Agire sul RNA per modulare la produzione di una proteina senza toccare l’informazione genetica originale contenuta nel DNA. Una strategia innovativa dalle tante applicazioni terapeutiche
Il viaggio di Osservatorio Terapie Avanzate verso le muove frontiere della medicina è giunto a una tappa di grande attualità, riservata alle terapie su RNA. È, infatti, dedicata a queste nuove ed affascianti forme di trattamento, che possono oggi essere applicate a numerose gravi malattie, la sesta puntata di "Reshape - Un viaggio nella medicina del futuro", il primo podcast in Italia interamente dedicato alle terapie avanzate e ad altre innovazioni tecnologiche, e disponibile sulle più note piattaforme. Un racconto che ripercorre le importanti scoperte fatte intorno all'RNA, a lungo considerato il fratello minore e meno noto del DNA, che ora sta vivendo il suo momento d’oro anche grazie allo sviluppo di una nuova classe di vaccini ideata per combattere la pandemia COVID-19.
La prima curiosità relativa a questo genere di terapie è che, pur essendo molto innovative e in grado cambiare il panorama di tutta una serie di gravi malattie considerate ad oggi incurabili, non rientrano nella categoria delle terapie avanzate. Infatti, nella definizione tecnica di terapie avanzate (o ATMP, Advanced Therapy Medical Product) rientrano la terapia genica, le tecniche di editing del genoma e i prodotti di terapia cellulare o ingegneria tessutale, ma non le innovazioni tecnologiche che ruotano intorno alla molecole di RNA. Eppure, come avrete modo di scoprire ascoltando il podcast, gli oligonucleotidi antisenso (ASO) trovano vasto impiego nel trattamento di gravi patologie, ad esempio l’atrofia muscolare spinale (SMA). Nel caso di quest’ultima in Italia sono due i farmaci disponibili, il secondo dei quali è stato approvato poche settimane fa per la gioia della comunità dei pazienti SMA che da lungo lo attendeva.
Ma le terapie su RNA stanno trovando spazio anche nella ricerca di un trattamento per la malattia di Huntington e di Alzheimer, due patologie neurodegenerative per cui non esiste ancora una cura risolutiva: nel percorso di studio di realtà cliniche come queste, che oggi affliggono milioni di persone in tutto il mondo, l’impiego di molecole che prendano di mira l’RNA potrebbe rappresentare un punto di svolta.
Proprio come lo è stato per contrastare la pandemia esplosa con la diffusione del virus SARS-CoV-2. Infatti, forse non tutti sanno che lo sviluppo della nuova classe di vaccini a RNA per combattere il COVID-19 non è frutto di ricerche recenti ma affonda le radici in una storia ben più lunga che inizia ben 30 anni fa. Questi innovativi vaccini sono formati da un filamento di RNA messaggero (mRNA) racchiuso in una guscio lipidico grazie a cui esso può essere veicolato all’interno dell’organismo e fornire alle cellule le istruzioni per produrre l’ormai famosa proteina spike in grado di attivare il sistema immunitario umano che è così istruito a rispondere attivamente ad un’eventuale infezione da SARS-CoV-2. Tra i ricercatori che hanno contribuito allo sviluppo delle tecnologie basate sull’utilizzo dell’mRNA c’è una donna di origini ungheresi, Katalin Karikò, il cui lavoro ha avuto un peso enorme nella nascita del filone di studio dei vaccini a RNA e che per molti esperti potrebbe essere un futuro Premio Nobel della Medicina.
L’avventura dell’RNA e la scoperta del processo del silenziamento genico - di cui sono protagonisti i Premi Nobel Craig Mello e Andrew Fire - sono racchiuse in una delle pagine più nuove e avvincenti della biologia che il podcast Reshape vuole raccontare anche con la storia illustrata dal titolo “Cambiamo bersaglio - Le terapie su RNA”, con i testi a cura di Francesca Ceradini, Rachele Mazzaracca ed Enrico Orzes e i disegni di Matilda Mazzaracca:
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Ascolta "Ep.6 - Quando il bersaglio delle terapie è l’RNA" su Spreaker.
