La Cina si sta affermando come uno dei protagonisti globali nello sviluppo delle ATMP, con un numero crescente di studi clinici e di innovazioni in corso
In occasione dell’Advanced Therapies Congress, che si è tenuto a Londra a metà marzo, la Cina si è guadagnata una presentazione tutta per sé. Su Xiao, Co-founder e Chief Technical Operations Officer di Neurophth Therapeutics, azienda cinese impegnata nello sviluppo di terapie geniche in vivo per le malattie oftalmiche con filiali sia in Cina che negli Stati Uniti, ha illustrato come il Paese asiatico stia consolidando la propria posizione nel campo delle terapie avanzate. Più di un terzo dei trial clinici oggi si svolge nella regione Asia-Pacifico, il numero si sta avvicinando rapidamente a quello degli studi condotti in Nord America, con l’Europa che si trova nettamente indietro.
Dai dati presentati da Su Xiao lo scorso mese a Londra, nel 2024 nella regione Asia-Pacifico sono stati condotti 879 studi clinici contro i 981 del Nord America, ma con investimenti ancora relativamente bassi ($1.5B, rispetto a $11.8B nel Nord America). L’Europa è più indietro nel numero di studi – circa 350 - ma ha un investimento totale maggiore rispetto all’Asia-Pacifico ($2.0B). “Il modello regolatorio cinese si distingue per la sua doppia struttura”, ha illustrato Xiao. “Da un lato ci sono gli studi formali regolati dalla National Medicinal Product Administration (NMPA), equivalente della Food and Drug (FDA) statunitense, dall’altro i trial IIT (Investigator-Initiated Trials), autorizzati a livello ospedaliero sotto la supervisione della National Health Commission”.
Nel campo delle terapie cellulari, la Cina vanta migliaia di studi attivi, tuttavia, secondo Su Xiao, nel 2024 solo 45 di questi studi risultano registrati come IMD – Investigational New Drug – ossia quelli che seguono il percorso regolatorio formale gestito dalla NMPA. Questo dato diventa ancora più significativo se confrontato con il numero di trial condotti tramite la via IIT. “La grande maggioranza delle sperimentazioni avviene inizialmente nel circuito IIT,” ha spiegato Su Xiao. “In quasi tutti gli studi IMD oggi attivi in Cina si può risalire a una versione IIT condotta alcuni anni prima. Questo percorso ha una funzione esplorativa: aiuta a raffinare protocolli, dosaggi e strategie cliniche e molte altre variabili che vengono poi perfezionate prima della transizione all’IMD”.
Il progresso asiatico sul fronte delle terapie avanzate non si limita alla quantità di studi clinici. “Nel campo delle terapie a base di cellule CAR-T, stiamo vedendo un chiaro spostamento dai tumori ematologici ai tumori solidi, dai target classici verso bersagli innovativi come GPRC5D (per il mieloma multiplo, ndr),” ha dichiarato Su Xiao. “Crescono anche gli studi sulle malattie autoimmuni, segno di una crescente complessità tecnologica.”
Anche nel campo delle terapie geniche a base di vettori AAV, la Cina registra un’espansione significativa. “Dopo l’approvazione nel 2018 in Europa di Luxturna (una terapia genica per il trattamento di una forma particolare di malattia ereditaria della retina, ndr) i trial con vettori AAV sono aumentati rapidamente. Attualmente contiamo circa 120 studi IIT e 60 sotto IMD,” ha spiegato Su Xiao. “Ci sono 37 studi in Fase I/II e 13 in Fase II, con un numero crescente di sperimentazioni che stanno avanzando verso la Fase III (almeno 5 programmi clinici) e una prima terapia, NFS-01, per la neuropatia ottica ereditaria di Leber, che ha raggiunto la fase di sottomissione della la fase di sottomissione della Biologics License Application (BLA). Le indicazioni più comuni riguardano malattie oftalmiche, disturbi emorragici, ma anche patologie neurodegenerative gravi. Si registrano inoltre studi in aree altamente innovative, come il glioblastoma e l’uso di AAV per riprogrammazione neuronale”. L’efficienza con cui questi progetti passano dalla Fase IIT a quella IMD è particolarmente elevata, soprattutto in ambiti come le malattie oftalmologiche, neurologiche ed ematologiche.
Le terapie a RNA, che hanno avuto un’esplosione dopo la pandemia, stanno guadagnando sempre più attenzione. “In Cina ci stiamo muovendo verso tecnologie complesse,” ha sottolineato Su Xiao. “C’è una forte diversificazione tecnologica (mRNA, siRNA, circRNA, RNA con gene editing in vivo) e un ampliamento delle aree terapeutiche”. Le indicazioni vanno, infatti, dai tumori solidi e dai linfomi associati al virus di Epstein-Barr, fino a malattie cardiovascolari e all’ipercolesterolemia familiare. “Il nostro settore si muove verso target sempre più innovativi e complessi,” ha concluso Su Xiao. “Dai trattamenti per malattie rare, stiamo passando a soluzioni terapeutiche che potrebbero cambiare radicalmente il paradigma della medicina moderna.”
