Osservatorio Terapie Avanzate

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Terapie su RNA. FDA approva givosiran per la porfiria epatica acuta

RNA Therapies

Il farmaco si basa su una strategia di RNA interference in grado di ridurre i livelli degli intermedi neurotossici dell’eme, causa degli attacchi della malattia.

Due anni e mezzo dopo aver ricevuto la designazione di terapia innovativa (Breakthrough Therapy) dalla Food and Drug Administration (FDA), givosiran, un farmaco basato sull’RNAi (RNA interference) sviluppato da Alnylam Pharmaceuticals, ha attenuto l’approvazione da parte dello stesso ente regolatorio statunitense. È indicato per il trattamento di pazienti adulti con porfiria epatica acuta, una malattia metabolica ereditaria, che porta all'accumulo di molecole tossiche dette porfirine, che si formano lungo la via di produzione dell’eme (complesso chimico che si trova nell’emoglobina e permette ai globuli rossi di legare l’ossigeno).

: Di: Cristina Tognaccini; , 05 Dicembre 2019

Terapie avanzate: l’importanza di una corretta comunicazione

Agenda

Si terrà giovedì 5 dicembre a Roma il media tutorial ideato per fornire ai giornalisti gli strumenti per comprendere e comunicare al meglio la medicina del futuro

Terapia genica, terapia cellulare, ingegneria tissutale, organoidi, editing genomico, CRISPR, CAR-T... Il mondo delle terapie avanzate è vasto e complesso e tocca molti argomenti diversi tra loro. Siamo di fronte ad un ambito in continuo aggiornamento e c’è necessità di raccontarla. Il corso “Conoscere e comunicare le terapie avanzate: cure rivoluzionarie della ricerca medica”, organizzato da Centrostudi di Giornalismo e Comunicazione, Centro di Documentazione Giornalistica e Osservatorio Terapie Avanzate, ha proprio questo obiettivo: fornire ai giornalisti – e non solo – gli strumenti per comprendere e comunicare al meglio questa rivoluzione in campo medico.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 04 Dicembre 2019

Il futuro della medicina passa per la rigenerazione dei tessuti

Focus Live

Michele De Luca, tra i protagonisti di Focus Live 2019, spiega che cosa sia la medicina rigenerativa, quali sono le nuove frontiere e quali le prospettive per i pazienti affetti da malattie genetiche

“Quelli che viviamo sono anni nei quali assistiamo a una vera e propria rivoluzione per la medicina e specie per la medicina rigenerativa, una nuova branca della medicina che ha come obiettivo quello di rigenerare tessuti danneggiati o affetti da mutazione genetica. La combinazione di biologia cellulare, biologia delle cellule staminali e biologia molecolare, con le tecniche di editing del genoma quali CRISPR-Cas9, ha come obiettivo la riparazione della cellula e contemporaneamente la rigenerazione di un tessuto da sostituire a quello malato”, spiega ad Osservatorio Terapie Avanzate il prof. Michele De Luca - Direttore del Centro di Medicina Rigenerativa "Stefano Ferrari" dell’Università di Modena e Reggio Emilia. Una sfida considerata impossibile fino a pochi anni fa e che De Luca ha raccontato lo scorso 23 novembre, ad oltre 200 spettatori, dal palco di Focus Live 2019 che si è svolto al Museo della Scienza e della Tecnica di Milano durante l’evento.

: Di: Enrico Orzes; , 02 Dicembre 2019

Editing genomico. Primi dati incoraggianti per anemia falciforme e beta talassemia

CRISPR & Editing genomico

Annunciati i risultati dei primi due pazienti trattati con CRISPR per rimuovere il “freno” della produzione dell’emoglobina fetale e compensare la carenza di emoglobina adulta comune alle due malattie. I dati sono promettenti ma ancora pochi e preliminari

Hanno fatto il giro del mondo i risultati sui primi due pazienti trattati in studi clinici con CTX001, terapia di editing genomico basata sul sistema Crispr-Cas9, contro due importanti malattie del sangue ereditarie: l’anemia falciforme e la beta talassemia. Risultati che però sono stati solo annunciati – dalle due aziende impegnate nello sviluppo della terapia – Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics – senza che nessun esperto indipendente abbia potuto valutarli. I dati provvisori per ora mostrano efficacia e sicurezza della terapia CTX001, dopo nove e quattro mesi di trattamento, rispettivamente per il paziente con beta-talassemia dipendente da trasfusioni e per il paziente con anemia falciforme grave.