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Organoidi. Arriva il primo “sistema” di mini-organi, connessi e funzionanti
Gli scienziati del Cincinnati Children’s Hospital sono riusciti a creare un modello di laboratorio che riproduce fegato, pancreas e dotti biliari tra di loro collegati
La creazione di un organo in miniatura è un traguardo ormai tagliato da diversi team di ricerca nel mondo. La sfida, adesso, è dare origine a più organoidi funzionanti, ben collegati tra di loro e armonizzati nello svolgere le loro funzioni, come in un organismo in scala. Pioniere in questo viaggio di esplorazione è Takanori Takebe, del Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, giovanissimo ricercatore (soli 32 anni) che, con i suoi studi sugli organoidi, si è fatto conoscere dal mondo intero tanto da farsi segnalare dalla rivista Discover che ha incluso il suo lavoro tra i 100 migliori risultati scientifici del 2013.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico. Uno studio pilota per la Sindrome IQSEC2
Grazie ai 20mila euro raccolti dall'associazione, lo staff della prof.ssa Alessandra Renieri potrà verificare l'efficacia di un approccio con la tecnologia Crispr-Cas9
Siena – Meno di un anno per fondare un'associazione, raccogliere 20mila euro e finanziare l'avvio di una ricerca per una malattia rarissima, la sindrome IQSEC2: se non è un record, sicuramente è un caso interessante da studiare. Ci sono riuscite tre mamme, per amore delle loro figlie Annalisa, Matilde e Alessandra, fra i 7 e i 9 anni: dopo tanti dubbi e sofferenze, nel novembre 2018 hanno deciso di fondare l'associazione AMA.le IQSEC2, per combattere questa malattia che conta poco più di cento casi diagnosticati nel mondo, e meno di dieci in Italia.
- Di: Francesco Fuggetta
Editing genomico. I superbatteri resistenti nel mirino di CRISPR
CRISPR si è evoluto nei batteri, come arma di difesa dalle infezioni virali. Ma ora i ricercatori stanno puntando la stessa arma contro i batteri stessi, nella speranza di sventare una delle minacce più gravi per la salute globale: la resistenza agli antibiotici.
Un passo avanti in questa direzione arriva con il lavoro pubblicato su Nature Communications da un gruppo canadese della Western University, che descrive un sistema specifico ed efficiente per alterare il microbioma umano con l’aiuto di CRISPR.
La resistenza agli antibiotici è stata proclamata un’emergenza mondiale dall’Organizzazione Mondiale della Sanità. Pochi numeri bastano a rendere l’entità della sfida. I batteri resistenti uccidono 700.000 persone ogni anno e la situazione è destinata a peggiorare. Si stima che nel 2050 il fenomeno potrebbe costare al mondo 100 trilioni di dollari e 10 milioni di vite. L’Italia, purtroppo, non è un’isola felice. Secondo l’Istituto Superiore di Sanità, anzi, i nostri dati sono peggiori della media europea.
- Di: Anna Meldolesi
Immunoterapia: ritirata l’autorizzazione condizionata al commercio di Zalmoxis
MolMed, l’azienda produttrice, comunica che si tratta di una scelta inquadrabile nell’ambito della revisione del piano di sviluppo commerciale del prodotto e delle precedenti interazioni con EMA
Con un comunicato stampa di poche righe diffuso il 10 ottobre MolMed S.p.A., un’azienda biotecnologica da diversi anni impegnata sul fronte della ricerca e dello sviluppo di nuove terapie geniche e cellulari, ha annunciato la propria decisione di ritirare il Conditional Marketing Authorization (CMA) di Zalmoxis, uno dei sui prodotti di punta per il trattamento dei tumori ematologici. La decisione non sembra essere un fulmine a ciel sereno e pare essere stata conseguenza di quanto comunicato a fine giugno quando era stata ufficializzata la sospensione dell'arruolamento di nuovi pazienti all’interno dello studio clinico di Fase III TK008 nel quale veniva usato proprio Zalmoxis. Come si legge nel comunicato stampa allora diramato, “la società ha deciso di effettuare una interim analysis non pianificata sui primi 90 pazienti inseriti nello studio, pari a circa il 50% del totale dei pazienti previsti dal protocollo. Questa analisi, seppur non conclusiva, non ha dimostrato una superiorità del braccio trattato con Zalmoxis rispetto al braccio di controllo trattato con lo standard of care, per ciò che concerne l’endpoint primario dello studio, ossia la sopravvivenza libera da malattia”.
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
