Terapia genica, editing genomico, immunoterapia. Sono solo alcuni dei termini che più di frequente capita di leggere su publicazioni di taglio scientifico-divulgativo. Ma di cosa si sta parlando e cosa sono realmente queste nuove frontiere della medicina? Nessuno può spiegarlo meglio del prof. Claudio Bordignon, fondatore e Chairman dello Scientific Advisory Board di MolMed S.p.A. azienda biotecnologica, focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura di cancro e malattie rare.


“Diversamente dall’editing genomico, oggi la terapia genica sfrutta prevalentemente i vettori virali classici come i retrovirus o i lentivirus per aggiungere un gene all’interno di una cellula, in un punto casuale del genoma, permettendo di eseguire una correzione genica. Le prime procedure approvate nell’uomo contro le malattie genetiche e i tumori sono state possibili tramite l’inserimento, grazie a questi vettori, di un gene specifico” spiega Bordignon, “Diverso è il caso dell’editing genomico, che permette di rimuovere il gene alterato oltre a correggerlo ripristinando la sequenza naturale”.


A metà degli anni ’90 il prof. Bordignon fu tra i primi ad occuparsi di terapia genica con una pionieristica sperimentazione su due pazienti affetti da ADA-SCID, l’immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi, una malattia rara che rende il sistema immunitario dei bambini incapace di combattere anche le più banali infezioni. Da allora l’evoluzione dei protocolli di terapia genica è stata fortissima. “Dal momento in cui si è visto di poter trasferire un gene capace di svolgere una funzione, in un certo senso la fantasia ha cominciato a immaginare in che modo applicare questa rivoluzionaria tecnologia ad ambiti diversi e, in campo medico, a patologie diverse, dalle malattie genetiche rare ai tumori”, prosegue Bordignon. “In MolMed, l'attività di ricerca si è concretizzata in una pipeline oncologica in cui è stata sviluppata una terapia cellulare ex-vivo, denominata Zalmoxis® (TK) e basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario, che consente il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatori parzialmente compatibili in pazienti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio, in assenza di immuno-soppressione”.

Oggi si parla molto del sistema CRISPR che rappresenta l’apice dell’editing genomico ma, i tempi per la sua traduzione nella routine clinica non sono ancora maturi mentre l’immunoterapia dei tumori rimane l’approccio più concreto e promettente della terapia genica e cellulare contro il cancro.


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