È in avvio presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma uno studio clinico su una nuova CAR-T contro alcuni tumori cerebrali
Una buona notizia per molti bambini affetti da tumori del sistema nervoso perché è ai blocchi di partenza uno studio clinico su una nuova terapia a base di cellule CAR-T destinata a contrastare tumori cerebrali, fra cui glioblastoma, medulloblastoma e tumori del ponte. Questo nuovo trial, attivo nell’ambito del progetto di Alleanza Contro il Cancro sulle cellule CAR-T e coordinato dal professor Franco Locatelli, costituirà il primo in Italia su pazienti affetti da neoplasie del sistema nervoso centrale. Si tratta di una notizia fortemente incoraggiante per un gruppo di neoplasie che, nella gran parte dei casi, non hanno una buona prognosi. Ne abbiamo parlato con la dott.ssa Angela Mastronuzzi, dell’Unità di Neuro-Oncologia, e la prof.ssa Concetta Qunitarelli, dell’Unità di Terapia Genica dei Tumori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
Il nuovo trial clinico farà seguito a quello (il cui arruolamento risulta esser già completato) incentrato sul neuroblastoma, una patologia che si presenta con una certa frequenza nella popolazione pediatrica e, purtroppo, risulta spesso refrattaria alle terapie. I buoni risultati preliminari fatti riscontrare dalle CAR-T (si parla di una probabilità di sopravvivenza a due anni superiore al 40% rispetto all’attuale 10%) hanno fatto pensare di poterne estendere l’utilizzo anche ad altri tumori solidi.
La sfida ai tumori solidi è forse la più difficile per le CAR-T, che devono trovare il modo di vincere la resistenza del microambiente tumorale e giungere a colpire in modo specifico la massa tumorale. Per quello che riguarda i tumori del sistema nervoso centrale, il livello di difficoltà è accresciuto anche dalla localizzazione del tumore e dalla presenza della barriera emato-encefalica che limita il passaggio delle cellule. Tuttavia, i ricercatori hanno forse trovato il modo di aggirare questo ostacolo.
Quali sono, dunque, le patologie oggetto di interesse? Che caratteristiche devono avere i pazienti e quali obiettivi ha il nuovo studio clinico? A queste (e ad altre) domande hanno risposto per noi la dott.ssa Angela Mastronuzzi, dell’Unità di Neuro-Oncologia, e la prof.ssa Concetta Qunitarelli, dell’Unità di Terapia Genica dei Tumori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
QUI il link alla video-intervista integrale.
