari significativi ulteriori investimenti anche per quanto concerne la sicurezza informatica dei dispositivi. Oltre agli Stati Uniti, anche alcuni Paesi europei come la Germania, la Svezia e il Regno Unito hanno cominciato a investire in maniera significativa nelle DTx. L’Italia è ancora lontana dall’introduzione di questa nuova tipologia di terapia nella pratica clinica quotidiana, ma la nuova categoria all’interno del Prix Galien Italia è un ottimo segnale, che vuole valorizzare la crescente importanza della medicina digitale. In questa categoria è stato premiato il sistema MiniMed 780 G, un sistema automatizzato per l’infusione dell’insulina in grado di automatizzare la somministrazione sia dell’insulina basale che dei boli per la correzione dei rialzi glicemici ogni 5 minuti, nei pazienti dai 7 agli 80 anni affetti da diabete di tipo 1. Il sistema, prodotto da Medtronic, ha ricevuto il marchio CE nel 2020.
A questo premio sono state aggiunte due menzioni speciali. La prima è stata assegnata a mySugr: un’app per la gestione della gestione del diabete sviluppata da Roche Diabetes Care. Questo strumento consente di inserire informazioni personalizzate relative alla propria condizione e calcolare automaticamente la dose di insulina raccomandata, oltre a produrre report dettagliati che possono essere condivisi con il proprio medico specialista per facilitare la personalizzazione della terapia anche a adistanza. La seconda è andata a Enerzair Breezhaler prodotta da Novartis. Si tratta della prima terapia inalatoria in Europa per l’asma utilizzabile insieme a un sensore digitale opzionale che si collega allo smartphone attraverso Bluetooth.
IL PREMIO DEDICATO AI FARMACI ORFANI
Per la categoria farmaci orfani è stato premiato l’oligonucleotide antisenso risdiplam (nome commerciale Evrysdi), sviluppato dall’azienda farmaceutica Roche in collaborazione con PTC Therapeutics e SMA Foundation, anche questo per il trattamento della SMA. Si tratta di una terapia a somministrazione orale, la prima e unica terapia modificante domiciliare per la SMA. Risdiplam agisce a livello del RNA messaggero, e per questo rientra nella categoria delle terapie su RNA, in maniera tale da far produrre la forma sana della proteina SMN e far aumentare così la sopravvivenza dei motoneuroni. Questa terapia ha ricevuto lo scorso aprile il via libera della Commissione Europea per il trattamento della forma più comune di SMA (quella detta 5q, responsabile di circa il 95% di tutti i casi di SMA 2) in pazienti di età uguale o superiore a 2 mesi con diagnosi clinica di SMA di tipo 1, 2 o 3, oppure con diagnosi genetica che accerti un numero di copie SMN 2 da una a quattro.
Oltre a terapia genica, ASO e DTx sono stati premiati anche il vaccino contro l’ebola, trattamenti antitumorali e medical device per persone con problemi all’anca di tipo neurodegenerativo e ortopedico. Sul sito dell’iniziativa è possibile guardare la proclamazione dei vincitori di quest’anno e visionare la lista completa dei vincitori.
